Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Obszar terapeutyczny

Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne – strona 23

  • 808 badań klinicznych
  • 310 rekrutuje
  • 376 schorzeń
  • 27 krajów

Schorzenia w tym obszarze

376 schorzeń z badaniami, od najczęściej badanych

Badania kliniczne: Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne

808 badań w Europie – na początku te z rekrutacją w toku

Rodzaj badania
Status rekrutacji
Szybkie filtry

808 badań klinicznych

Zespół Turcota

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności botensilimabu i balstilimabu u pacjentów z nowotworami dMMR i pMMR

Badany lekBez placebo
Kraje:HolandiaHolandia
  • Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Balstilimab
  • Sponsor:Netherlands Cancer Institute

Zaburzenie Tourette'a

Rekrutacja w toku

Badanie wpływu [18F]-Altanserinu i arypiprazolu na impulsywność u dorosłych z zespołem Tourette'a

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:FrancjaFrancja
  • Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Aripiprazole
  • Sponsor:Hospices Civils De Lyon

Zespół Kearnsa-Sayre'a

Rekrutacja w toku

Terapia kwasem folinowym u pacjentów z zespołem Kearnsa-Sayre'a i niedoborem folianów w mózgu

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:NiemcyNiemcy
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:Anhydrous calcium folinate
  • Sponsor:Universitaetsmedizin Goettingen

Nowotwór moczowodu+7

Rekrutacja w toku

Badanie wpływu morfiny, lidokainy i bupiwakainy na powrót do zdrowia po operacji urologicznej u pacjentów z nowotworem lub kamicą nerkową

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:SzwecjaSzwecja
  • Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Anhydrous Lidocaine Hydrochloride
  • Sponsor:Region Oestergoetland

Badanie nad bezpieczeństwem i działaniem ION356 u pacjentów z chorobą Pelizaeusa-Merzbachera

Badany lekBez placebo
Kraje:FrancjaFrancja
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:2'-O-(2-Methoxyethyl) Modified Antisense Oligonucleotide Targeting Plp1 Pre-Mrna
  • Sponsor:Ionis Pharmaceuticals Inc.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa NTLA-2002 u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Badany lekBez placebo
Kraje:FrancjaFrancja
  • Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Lonvoguran
  • Sponsor:Intellia Therapeutics Inc.

Mukopolisacharydoza II

Rekrutacja w toku

Badanie nad długoterminowym bezpieczeństwem i skutecznością DNL310 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu II (MPS II)

Badany lekBez placebo
Kraje:BelgiaBelgia
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
  • Substancje:Iduronate-2-Sulfatase Fused To A Fc Polypeptide That Binds To The Human Transferrin Receptor
  • Sponsor:Denali Therapeutics Inc.

Zespół Criglera-Najjara

Rekrutacja w toku

Badanie nad terapią genową GNT0003 dla pacjentów z ciężkim zespołem Criglera-Najjara wymagających fototerapii

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:FrancjaFrancja
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Abiraterone Acetate
  • Sponsor:Genethon

Beta-talasemia+1

Rekrutacja w toku

Badanie wpływu luspaterceptu na poprawę metabolizmu tlenu w mózgu u pacjentów z beta-talasemią niewymagającą transfuzji

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:HolandiaHolandia
  • Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Luspatercept
  • Sponsor:Amsterdam UMC Stichting

Badanie nad bezpieczeństwem stosowania deucrictibantu w leczeniu ostrych napadów obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Zarejestrowany lek
Kraje:AustriaAustria
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Deucrictibant
  • Sponsor:Pharvaris Netherlands B.V.

Hiperlipidemia typu IIa

Rekrutacja w toku

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji inclisiranu u pacjentów z rodzinną hipercholesterolemią po zakończeniu badań ORION-16 lub ORION-13

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:CzechyCzechy
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
  • Substancje:Inclisiran
  • Sponsor:Novartis Pharma AG

Badanie nad ISIS 678354 u pacjentów z zespołem chylomikronemii rodzinnej wcześniej leczonych volanesorsenem

Badany lekBez placebo
Kraje:SzwecjaSzwecja
  • Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:ISIS 678354 sodium salt
  • Sponsor:Ionis Pharmaceuticals Inc.

Substancje badane w tym obszarze

Terapie najczęściej testowane w badaniach z obszaru „Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne”.

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).