W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne nad marstacimab u osób z hemofilią. Badania sprawdzają przede wszystkim bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność leczenia zapobiegawczego u pacjentów z hemofilią A i B, z inhibitorami lub bez inhibitorów, w różnych grupach wiekowych.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne nad marstacimab dotyczą hemofilii u osób z inhibitorami lub bez inhibitorów. Oba badania są w fazie 3 i mają charakter interwencyjny, czyli uczestnicy otrzymują badany lek. Jedno badanie obejmuje osoby od 1 do mniej niż 75 lat i ocenia długoterminowe bezpieczeństwo oraz tolerancję. Drugie badanie dotyczy dzieci i młodzieży od 1 do mniej niż 18 lat i sprawdza skuteczność profilaktyki, mierzoną liczbą leczonych krwawień. W obu badaniach monitorowane są też ważne kwestie bezpieczeństwa, takie jak działania niepożądane, reakcje alergiczne i zdarzenia zakrzepowe.
Przegląd badań klinicznych
W dostępnych danych opisano dwa badania interwencyjne z marstacimab u osób z hemofilią. Oba badania są w fazie 3 i mają status Authorised.
Jedno badanie to otwarte badanie przedłużające u osób z hemofilią z inhibitorami lub bez inhibitorów. Drugie badanie ocenia profilaktykę, czyli leczenie zapobiegawcze, u dzieci i młodzieży z hemofilią z inhibitorami lub bez inhibitorów.
Kto może uczestniczyć
W badaniu NCT05145127 mogą brać udział osoby w wieku od 1 do mniej niż 75 lat z ciężką hemofilią A lub umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B. W opisie podano też konkretne kryteria ciężkości: aktywność czynnika VIII poniżej 1% albo aktywność czynnika IX na poziomie 2% lub mniej.
W badaniu NCT05611801 mogą uczestniczyć dzieci i młodzież w wieku od 1 do mniej niż 18 lat z tymi samymi typami hemofilii i z inhibitorami lub bez inhibitorów. To oznacza, że oba badania obejmują podobną chorobę, ale różne grupy wiekowe.
Co jest oceniane w badaniach
W badaniu NCT05145127 głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji długotrwałego leczenia marstacimab. Badacze sprawdzają między innymi działania niepożądane, ciężkie działania niepożądane, zdarzenia zakrzepowe, mikroangiopatię zakrzepową, rozsiane wykrzepianie wewnątrznaczyniowe oraz reakcje w miejscu wstrzyknięcia.
W tym badaniu monitorowana jest także immunogenność, czyli czy organizm wytwarza przeciwciała przeciw marstacimab, w tym przeciwciała utrzymujące się i mogące mieć znaczenie kliniczne. Dodatkowo oceniane są zmiany parametrów życiowych, nieprawidłowości laboratoryjne oraz ciężkie reakcje nadwrażliwości i anafilaksja.
W badaniu NCT05611801 głównym punktem końcowym skuteczności jest ABR, czyli liczba leczonych krwawień w określonym czasie. Oprócz skuteczności badacze oceniają też bezpieczeństwo, w tym działania niepożądane, zdarzenia zakrzepowe, mikroangiopatię zakrzepową, reakcje w miejscu wstrzyknięcia i ciężkie reakcje alergiczne.
Fazy i status badań
Oba badania są w fazie 3, co zwykle oznacza ocenę leku w większych grupach pacjentów przed dalszymi decyzjami rozwojowymi. Każde z nich ma status Authorised i jest prowadzone jako badanie z podawaniem leku.
Badanie NCT05145127 obejmuje 230 uczestników, a badanie NCT05611801 obejmuje 100 uczestników. W obu badaniach stosowano marstacimab podskórnie, czyli w zastrzyku pod skórę.
Najważniejsze punkty dla pacjenta
Marstacimab jest badany u osób z hemofilią A i B, zarówno z inhibitorami, jak i bez inhibitorów. Jedno badanie skupia się na długoterminowym bezpieczeństwie u szerokiej grupy wiekowej, a drugie na skuteczności profilaktyki u dzieci i młodzieży.
Najważniejsze mierzone wyniki to bezpieczeństwo, tolerancja i liczba leczonych krwawień. Badacze zwracają też uwagę na reakcje alergiczne, wyniki badań laboratoryjnych i możliwe zdarzenia związane z krzepnięciem krwi.