Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością kannabidiolu u dzieci z zespołem Draveta, stwardnieniem guzowatym lub zespołem Lennoxa-Gastauta z niekontrolowanymi napadami

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z chorobami, które powodują trudne do kontrolowania napady padaczkowe. Są to: Zespół Dravet, Zespół Lennoxa-Gastauta oraz Stwardnienie guzowate. W badaniu używany jest lek o nazwie Epidyolex, który zawiera substancję czynną kannabidiol. Kannabidiol to związek chemiczny, który pochodzi z rośliny konopi, ale nie powoduje efektów psychoaktywnych.

Celem badania jest sprawdzenie, czy Epidyolex jest bezpieczny i skuteczny w zmniejszaniu liczby napadów u dzieci z wymienionymi chorobami. Badanie trwa 52 tygodnie, a lek podawany jest w formie roztworu doustnego. Uczestnicy będą regularnie monitorowani, aby ocenić, jak organizm reaguje na lek i czy liczba napadów się zmniejsza.

W trakcie badania będą zbierane informacje o wszelkich działaniach niepożądanych, a także o tym, jak lek jest przyswajany przez organizm. Badanie ma na celu również zrozumienie, jak często i w jakim stopniu napady są kontrolowane dzięki stosowaniu Epidyolexu. Uczestnicy będą kontynuować swoje dotychczasowe leczenie, a Epidyolex będzie dodany jako dodatkowa terapia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o wszystkich wymaganiach i procedurach związanych z badaniem.

    Rodzice lub opiekunowie prawni muszą wyrazić świadomą zgodę na udział dziecka w badaniu.

  2. Krok 2

    Okres leczenia

    Uczestnik otrzymuje roztwór doustny kannabidiolu o nazwie Epidyolex 100 mg/ml.

    Lek podawany jest doustnie, a jego dawkowanie i częstotliwość podawania są ustalane przez lekarza prowadzącego badanie.

    Okres leczenia trwa 52 tygodnie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania regularnie monitorowane są zdarzenia niepożądane, parametry życiowe, wyniki badań fizykalnych oraz wyniki badań laboratoryjnych.

    Przeprowadzane są badania elektrokardiograficzne (EKG) oraz oceny neuro-rozwojowe.

    Dokonywana jest ocena stężenia leku i jego metabolitów we krwi po 3 i 6 godzinach od podania dawki.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku oceniana jest na podstawie zmniejszenia częstotliwości napadów padaczkowych, które są rejestrowane przez opiekunów w dziennikach napadów.

