Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Obszar terapeutyczny

Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne – strona 62

  • 808 badań klinicznych
  • 310 rekrutuje
  • 376 schorzeń
  • 27 krajów

Schorzenia w tym obszarze

376 schorzeń z badaniami, od najczęściej badanych

Badania kliniczne: Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne

808 badań w Europie – na początku te z rekrutacją w toku

Rodzaj badania
Status rekrutacji
Szybkie filtry

808 badań klinicznych

Badanie nad garadacimabem w leczeniu profilaktycznym dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u dzieci w wieku 2-11 lat

Badany lekBez placebo
Kraje:NiemcyNiemcy
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:Garadacimab
  • Sponsor:CSL Behring LLC

Zespół Nethertona

Nie rekrutuje

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem kremu SXR1096 u pacjentów z zespołem Nethertona

Badany lekBez placebo
Kraje:AustriaAustria
  • Uczestnicy:18–64 lata
  • Substancje:SXR1096
  • Sponsor:Sixera Pharma AB

Porażenie mózgowe+5

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa walbenazyny w leczeniu dyskinezji spowodowanej porażeniem mózgowym u dzieci i dorosłych

Badany lek
Kraje:BelgiaBelgia
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Valbenazine Ditosylate
  • Sponsor:Neurocrine Biosciences Inc.

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością cipaglukozidazy alfa i miglustatu u dzieci z późno ujawniającą się chorobą Pompego

Badany lekBez placebo
Kraje:NiemcyNiemcy
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:Cipaglucosidase Alfa
  • Sponsor:Amicus Therapeutics Inc.

Badanie terapii genowej GNT0006 u pacjentów z dystrofią mięśniową obręczowo-kończynową związaną z FKRP

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:DaniaDania
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Abiraterone Acetate
  • Sponsor:Atamyo Therapeutics

Badanie nad risdiplamem u niemowląt z genetycznie zdiagnozowanym i bezobjawowym rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA)

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:BelgiaBelgia
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:Risdiplam
  • Sponsor:F. Hoffmann-La Roche AG

Zespół Alporta

Nie rekrutuje

Badanie nad Setanaxibem u pacjentów z zespołem Alporta

Badany lek
Kraje:AustriaAustria
  • Uczestnicy:18–64 lata
  • Substancje:Setanaxib
  • Sponsor:Calliditas Therapeutics Suisse S.A.

Rozstrzenie oskrzeli+1

Nie rekrutuje

Badanie nad tolerancją BI 1291583 u dorosłych pacjentów z rozstrzeniami oskrzeli w mukowiscydozie

Zarejestrowany lek
Kraje:BelgiaBelgia
  • Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:BI 1291583
  • Sponsor:Boehringer Ingelheim Espana S.A.

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem soticlestatu u pacjentów z zespołem Draveta lub zespołem Lennoxa-Gastauta, którzy stosowali fenfluraminę

Badany lekBez placebo
Kraje:DaniaDania
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Soticlestat
  • Sponsor:Takeda Development Center Americas Inc.

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością kannabidiolu u dzieci z zespołem Draveta, stwardnieniem guzowatym lub zespołem Lennoxa-Gastauta z niekontrolowanymi napadami

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:WłochyWłochy
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:Cannabidiol
  • Sponsor:Jazz Pharmaceuticals Research UK Limited

Nowotwór złośliwy+2

Nie rekrutuje

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem larotrektynibu u dzieci z guzami z fuzją NTRK

Badany lekBez placebo
Kraje:CzechyCzechy
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
  • Substancje:Larotrectinib Sulfate
  • Sponsor:Bayer AG

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją risdiplamu u dorosłych i dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni

Badany lekBez placebo
Kraje:BelgiaBelgia
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
  • Substancje:Risdiplam
  • Sponsor:F. Hoffmann-La Roche AG

Substancje badane w tym obszarze

Terapie najczęściej testowane w badaniach z obszaru „Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne”.

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).