Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad długoterminowym bezpieczeństwem i skutecznością DNL310 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu II (MPS II)

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej Mukopolisacharydoza typu II (MPS II), która jest rzadkim schorzeniem genetycznym. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie kodowej DNL310, który jest specjalnym roztworem do infuzji. Substancja czynna w tym leku to iduronate-2-sulfatase połączona z białkiem, które wiąże się z receptorem transferyny w organizmie człowieka. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji tego leku u pacjentów z MPS II.

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać DNL310 w formie infuzji dożylnej. Badanie ma na celu obserwację, jak pacjenci reagują na leczenie przez dłuższy czas, w tym przez okres do pięciu lat. Będzie monitorowana częstość i nasilenie działań niepożądanych, a także zmiany w stężeniu pewnych substancji w moczu i płynie mózgowo-rdzeniowym. Dodatkowo, badanie obejmie ocenę zmian w funkcjonowaniu poznawczym i fizycznym uczestników.

Wyniki badania pomogą zrozumieć, jak DNL310 wpływa na organizm pacjentów z Mukopolisacharydozą typu II i czy może być bezpiecznie stosowany przez dłuższy czas. Badanie jest kontynuacją wcześniejszych badań, w których pacjenci już uczestniczyli, i ma na celu dostarczenie dodatkowych informacji na temat skuteczności i bezpieczeństwa tego leku.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak ukończenie wcześniejszych etapów w badaniach DNLI-E-0002 lub DNLI-E-0007.

    Uczestnik musi mieć zdiagnozowaną chorobę Mucopolysaccharidosis typu II (MPS II).

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek DNL310 jest podawany w formie roztworu do infuzji dożylnej.

    Celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku DNL310.

  3. Krok 3

    Monitorowanie działań niepożądanych

    Podczas całego okresu leczenia, który trwa 5 lat, monitorowane są działania niepożądane związane z leczeniem.

    Oceniane są również reakcje związane z infuzją.

  4. Krok 4

    Ocena zmian klinicznych

    Przez 5 lat badane są zmiany w stężeniu glikozaminoglikanów (GAG) w moczu.

    Oceniane są zmiany w stężeniu siarczanu heparanu (HS) w płynie mózgowo-rdzeniowym oraz inne parametry kliniczne.

  5. Krok 5

    Ocena funkcji fizycznych i poznawczych

    Zmiany w wynikach testów poznawczych i fizycznych, takich jak test 6-minutowego marszu, są monitorowane przez 5 lat.

    Oceniane są również zmiany w objętości wątroby i śledziony za pomocą MRI.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w lipcu 2027 roku.

    Celem jest uzyskanie danych dotyczących długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa leku DNL310.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną chorobę zwaną Mukopolisacharydoza typu II, znaną również jako MPS II.
  • Pacjent musi mieć ukończone co najmniej 3 lata.
  • Pacjent może być zarówno płci męskiej, jak i żeńskiej.
  • Pacjent musi być uczestnikiem badania DNLI-E-0002 i ukończyć wizytę w 49. tygodniu tego badania, nie przerywając wcześniej udziału w badaniu.
  • Alternatywnie, pacjent musi być uczestnikiem badania DNLI-E-0007 i ukończyć okres leczenia trwający 96 tygodni w grupie A dla uczestników z nMPS II lub 48 tygodni w grupie B dla uczestników z nnMPS II.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

DNL310 to lek badany w celu oceny jego długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z mukopolisacharydozą typu II (MPS II). Mukopolisacharydoza typu II to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do rozkładania pewnych cukrów. DNL310 ma na celu poprawę objawów tej choroby i poprawę jakości życia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

DNL310 – DNL310 jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w ramach otwartego badania klinicznego mającego na celu ocenę jego długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności u pacjentów z mukopolisacharydozą typu II (MPS II). MPS II to rzadka choroba genetyczna, a DNL310 ma na celu poprawę stanu zdrowia pacjentów cierpiących na tę chorobę. Mechanizm działania DNL310 polega na dostarczaniu enzymu, który pomaga rozkładać substancje gromadzące się w organizmie pacjentów z MPS II. Lek ten jest klasyfikowany jako terapia enzymatyczna zastępcza.

Badane choroby

Mukopolisacharydoza typu II (MPS II) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do rozkładania pewnych złożonych cząsteczek cukrowych zwanych glikozoaminoglikanami. W wyniku tego dochodzi do ich gromadzenia się w komórkach, co prowadzi do uszkodzenia różnych tkanek i narządów. Objawy mogą obejmować opóźnienia w rozwoju, problemy z oddychaniem, powiększenie wątroby i śledziony oraz zmiany w wyglądzie twarzy. Choroba postępuje z czasem, a jej nasilenie i objawy mogą się różnić w zależności od osoby. MPS II jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że dotyka głównie chłopców.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-503837-23-00Kod protokołuDNLI-E-0008Planowana liczba uczestników109 osóbSponsorDenali Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).