Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem larotrektynibu u dzieci z guzami z fuzją NTRK

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z zaawansowanymi guzami litymi lub guzami pierwotnymi ośrodkowego układu nerwowego, które mają specyficzną zmianę genetyczną zwaną *fuzją NTRK*. Fuzja NTRK to zmiana w genach, która może prowadzić do rozwoju nowotworów. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności leku o nazwie *larotrektynib* w leczeniu tych nowotworów. Larotrektynib jest lekiem podawanym doustnie, dostępnym w formie kapsułek lub roztworu doustnego.

Badanie składa się z dwóch faz. W pierwszej fazie ocenia się bezpieczeństwo larotrektynibu, w tym jakie działania niepożądane mogą wystąpić. W drugiej fazie badanie ma na celu ocenę, jak dobrze lek działa na nowotwory z fuzją NTRK. Uczestnicy badania będą przyjmować larotrektynib i będą regularnie monitorowani przez lekarzy, aby sprawdzić, jak ich organizm reaguje na leczenie. W badaniu mogą brać udział dzieci od urodzenia do 21 roku życia, które mają zaawansowane guzy lite lub guzy ośrodkowego układu nerwowego, które nie reagują na dostępne terapie.

Larotrektynib jest badany, aby zrozumieć, czy może być skutecznym leczeniem dla dzieci z nowotworami, które mają fuzję NTRK. Badanie ma na celu określenie, czy lek może pomóc w zmniejszeniu rozmiaru guza lub w zatrzymaniu jego wzrostu. Uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom, aby ocenić, jak lek wpływa na ich zdrowie i czy przynosi korzyści w leczeniu nowotworów.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy leku larotrektynib, który jest stosowany w leczeniu guzów z fuzją NTRK u dzieci.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od urodzenia do 21 lat oraz posiadanie zaawansowanego guza litego lub guza pierwotnego ośrodkowego układu nerwowego z fuzją NTRK.

  2. Krok 2

    Faza 1 badania

    Celem fazy 1 jest ocena bezpieczeństwa stosowania larotrektynibu oraz identyfikacja toksyczności ograniczającej dawkę u pacjentów pediatrycznych.

    Pacjent przyjmuje larotrektynib doustnie w formie kapsułek twardych lub roztworu doustnego. Dawkowanie i częstotliwość podawania są ustalane przez lekarza prowadzącego.

  3. Krok 3

    Faza 2 badania

    Faza 2 ma na celu ocenę ogólnej skuteczności leczenia larotrektynibem poprzez mierzenie odpowiedzi na leczenie u pacjentów z zaawansowanym rakiem z fuzją NTRK.

    Pacjent kontynuuje przyjmowanie larotrektynibu zgodnie z zaleceniami lekarza, a jego stan zdrowia jest regularnie monitorowany.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem występowania działań niepożądanych oraz skuteczności leczenia.

    Ocena obejmuje badania obrazowe oraz inne testy diagnostyczne, które pomagają w ocenie odpowiedzi na leczenie.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia we wrześniu 2026 roku. Po zakończeniu badania pacjent otrzymuje informacje na temat dalszego postępowania i ewentualnych opcji leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjenci od urodzenia do 21 lat z zaawansowanym lub przerzutowym guzem litym lub pierwotnym guzem ośrodkowego układu nerwowego (CNS), który nawrócił, postępował lub nie reagował na dostępne terapie, a dla którego nie istnieje standardowa lub dostępna terapia lecznicza.
  • Pacjenci z miejscowo zaawansowanym niemowlęcym włókniakomięsakiem (IFS), którzy według opinii badacza wymagają oszpecającej operacji lub amputacji kończyny, aby osiągnąć całkowite usunięcie chirurgiczne.
  • Pacjenci z nowotworem z udokumentowaną fuzją genu NTRK, z wyjątkiem pacjentów z IFS, wrodzonym guzem mezoblastycznym nerki (CMN) lub rakiem piersi wydzielniczym (SBC). Pacjenci z IFS, CMN lub SBC mogą być włączeni do badania z dokumentacją przestawienia genu ETS wariantu 6 (ETV6) lub fuzji NTRK.
  • Pacjenci z pierwotnymi guzami CNS lub przerzutami mózgowymi.
  • Wynik Karnofsky'ego (dla osób w wieku 16 lat i starszych) lub Lansky'ego (dla osób młodszych niż 16 lat) wynoszący co najmniej 50. Wynik ten ocenia, jak dobrze pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności.
  • Odpowiednia funkcja hematologiczna, co oznacza, że krew pacjenta działa prawidłowo.
  • Odpowiednia funkcja wątroby i nerek, co oznacza, że te narządy działają prawidłowo.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zaawansowanego nowotworu związanego z fuzją NTRK. Fuzja NTRK to specyficzna zmiana genetyczna w komórkach nowotworowych.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w wieku od 2 do 18 lat.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przyjmować leku doustnie.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na bezpieczeństwo lub skuteczność leczenia.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze udział w innym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Larotrectinib to lek doustny, który jest badany w celu oceny jego bezpieczeństwa i skuteczności u dzieci z zaawansowanymi guzami litymi lub pierwotnymi guzami ośrodkowego układu nerwowego. Lek ten działa jako inhibitor TRK, co oznacza, że blokuje działanie białek TRK, które mogą być zaangażowane w rozwój niektórych nowotworów. W badaniu klinicznym ocenia się, jak dobrze larotrectinib działa u pacjentów z nowotworami, które mają specyficzne zmiany genetyczne zwane fuzjami NTRK. Celem jest ustalenie, czy lek może zmniejszyć rozmiar guza lub spowolnić jego wzrost.

Co już wiadomo o tej terapii

Larotrektynib – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu zaawansowanych guzów litych u dzieci, które mają fuzję genów NTRK. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie ocenia się jego bezpieczeństwo i skuteczność. Główne wskazania terapeutyczne obejmują nowotwory z fuzją NTRK, które są trudne do leczenia innymi metodami. Mechanizm działania larotrektynibu polega na blokowaniu receptorów TRK, co hamuje wzrost komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy tyrozynowej.

Badane choroby

Nowotwory lite z fuzją NTRK – Nowotwory lite z fuzją NTRK to grupa nowotworów, które charakteryzują się obecnością specyficznych zmian genetycznych, zwanych fuzjami genów NTRK1, NTRK2 lub NTRK3. Te fuzje prowadzą do niekontrolowanego wzrostu komórek nowotworowych. Nowotwory te mogą występować w różnych częściach ciała, w tym w centralnym układzie nerwowym. Choroba może rozwijać się w różnym tempie, w zależności od lokalizacji i typu nowotworu. Objawy mogą być różnorodne i zależą od miejsca występowania guza. Fuzje NTRK są rzadkie, ale ich obecność może wpływać na wybór terapii.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2022-502668-20-00Kod protokołu20290Planowana liczba uczestników155 osóbSponsorBayer AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).