Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa NTLA-2002 u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym, czyli chorobą, która powoduje nagłe obrzęki różnych części ciała, takich jak twarz, ręce, nogi, drogi oddechowe, brzuch i inne. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa leku NTLA-2002 u osób, które wcześniej były leczone tym lekiem. NTLA-2002 to nowoczesna terapia genowa, która zawiera dwie aktywne substancje: ziclumeran i lonvoguran. Substancje te są podawane w formie dyspersji do infuzji, co oznacza, że są wprowadzane do organizmu przez kroplówkę dożylną.

W trakcie badania uczestnicy będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa stosowania leku NTLA-2002. Będzie to obejmować obserwację występowania działań niepożądanych związanych z leczeniem. Dodatkowo, badanie będzie analizować częstość ataków dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego oraz poziom białka zwanego kalikreiną w osoczu. Uczestnicy będą również oceniani pod kątem zmian w jakości życia oraz zużycia leków stosowanych w nagłych przypadkach ataków.

Badanie ma na celu zapewnienie, że terapia NTLA-2002 jest bezpieczna w dłuższym okresie czasu dla osób, które już ją otrzymały. Uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, aby przeprowadzać niezbędne badania i kontrole. Badanie potrwa do 2038 roku, co pozwoli na dokładne zrozumienie długoterminowych efektów leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Uczestnik, który ukończył lub przerwał wcześniejszy protokół leczenia sponsorowany przez Intellia, może przystąpić do badania długoterminowego.

    Wymagane jest wyrażenie świadomej zgody na udział w badaniu długoterminowym.

  2. Krok 2

    Wizyty kontrolne

    Uczestnik zobowiązany jest do uczestnictwa w wizytach kontrolnych zgodnie z harmonogramem badania.

    Wizyty te mają na celu monitorowanie stanu zdrowia i bezpieczeństwa uczestnika.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Lek NTLA-2002 podawany jest w formie dyspersji do infuzji dożylnej.

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania NTLA-2002 u wcześniej leczonych uczestników.

  4. Krok 4

    Monitorowanie działań niepożądanych

    Podczas badania monitorowane są działania niepożądane związane z leczeniem, w tym poważne działania niepożądane oraz działania niepożądane o szczególnym znaczeniu klinicznym.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności

    Badanie obejmuje ocenę częstości ataków dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) oraz częstości ataków wymagających leczenia doraźnego.

    Analizowane są zmiany w poziomie białka kalikreiny w osoczu oraz zmiany w zużyciu leków doraźnych na ataki HAE.

    Oceniane są również zmiany w jakości życia uczestników za pomocą odpowiednich narzędzi pomiarowych.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Przewidywana data zakończenia badania to 15 lutego 2038 roku.

    Uczestnik będzie monitorowany do zakończenia badania, aby zapewnić pełną ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi mieć dziedziczny obrzęk naczynioruchowy. To jest stan, w którym mogą występować nagłe obrzęki w różnych częściach ciała.
  • Pacjent musi wcześniej uczestniczyć w badaniu, w którym otrzymał lek NTLA-2002, nawet jeśli nie ukończył całego leczenia.
  • Pacjent musi wyrazić zgodę na udział w badaniu długoterminowym, co oznacza, że zgadza się na udział w badaniu i rozumie jego cel.
  • Pacjent musi być gotowy do uczestnictwa w wizytach związanych z badaniem, przestrzegać harmonogramu wizyt kontrolnych i spełniać wymagania badania.
  • Badanie jest otwarte dla osób w różnym wieku, zarówno dla dzieci, jak i dorosłych.
  • W badaniu mogą uczestniczyć zarówno kobiety, jak i mężczyźni.
  • Badanie może obejmować osoby z grup wrażliwych, co oznacza, że mogą to być osoby, które potrzebują dodatkowej ochrony lub uwagi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego. To jest stan, w którym organizm czasami puchnie, na przykład na twarzy, rękach lub nogach.
  • Osoby, które nie były wcześniej leczone na ten stan, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć. Badanie jest przeznaczone dla osób dorosłych i młodzieży.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby z grupy szczególnie wrażliwej, które mogą wymagać dodatkowej ochrony, mogą być wykluczone z badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

NTLA-2002 to eksperymentalna terapia genowa, która jest badana pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa u pacjentów, którzy wcześniej zostali nią leczeni. Terapia ta ma na celu modyfikację genetyczną, aby potencjalnie leczyć określone schorzenia. W badaniu klinicznym ocenia się, jak pacjenci reagują na tę terapię w dłuższym okresie czasu, aby upewnić się, że jest ona bezpieczna i nie powoduje niepożądanych skutków ubocznych.

Co już wiadomo o tej terapii

NTLA-2002 – Jest to lek podawany dożylnie, który jest obecnie badany w kontekście długoterminowego bezpieczeństwa u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym. W literaturze medycznej NTLA-2002 jest na etapie badań klinicznych, co oznacza, że jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, rzadkiej choroby genetycznej. Mechanizm działania leku polega na modyfikacji genetycznej, która ma na celu zmniejszenie częstości i nasilenia ataków choroby. NTLA-2002 jest klasyfikowany jako lek eksperymentalny w dziedzinie terapii genowej.

Badane choroby

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy – Jest to rzadka choroba genetyczna, która charakteryzuje się nawracającymi epizodami obrzęków w różnych częściach ciała, takich jak skóra, przewód pokarmowy czy drogi oddechowe. Obrzęki te mogą być bolesne i prowadzić do dyskomfortu, a w przypadku obrzęku dróg oddechowych mogą powodować trudności w oddychaniu. Choroba jest spowodowana niedoborem lub nieprawidłowym działaniem białka zwanego inhibitorem C1 esterazy, co prowadzi do nadmiernej aktywacji układu dopełniacza i kinin. Objawy mogą pojawiać się spontanicznie lub być wywołane przez stres, urazy, infekcje czy zmiany hormonalne. Ataki mogą trwać od kilku godzin do kilku dni i różnią się częstotliwością oraz ciężkością u różnych osób. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że może być przekazywana z pokolenia na pokolenie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-507956-56-00Kod protokołuITL-2002-CL-999Planowana liczba uczestników32 osobySponsorIntellia Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).