Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem stosowania deucrictibantu w leczeniu ostrych napadów obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, który jest rzadką chorobą genetyczną. Choroba ta powoduje nagłe i bolesne obrzęki różnych części ciała, takich jak twarz, ręce, nogi, drogi oddechowe, brzuch i inne. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie deucrictibant (PHA-022121), który jest podawany doustnie w formie miękkiej kapsułki. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa długoterminowego stosowania tego leku w leczeniu ostrych ataków obrzęku naczynioruchowego.

W badaniu uczestniczą pacjenci z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym spowodowanym niedoborem inhibitora C1 (typ I lub II). Lek deucrictibant (PHA-022121) jest testowany w porównaniu z placebo, aby sprawdzić jego skuteczność i bezpieczeństwo. Pacjenci będą przyjmować lek w momencie wystąpienia ataku, a badanie będzie trwało do 48 tygodni. W trakcie badania monitorowane będą różne parametry zdrowotne, aby upewnić się, że lek jest bezpieczny dla pacjentów.

Badanie ma na celu ocenę, czy deucrictibant (PHA-022121) jest skuteczny w szybkim łagodzeniu objawów ataków obrzęku naczynioruchowego, w tym ataków krtaniowych, które mogą być niebezpieczne, ale bez trudności w oddychaniu. Pacjenci będą oceniani pod kątem występowania działań niepożądanych oraz skuteczności leku w łagodzeniu objawów. Wyniki te pomogą określić, czy lek może być bezpiecznie stosowany w długoterminowym leczeniu tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział. W przypadku osób niepełnoletnich, zgoda musi być uzyskana od rodzica lub opiekuna prawnego, a uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę zgodnie z przepisami kraju.

    Uczestnicy muszą spełniać określone kryteria, takie jak wcześniejsze uczestnictwo w badaniach C201 lub C306 oraz spełnienie wymagań dotyczących leczenia w tych badaniach.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek deucrictibant jest podawany doustnie w formie miękkiej kapsułki. Jest to leczenie doraźne, stosowane w przypadku ataków obrzęku naczynioruchowego.

    Celem jest ocena bezpieczeństwa długoterminowego stosowania leku w przypadku ostrych ataków, w tym ataków krtaniowych bez trudności w oddychaniu.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas badania monitorowane są wszelkie działania niepożądane związane z leczeniem, w tym poważne działania niepożądane oraz te, które mogą prowadzić do przerwania stosowania leku.

    Regularnie sprawdzane są parametry życiowe, wyniki badań laboratoryjnych oraz wykonywane są badania EKG.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku oceniana jest na podstawie czasu do złagodzenia objawów, mierzonego różnymi metodami, takimi jak PGI-C (Globalne Wrażenie Zmiany Pacjenta) oraz VAS (Wizualna Skala Analogowa).

    Celem jest osiągnięcie znaczącej ulgi w objawach w ciągu 12 godzin od podania leku.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w czerwcu 2027 roku. Uczestnicy będą monitorowani do tego czasu, aby ocenić długoterminowe efekty leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu. Jeśli pacjent jest niepełnoletni (czyli ma mniej niż 18 lat), zgodę muszą wyrazić rodzice lub opiekun prawny, a pacjent musi podpisać zgodę na udział zgodnie z przepisami kraju.
  • Pacjent musi być uczestnikiem wcześniejszego badania o nazwie C201 i otrzymać co najmniej jedną dawkę leku w tym badaniu, lub być uczestnikiem badania C306, gdzie został losowo przydzielony do grupy i ukończył badanie, lecząc co najmniej dwa ataki, lub po zamknięciu tego badania przez sponsora.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą zgodzić się na testy ciążowe określone w protokole oraz powstrzymać się od stosunków heteroseksualnych lub stosować akceptowalną metodę antykoncepcji od momentu zapisania się do badania do 30 dni po ostatnim podaniu leku.
  • W opinii badacza, pacjent (oraz rodzic/opiekun w przypadku pacjentów niepełnoletnich) musi być chętny i zdolny do przestrzegania zasad protokołu badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani planować ciąży w czasie trwania badania.
  • Pacjent nie może karmić piersią podczas badania.
  • Pacjent nie może mieć historii poważnych reakcji alergicznych na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na bezpieczeństwo stosowania leku.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą być zagrożeniem podczas badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem odpornościowym, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może mieć problemów psychicznych, które mogą wpływać na zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

PHA-022121 to lek podawany doustnie, który jest badany w celu leczenia ostrych ataków obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym spowodowanym niedoborem inhibitora C1 (typ I lub typ II). Lek ten ma na celu szybkie złagodzenie objawów ataku, takich jak obrzęk, ból i dyskomfort, które mogą wystąpić w różnych częściach ciała. Deucrictibant to lek stosowany w badaniu w celu oceny jego bezpieczeństwa w długoterminowym leczeniu na żądanie ostrych ataków dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, w tym ataków krtaniowych, które nie powodują trudności w oddychaniu. Celem jest zapewnienie pacjentom skutecznego i bezpiecznego sposobu radzenia sobie z nagłymi atakami choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Deucrictibant – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu ostrych ataków obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym spowodowanym niedoborem inhibitora C1 (typ I lub II). Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych II/III, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa w długoterminowym leczeniu na żądanie. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie ostrych ataków obrzęku, w tym ataków krtaniowych bez trudności w oddychaniu. Mechanizm działania leku polega na modulacji szlaku bradykininowego, co pomaga w redukcji objawów obrzęku. Klasyfikowany jest jako lek przeciwhistaminowy i przeciwzapalny.

Badane choroby

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy spowodowany niedoborem inhibitora C1 typu 1 i 2 – Jest to rzadka choroba genetyczna, która charakteryzuje się nawracającymi epizodami obrzęków w różnych częściach ciała, takich jak skóra, przewód pokarmowy czy drogi oddechowe. Obrzęki te są wynikiem niedoboru lub nieprawidłowego działania inhibitora C1, białka odpowiedzialnego za regulację układu odpornościowego. Ataki mogą być bolesne i powodować znaczny dyskomfort, a w przypadku obrzęku krtani mogą prowadzić do problemów z oddychaniem. Choroba ta często ujawnia się w dzieciństwie lub wczesnej dorosłości i może być wywoływana przez stres, urazy, infekcje lub zmiany hormonalne. Każdy epizod obrzęku może trwać od kilku godzin do kilku dni, a jego nasilenie i lokalizacja mogą się różnić.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2023-505766-28-00Kod protokołuPHA022121-C303Planowana liczba uczestników155 osóbSponsorPharvaris Netherlands B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).