Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i działaniem ION356 u pacjentów z chorobą Pelizaeusa-Merzbachera

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby Pelizaeusa-Merzbachera, rzadkiego schorzenia neurologicznego, które wpływa na rozwój układu nerwowego. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie ION356, który jest nową substancją chemiczną. Lek ten jest podawany w formie iniekcji bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego, co nazywa się podaniem dokanałowym. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku ION356 u pacjentów z chorobą Pelizaeusa-Merzbachera.

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać lek ION356, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez lekarzy. Badanie obejmuje ocenę różnych parametrów zdrowotnych, takich jak wyniki badań laboratoryjnych, badania neurologiczne oraz pomiary czynności serca. Dodatkowo, badanie będzie analizować, jak organizm przetwarza lek ION356, mierząc jego stężenie we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym.

Badanie ma na celu zrozumienie, jak bezpieczny jest lek ION356 i jak wpływa na organizm pacjentów z chorobą Pelizaeusa-Merzbachera. Wyniki te mogą pomóc w dalszym rozwoju terapii dla osób cierpiących na to schorzenie. Badanie potrwa do 2029 roku, a jego wyniki mogą przyczynić się do lepszego zrozumienia i leczenia tej rzadkiej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy oceny bezpieczeństwa i działania leku ION356 u pacjentów z chorobą Pelizaeusa-Merzbachera.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wcześniejsza diagnoza choroby z potwierdzeniem genetycznym oraz wiek od 2 do 17 lat.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek ION356 jest podawany w formie iniekcji do przestrzeni płynowej wokół rdzenia kręgowego (użycie dooponowe).

    Podanie leku odbywa się w określonych odstępach czasu, zgodnie z harmonogramem badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowane są parametry zdrowotne pacjenta, takie jak wyniki badań laboratoryjnych, badania neurologiczne, ciśnienie krwi oraz EKG.

    Obserwowane są również wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić po podaniu leku.

  4. Krok 4

    Analiza farmakokinetyczna

    Przeprowadzana jest analiza stężenia leku ION356 w osoczu krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym, aby ocenić, jak organizm pacjenta przetwarza lek.

    Badane są również parametry takie jak maksymalne stężenie leku, czas jego eliminacji oraz wydalanie z moczem.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do 2029 roku, a jego zakończenie obejmuje ocenę wszystkich zebranych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności leku.

    Pacjent jest informowany o wynikach badania oraz o dalszych krokach, jeśli takie są przewidziane.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent musi mieć wcześniejszą diagnozę choroby Pelizaeusa-Merzbachera (PMD) z potwierdzeniem genetycznym duplikacji genu PLP1. Potwierdzenie to musi być wykonane przez laboratorium z odpowiednimi certyfikatami.
  • Pacjent musi mieć objawy kliniczne i wyniki obrazowania mózgu zgodne z diagnozą PMD.
  • Pacjent musi być mężczyzną w wieku od 2 do 17 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent musi być w stanie i chętny do spełnienia wszystkich wymagań badania, co obejmuje podróże do ośrodka badawczego, procedury, pomiary i wizyty.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie są mężczyznami, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby poniżej 2 roku życia nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie mają choroby Pelizaeus-Merzbacher, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ION356 to lek badany w fazie 1b, który jest podawany dooponowo, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego. Celem tego leku jest ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z chorobą Pelizaeusa-Merzbachera. Choroba ta jest rzadkim schorzeniem neurologicznym, a ION356 ma potencjalnie pomóc w zrozumieniu, jak można lepiej zarządzać objawami tej choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

ION356 – ION356 jest lekiem podawanym dooponowo, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego. Obecnie znajduje się w fazie 1b badań klinicznych, co oznacza, że jest testowany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z chorobą Pelizaeusa-Merzbachera. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie tej rzadkiej choroby genetycznej, która wpływa na układ nerwowy. Mechanizm działania ION356 polega na modulacji ekspresji genów, co może pomóc w poprawie funkcji neurologicznych. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki działające na poziomie genetycznym.

Badane choroby

Choroba Pelizaeusa-Merzbachera – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na układ nerwowy. Charakteryzuje się nieprawidłowym rozwojem osłonek mielinowych, które otaczają nerwy w mózgu i rdzeniu kręgowym. Objawy mogą obejmować opóźnienia w rozwoju motorycznym, problemy z koordynacją ruchową, drżenie oraz trudności z mówieniem. Choroba zazwyczaj zaczyna się w dzieciństwie i może postępować w różnym tempie. W miarę postępu choroby mogą pojawić się dodatkowe objawy neurologiczne. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza INumer badania2022-502432-39-00Kod protokołuION356-CS1Planowana liczba uczestników73 osobySponsorIonis Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).