    Ocena skuteczności odbywa się co 4 tygodnie, a także w okresie 4 tygodni przed zakończeniem leczenia.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 52-tygodniowego okresu leczenia, uczestnik przechodzi końcową ocenę, która obejmuje wszystkie wcześniej wymienione badania i oceny.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjenci z zespołem TSC (od 1 miesiąca do mniej niż 2 lat), DS (od 1 roku do mniej niż 2 lat) lub LGS (od 1 roku do mniej niż 2 lat) w określonym przedziale wiekowym w momencie wyrażenia zgody.
  • Rodzice lub prawni opiekunowie muszą wyrazić zgodę na powiadomienie odpowiednich władz o udziale w badaniu, jeśli jest to wymagane przez lokalne prawo.
  • Rodzice lub prawni opiekunowie muszą wyrazić zgodę na powiadomienie lekarza podstawowej opieki zdrowotnej uczestnika (jeśli taki istnieje) oraz konsultanta (jeśli taki istnieje) o udziale w badaniu, jeśli różnią się oni od badacza.
  • Pacjenci z TSC muszą mieć diagnozę zgodną z wytycznymi z 2012 roku Międzynarodowej Konferencji Konsensusu na temat TSC. Pacjenci z LGS lub DS muszą mieć diagnozę zgodną z wytycznymi Międzynarodowej Ligi Przeciwpadaczkowej (ILAE) i potwierdzoną przez Konsorcjum Badań nad Padaczką (ESCI).
  • Pacjenci muszą mieć niekontrolowane napady padaczkowe i obecnie przyjmować co najmniej jeden lek przeciwpadaczkowy (ASM).
  • Rodzice lub prawni opiekunowie muszą wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu.
  • Rodzice lub prawni opiekunowie muszą być w stanie (według opinii badacza) spełnić wszystkie wymagania badania (w tym dokładne wypełnianie elektronicznego dziennika wyników zgłaszanych przez pacjenta).
  • Opiekun musi wypełnić co najmniej 75% wpisów w elektronicznym i papierowym dzienniku napadów w ciągu 28 dni okresu bazowego (co najmniej 21 dni wpisów).
  • Odpowiednie badanie VEEG (wideo-elektroencefalografia) musi być dostępne w dokumentacji medycznej w ciągu 1 roku od pierwszej wizyty. Jeśli nie ma dostępnego badania VEEG, a jest to klinicznie wskazane z powodu niepewności lub nowych napadów, badanie VEEG zostanie przeprowadzone i odczytane w celu potwierdzenia diagnozy przed trzecią wizytą. Wszystkie badania VEEG muszą być odczytane na początku przez badacza i niezależnego recenzenta.
  • Pacjenci muszą obecnie przyjmować co najmniej jeden lek przeciwpadaczkowy (ASM) w dawce, która pozostaje stabilna przez 2 tygodnie przed trzecią wizytą i w trakcie okresu leczenia. W razie potrzeby dla bezpieczeństwa pacjenta, dopuszczalne są zmiany w przyjmowanych lekach ASM lub dodanie nowego leku ASM po konsultacji z lekarzem nadzorującym badanie.
  • Pacjenci muszą mieć napady, które nie są odpowiednio kontrolowane przez obecnie przyjmowane leki ASM, co oznacza co najmniej jeden napad zgłoszony w dzienniku napadów podczas okresu przesiewowego/bazowego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Osoby, które są w ciąży lub planują zajść w ciążę w trakcie trwania badania, nie mogą brać udziału.
  • Pacjenci, którzy są uczuleni na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie przestrzegać zaleceń badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które mają historię nadużywania substancji, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy mają problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na działanie leku, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które miały poważne reakcje alergiczne w przeszłości, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Cannabidiol Oral Solution (GWP42003-P) to lek stosowany jako terapia wspomagająca u pacjentów z zespołem stwardnienia guzowatego, zespołem Draveta lub zespołem Lennoxa-Gastauta, którzy doświadczają napadów padaczkowych, które nie są odpowiednio kontrolowane innymi lekami. Celem stosowania tego leku jest ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji, a także skuteczności w zmniejszaniu częstotliwości napadów padaczkowych. Lek jest podawany doustnie i badany pod kątem jego działania oraz metabolitów w organizmie pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

GWP42003-P – Jest to roztwór doustny, który podaje się w formie płynnej. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego zastosowanie w literaturze medycznej jest badane pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zespoły Draveta, stwardnienie guzowate oraz zespół Lennoxa-Gastauta, które charakteryzują się trudnymi do kontrolowania napadami padaczkowymi. Mechanizm działania na poziomie molekularnym polega na modulacji układu endokannabinoidowego, co może wpływać na zmniejszenie częstotliwości napadów. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki przeciwpadaczkowe.

Badane choroby

Zespół Draveta – Jest to rzadka forma padaczki, która zaczyna się we wczesnym dzieciństwie. Charakteryzuje się częstymi, przedłużającymi się napadami, które mogą być wywołane gorączką. Z czasem napady mogą stać się bardziej różnorodne i trudne do kontrolowania. Choroba często prowadzi do opóźnień w rozwoju i problemów z zachowaniem. Dzieci z zespołem Draveta mogą również doświadczać problemów z równowagą i koordynacją. Stwardnienie guzowate – Jest to genetyczna choroba, która powoduje powstawanie łagodnych guzów w różnych narządach ciała, w tym w mózgu, sercu, nerkach i skórze. Objawy mogą się różnić w zależności od lokalizacji i wielkości guzów. W mózgu mogą prowadzić do napadów padaczkowych, opóźnień w rozwoju i problemów z zachowaniem. Na skórze mogą pojawić się charakterystyczne zmiany, takie jak plamy odbarwieniowe. Choroba może również wpływać na funkcjonowanie nerek i serca. Zespół Lennoxa-Gastauta – Jest to ciężka forma padaczki, która zwykle zaczyna się w dzieciństwie. Charakteryzuje się różnorodnymi typami napadów, w tym atonicznymi, toniczno-klonicznymi i nietypowymi napadami nieświadomości. Napady są często trudne do kontrolowania i mogą występować codziennie. Choroba często prowadzi do opóźnień w rozwoju i problemów z nauką. Dzieci z tym zespołem mogą również mieć problemy z zachowaniem i trudności w komunikacji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-505851-33-00Kod protokołuGWEP17005Planowana liczba uczestników27 osóbSponsorJazz Pharmaceuticals Research UK Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).