Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Obszar terapeutyczny

Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne – strona 25

  • 808 badań klinicznych
  • 310 rekrutuje
  • 376 schorzeń
  • 27 krajów

Schorzenia w tym obszarze

376 schorzeń z badaniami, od najczęściej badanych

Badania kliniczne: Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne

808 badań w Europie – na początku te z rekrutacją w toku

Rodzaj badania
Status rekrutacji
Szybkie filtry

808 badań klinicznych

Niedobór czynnika VIII+1

Rekrutacja w toku

Badanie profilaktyczne marstacimabu u dzieci z hemofilią z inhibitorami lub bez

Badany lekBez placebo
Kraje:AustriaAustria
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:Marstacimab
  • Sponsor:Pfizer Inc.

Badanie nad skutecznością Fazirsiranu u pacjentów z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny i włóknieniem F2-F4

Zarejestrowany lek
Kraje:AustriaAustria
  • Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Fazirsiran
  • Sponsor:Takeda Development Center Americas Inc.

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością UX701 w leczeniu choroby Wilsona u dorosłych

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:DaniaDania
  • Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Eculizumab
  • Sponsor:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Osteochondrodysplazja

Rekrutacja w toku

Badanie nad TransCon CNP u dzieci i młodzieży z achondroplazją

Badany lekBez placebo
Kraje:AustriaAustria
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:Navepegritide
  • Sponsor:Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

Badanie wpływu hydrochlorotiazydu i tolwaptanu na postęp choroby policystycznych nerek u pacjentów z ADPKD

Zarejestrowany lek
Kraje:AustriaAustria
  • Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Hydrochlorothiazide
  • Sponsor:Universitair Medisch Centrum Groningen

Badanie wpływu cholestyraminy na poziom zanieczyszczeń organicznych u otyłych kobiet w wieku rozrodczym kwalifikujących się do operacji bariatrycznej

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:FrancjaFrancja
  • Uczestnicy:18–64 lata
  • Substancje:Colestyramine
  • Sponsor:Centre Hospitalier Universitaire De Nice

Mukowiscydoza

Rekrutacja w toku

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności tezakaftoru, deutivakaftoru i wanzakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 1 roku i starszych

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:BelgiaBelgia
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:Deutivacaftor
  • Sponsor:Vertex Pharmaceuticals Inc.

Badanie terapii genowej GNT0004 u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a, którzy mogą jeszcze chodzić

Zarejestrowany lek
Kraje:BelgiaBelgia
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:Eculizumab
  • Sponsor:Genethon

Badanie nad długoterminowym bezpieczeństwem i skutecznością fazirsiranu u pacjentów z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny

Badany lekBez placebo
Kraje:AustriaAustria
  • Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Fazirsiran
  • Sponsor:Takeda Development Center Americas Inc.

Beta-talasemia

Rekrutacja w toku

Badanie fazy 2a nad luspaterceptem u dzieci z beta-talasemią

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:NiemcyNiemcy
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:Luspatercept
  • Sponsor:Celgene Corp.

Niedobór czynnika VIII

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności simoctocogu alfa w połączeniu z emicizumabem u pacjentów z ciężką hemofilią A poddawanych operacjom

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:ChorwacjaChorwacja
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Simoctocog Alfa
  • Sponsor:Octapharma AG

Niedobór czynnika VIII

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności simoctocogu alfa u kobiet i dziewcząt z hemofilią A poddawanych operacji

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:FinlandiaFinlandia
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Simoctocog Alfa
  • Sponsor:Octapharma AG

Substancje badane w tym obszarze

Terapie najczęściej testowane w badaniach z obszaru „Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne”.

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).