Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie fazy 2a nad luspaterceptem u dzieci z beta-talasemią

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z chorobą zwaną beta-talasemią. Jest to schorzenie, które wpływa na produkcję czerwonych krwinek w organizmie. W badaniu testowany jest lek o nazwie luspatercept, który ma pomóc w poprawie stanu zdrowia pacjentów z tą chorobą. Luspatercept jest podawany w formie zastrzyku podskórnego. Celem badania jest ustalenie bezpiecznej dawki tego leku dla dzieci oraz zbadanie, jak organizm przetwarza ten lek.

W badaniu biorą udział dzieci, które potrzebują regularnych transfuzji krwi, jak i te, które ich nie potrzebują. Uczestnicy będą otrzymywać luspatercept przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez lekarzy. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa leku oraz jego wpływu na potrzebę transfuzji krwi i poziom hemoglobiny, czyli białka w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen.

Podczas badania lekarze będą również sprawdzać, czy lek nie wywołuje niepożądanych reakcji oraz jak wpływa na poziom żelaza w organizmie. Badanie ma potrwać do 2034 roku, a jego wyniki mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia beta-talasemii u dzieci.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Wymagana jest zgoda na udział w badaniu, którą uczestnik (lub jego opiekun prawny) musi podpisać przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Uczestnik otrzymuje lek o nazwie Reblozyl, który zawiera substancję czynną luspatercept. Lek jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

    Dostępne są dwie dawki: 25 mg i 75 mg. Dokładna dawka i częstotliwość podawania leku są ustalane przez lekarza prowadzącego badanie, w zależności od indywidualnych potrzeb uczestnika.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania regularnie monitorowane są wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić po podaniu leku. Obejmuje to ocenę rodzaju, częstotliwości, powagi i związku z podawanym lekiem.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku jest oceniana poprzez zmiany w ilości transfuzji krwi u uczestników zależnych od transfuzji oraz zmiany poziomu hemoglobiny u uczestników niezależnych od transfuzji.

    Dodatkowo oceniane są zmiany w dawce terapii chelatującej żelazo oraz poziomie ferrytyny w surowicy.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu podawania leku uczestnik przechodzi końcową ocenę bezpieczeństwa i skuteczności. Obejmuje to badania kontrolne oraz ewentualne testy ciążowe dla uczestniczek w wieku rozrodczym.

    Badanie przewidziane jest do zakończenia w lutym 2034 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć od 6 do poniżej 18 lat w momencie podpisywania formularza zgody.
  • Uczestnik płci męskiej musi stosować odpowiednie środki ostrożności podczas kontaktów seksualnych, takie jak używanie prezerwatywy, przez cały czas trwania badania i przez co najmniej 12 tygodni po zakończeniu terapii.
  • Uczestnik (oraz, jeśli dotyczy, rodzic lub opiekun prawny) musi zrozumieć i dobrowolnie podpisać formularz zgody przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Uczestnik (oraz, jeśli dotyczy, rodzic lub opiekun prawny) musi być gotowy i zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyt i innych wymagań badania.
  • Uczestnik musi mieć udokumentowaną diagnozę beta-talasemii lub HbE/beta-talasemii.
  • W przypadku uczestników zależnych od transfuzji: uczestnik musi regularnie otrzymywać transfuzje, co oznacza co najmniej 4 transfuzje krwinek czerwonych w ciągu 24 tygodni przed przystąpieniem do badania, bez przerwy w transfuzjach trwającej 42 dni lub dłużej w tym okresie.
  • W przypadku uczestników niezależnych od transfuzji (tylko poza USA): uczestnik musi otrzymać mniej niż 4 transfuzje krwinek czerwonych w ciągu 24 tygodni przed przystąpieniem do badania i nie może być na regularnym programie transfuzji oraz musi być wolny od transfuzji przez co najmniej 8 tygodni przed przystąpieniem do badania. Średni poziom hemoglobiny uczestnika musi wynosić 10 g/dL lub mniej.
  • Uczestnik musi mieć wynik w skali Karnofsky'ego (dla osób w wieku 16 lat i starszych) lub Lansky'ego (dla osób poniżej 16 lat) wynoszący co najmniej 50 podczas badania przesiewowego. Skale te oceniają ogólny stan zdrowia i zdolność do wykonywania codziennych czynności.
  • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni, którzy osiągnęli dojrzałość płciową, muszą zgodzić się na edukację dotyczącą reprodukcji i omówić wpływ terapii na zdolność do posiadania dzieci.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą przejść testy ciążowe przed rozpoczęciem terapii i zgodzić się na regularne testy ciążowe w trakcie badania oraz po jego zakończeniu.
  • Kobiety muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 12 tygodni po zakończeniu terapii, chyba że zdecydują się na całkowitą abstynencję od kontaktów heteroseksualnych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Luspatercept to lek badany w tej próbie klinicznej, który ma na celu ocenę jego bezpieczeństwa i farmakokinetyki u dzieci z beta-talasemią. Beta-talasemia to choroba krwi, która może wymagać regularnych transfuzji krwi. Luspatercept działa poprzez wspomaganie produkcji czerwonych krwinek, co może zmniejszyć potrzebę transfuzji u pacjentów z tą chorobą. Celem badania jest ustalenie bezpiecznej i tolerowanej dawki tego leku dla dzieci z beta-talasemią.

Co już wiadomo o tej terapii

Luspatercept – Luspatercept jest lekiem podawanym w formie zastrzyku podskórnego. Obecnie znajduje się w fazie 2a badań klinicznych, które oceniają jego bezpieczeństwo i farmakokinetykę u dzieci z beta-talasemią. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie pacjentów z beta-talasemią, zarówno zależnych, jak i niezależnych od transfuzji krwi. Mechanizm działania luspaterceptu polega na modulacji szlaku sygnalizacyjnego białek TGF-beta, co prowadzi do zwiększenia produkcji czerwonych krwinek. Klasyfikowany jest jako lek modyfikujący erytropoezę.

Badane choroby

Talasemia beta – Jest to dziedziczna choroba krwi, która wpływa na produkcję hemoglobiny, białka odpowiedzialnego za transport tlenu w czerwonych krwinkach. W wyniku mutacji genetycznych dochodzi do zmniejszonej produkcji jednej z podjednostek hemoglobiny, co prowadzi do niedokrwistości. Choroba może występować w różnych postaciach, od łagodnej do ciężkiej, w zależności od liczby i rodzaju zmutowanych genów. Osoby z cięższymi postaciami mogą wymagać regularnych transfuzji krwi, aby utrzymać odpowiedni poziom hemoglobiny. W miarę postępu choroby mogą wystąpić powikłania związane z nadmiarem żelaza w organizmie, wynikające z częstych transfuzji. Choroba jest diagnozowana zazwyczaj w dzieciństwie, a jej objawy mogą obejmować zmęczenie, bladość skóry i opóźnienia w rozwoju fizycznym.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2022-502499-22-00Kod protokołuACE-536-B-THAL-004Planowana liczba uczestników76 osóbSponsorCelgene Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).