Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad garadacimabem w leczeniu profilaktycznym dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u dzieci w wieku 2-11 lat

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (ang. Hereditary Angioedema, HAE), który jest rzadką chorobą genetyczną. Choroba ta powoduje nagłe obrzęki różnych części ciała, takich jak twarz, ręce, nogi, drogi oddechowe i jelita. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i działania leku garadacimab (znanego również jako CSL312) u dzieci w wieku od 2 do 11 lat, które cierpią na tę chorobę. Lek ten jest podawany w formie zastrzyku podskórnego i ma na celu zapobieganie atakom choroby.

W trakcie badania uczestnicy będą regularnie otrzymywać zastrzyki z garadacimab. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak organizm dzieci reaguje na lek, jak długo lek utrzymuje się w organizmie oraz czy jest bezpieczny w użyciu. Dodatkowo, badanie będzie monitorować, czy lek skutecznie zmniejsza liczbę ataków choroby. Uczestnicy będą również obserwowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych związanych z leczeniem.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno lekarze, jak i uczestnicy będą wiedzieć, jaki lek jest podawany. Przewiduje się, że badanie potrwa do czerwca 2026 roku. W trakcie badania uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, gdzie będą przeprowadzane różne testy i badania, aby monitorować ich stan zdrowia i reakcję na leczenie.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach.

    Badanie dotyczy dzieci w wieku od 2 do 11 lat z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE).

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek garadacimab w formie roztworu do wstrzykiwań.

    Lek podawany jest podskórnie, co oznacza, że wstrzykiwany jest pod skórę.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania monitorowane są wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić po podaniu leku.

    Oceniane są również parametry farmakokinetyczne, takie jak maksymalne stężenie leku we krwi oraz czas do osiągnięcia tego stężenia.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku oceniana jest na podstawie liczby ataków HAE, które występują w trakcie badania.

    Analizowane są również zmiany w liczbie ataków wymagających leczenia doraźnego.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w czerwcu 2026 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent zostaje poinformowany o jego wynikach i dalszych krokach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Może być to chłopiec lub dziewczynka.
  • Wiek dziecka musi wynosić od 2 do 11 lat, a jego waga powinna być co najmniej na poziomie 10. percentyla dla jego wieku. Oznacza to, że dziecko powinno ważyć więcej niż 10% dzieci w jego wieku.
  • Dziecko musi mieć zdiagnozowany i potwierdzony klinicznie dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE). To jest stan, w którym występują obrzęki w różnych częściach ciała.
  • Dziecko musiało doświadczyć co najmniej 2 ataków HAE w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania. Ataki te to epizody obrzęków, które mogą być bolesne i nieprzyjemne.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie testowanego leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest uczulony na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich kilku miesięcy brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na przetwarzanie leku w organizmie.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być zagrożeniem podczas badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma zaburzenia psychiczne, które mogą wpływać na zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

CSL312 (garadacimab) to lek badany w celu zapobiegania atakom dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u dzieci w wieku od 2 do 11 lat. Lek ten ma na celu zmniejszenie częstości i nasilenia ataków HAE poprzez wpływ na układ krzepnięcia krwi, co może pomóc w kontrolowaniu objawów choroby. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania tego leku oraz jego działania w organizmie dzieci.

Co już wiadomo o tej terapii

Garadacimab – Jest to lek podawany podskórnie, stosowany w profilaktycznym leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u dzieci w wieku od 2 do 11 lat. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa oraz farmakokinetyki. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest zapobieganie atakom HAE. Mechanizm działania polega na hamowaniu aktywności białka C1-INH, co zmniejsza częstość i nasilenie ataków obrzęku. Klasyfikowany jest jako lek biologiczny.

Badane choroby

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która charakteryzuje się nawracającymi epizodami obrzęków w różnych częściach ciała, takich jak skóra, przewód pokarmowy i drogi oddechowe. Obrzęki te są wynikiem niedoboru lub nieprawidłowego działania inhibitora C1 esterazy, co prowadzi do nadmiernej aktywacji układu dopełniacza i kinin. Objawy mogą obejmować bolesne obrzęki, ból brzucha, nudności, wymioty oraz w niektórych przypadkach trudności w oddychaniu. Ataki mogą być wywoływane przez stres, urazy, infekcje lub zmiany hormonalne, ale często występują bez wyraźnej przyczyny. Choroba ta jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że może być przekazywana z pokolenia na pokolenie. HAE wymaga szczególnej uwagi, aby unikać czynników wywołujących i monitorować objawy.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2022-502386-13-00Kod protokołuCSL312_3003Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorCSL Behring LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).