Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad długoterminowym bezpieczeństwem i skutecznością fazirsiranu u pacjentów z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby wątroby związanej z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Jest to schorzenie, w którym organizm nie produkuje wystarczającej ilości białka chroniącego tkanki przed uszkodzeniem. W badaniu stosowany będzie lek o nazwie fazirsiran, który jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań. Fazirsiran to syntetyczny związek, który ma na celu poprawę funkcji wątroby u osób z tą chorobą.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji długoterminowego stosowania Fazirsiranu u pacjentów z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Uczestnicy badania będą regularnie otrzymywać lek i przechodzić badania kontrolne, aby monitorować ich stan zdrowia oraz ewentualne zmiany w funkcjonowaniu wątroby. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy długotrwałe stosowanie leku jest bezpieczne i czy przynosi korzyści zdrowotne.

W trakcie badania będą oceniane różne parametry zdrowotne, takie jak funkcje płuc, wyniki badań laboratoryjnych oraz zmiany w strukturze wątroby. Uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom, aby monitorować ich stan zdrowia i ocenić wpływ leku na przebieg choroby. Badanie ma potrwać do 2026 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Uczestnik, który wcześniej brał udział w kwalifikującym badaniu, może zostać włączony do tego badania rozszerzonego. Uczestnicy z włóknieniem mogą przejść do tego badania po zakończeniu wizyty co 12 tygodni w poprzednim badaniu.

    Uczestnicy z grupy 1 i 1b mogą przejść do badania po zakończeniu 24-tygodniowego okresu podstawowego. Uczestnicy z grupy 2 mogą przejść po zakończeniu 48-tygodniowego okresu podstawowego.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek fazirsiran jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych. Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji długoterminowego leczenia u uczestników z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas badania monitorowane są działania niepożądane, w tym te związane z układem oddechowym, oraz zmiany w parametrach funkcji płuc.

    Regularnie sprawdzane są również wyniki badań laboratoryjnych, w tym hematologia, biochemia, testy wątrobowe, koagulacja i analiza moczu.

  4. Krok 4

    Ocena postępu choroby

    Na 102. tygodniu badania lub podczas wizyty końcowej oceniana jest progresja włóknienia wątroby. U uczestników z początkowym włóknieniem F1 lub wyższym oceniana jest zmiana w stopniu włóknienia.

    Badane są również zmiany w obciążeniu białkiem Z-AAT w wątrobie oraz zmiany w sztywności wątroby za pomocą elastografii rezonansu magnetycznego (MRE) i VCTE co 48 tygodni.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia 31 maja 2026 roku. Uczestnicy będą monitorowani do tego czasu, chyba że badanie zostanie zakończone wcześniej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjent musi mieć chorobę wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. To jest stan, w którym wątroba jest uszkodzona z powodu braku białka, które chroni tkanki w organizmie.
  • Pacjent musi wcześniej uczestniczyć w kwalifikującym badaniu, takim jak AROAAT2001 lub AROAAT2002.
  • Pacjenci z włóknieniem (to jest stan, w którym tkanka wątroby staje się twarda i bliznowata) mogą kontynuować udział w badaniu po zakończeniu poprzedniego badania.
  • Pacjenci z grupy AROAAT2001 mogą dołączyć do nowego badania po zakończeniu regularnej wizyty co 12 tygodni.
  • Pacjenci z grupy AROAAT2002 z kohort 1 i 1b mogą dołączyć po zakończeniu 24-tygodniowego okresu badania.
  • Pacjenci z grupy AROAAT2002 z kohorty 2 mogą dołączyć po zakończeniu 48-tygodniowego okresu badania.
  • Pacjenci, którzy ukończyli poprzednie badanie, mogą być zapisani do nowego badania.
  • Jeśli pierwsza dawka leku w nowym badaniu będzie opóźniona o więcej niż 24 tygodnie po ostatniej dawce w poprzednim badaniu, należy to omówić z lekarzem prowadzącym badanie.
  • Badanie jest otwarte dla osób w różnym wieku, zarówno dla dzieci, jak i dorosłych.
  • W badaniu mogą uczestniczyć zarówno kobiety, jak i mężczyźni.
  • Badanie może obejmować osoby z grup wrażliwych, co oznacza, że mogą to być osoby, które potrzebują dodatkowej opieki lub ochrony.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby, które mają inne poważne choroby wątroby, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu.
  • Osoby, które mają problemy z sercem, które mogą być niebezpieczne podczas badania, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które mają problemy z nerkami, które mogą być niebezpieczne podczas badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które mają problemy z układem odpornościowym, które mogą być niebezpieczne podczas badania, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które mają problemy z krzepnięciem krwi, które mogą być niebezpieczne podczas badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które mają historię nadużywania alkoholu lub narkotyków, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Fazirsiran to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Lek ten ma na celu poprawę funkcji wątroby i zmniejszenie objawów związanych z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

Fazirsiran – Fazirsiran jest lekiem podawanym w formie iniekcji, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem jest leczenie choroby wątroby związanej z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Mechanizm działania fazirsiranu polega na modulacji poziomu białka alfa-1 antytrypsyny, co pomaga w ochronie wątroby przed uszkodzeniami. Fazirsiran jest klasyfikowany jako lek biologiczny, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Choroba wątroby związana z niedoborem alfa-1 antytrypsyny – Jest to choroba wątroby związana z niedoborem alfa-1 antytrypsyny, białka produkowanego w wątrobie, które chroni tkanki przed uszkodzeniem przez enzymy. W przypadku tej choroby, nieprawidłowe białko gromadzi się w wątrobie, co prowadzi do uszkodzenia komórek wątrobowych. Może to powodować zapalenie wątroby, a z czasem prowadzić do zwłóknienia, czyli bliznowacenia tkanki wątrobowej. W miarę postępu choroby, może dojść do marskości wątroby, co oznacza poważne uszkodzenie i utratę funkcji wątroby. Choroba ta jest rzadka i może występować zarówno u dzieci, jak i dorosłych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-503497-21-00Kod protokołuTAK-999-3003Planowana liczba uczestników41 osóbSponsorTakeda Development Center Americas Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).