Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością Fazirsiranu u pacjentów z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny i włóknieniem F2-F4

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby wątroby związanej z niedoborem *alfa-1 antytrypsyny* (AATD-LD). Jest to schorzenie, w którym nieprawidłowa wersja białka alfa-1 antytrypsyny prowadzi do uszkodzenia wątroby i powstawania blizn, znanych jako *zwłóknienie*. Celem badania jest sprawdzenie, czy lek o nazwie *Fazirsiran* może pomóc w leczeniu tej choroby. Fazirsiran to specjalny rodzaj leku, który jest podawany w formie zastrzyku podskórnego. W badaniu porównuje się jego działanie z placebo, czyli substancją, która nie zawiera aktywnego leku.

W badaniu biorą udział osoby z zaawansowanym zwłóknieniem wątroby, określanym jako *stadium F2 do F4* według skali METAVIR. Uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej fazirsiran lub placebo. Celem jest ocena, czy fazirsiran może zmniejszyć stopień zwłóknienia wątroby. Badanie będzie trwało kilka lat, a uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom, aby monitorować stan ich wątroby i ogólne zdrowie.

Podczas badania będą również sprawdzane inne wskaźniki zdrowotne, takie jak poziom białka Z-AAT w wątrobie i krwi oraz sztywność wątroby. Wyniki tych badań pomogą zrozumieć, czy fazirsiran jest skuteczny i bezpieczny dla osób z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Badanie ma na celu dostarczenie nowych informacji, które mogą pomóc w przyszłym leczeniu tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po potwierdzeniu kwalifikacji do badania, uczestnik zostaje przyjęty do badania klinicznego. Kwalifikacja obejmuje potwierdzenie diagnozy genotypu PiZZ oraz ocenę stanu wątroby na podstawie biopsji.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Uczestnik otrzymuje fazirsiran lub placebo w formie iniekcji podskórnej. Fazirsiran to roztwór do wstrzykiwań, który jest podawany w określonych odstępach czasu.

  3. Krok 3

    Monitorowanie postępów

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika oraz skuteczności leczenia. Obejmują one badania krwi oraz oceny stanu wątroby.

  4. Krok 4

    Ocena po 106 tygodniach

    Po 106 tygodniach przeprowadzana jest biopsja wątroby w celu oceny zmian w stopniu włóknienia wątroby. Celem jest zmniejszenie stopnia włóknienia w porównaniu do stanu początkowego.

  5. Krok 5

    Dalsze monitorowanie

    Kontynuowane są regularne wizyty kontrolne oraz badania, aby ocenić długoterminowe efekty leczenia oraz ewentualne postępy choroby.

  6. Krok 6

    Ocena po 202 tygodniach

    Po 202 tygodniach przeprowadzana jest kolejna biopsja wątroby oraz inne badania, aby ocenić zmiany w stopniu włóknienia oraz inne wskaźniki zdrowotne.

  7. Krok 7

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnik otrzymuje podsumowanie wyników oraz dalsze zalecenia dotyczące opieki zdrowotnej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Uczestnik musi mieć zdiagnozowany genotyp PiZZ związany z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Diagnoza musi być potwierdzona w dokumentacji medycznej lub poprzez testy genetyczne podczas badania wstępnego. Genotypy PiMZ lub PiSZ nie są akceptowane.
  • Uczestnik, niezależnie od płci, musi mieć od 18 do 75 lat.
  • Uczestnik musi mieć dowody na obecność włóknienia wątroby w stopniu F2, F3 lub F4 według skali METAVIR. Ocena ta musi być dokonana na podstawie biopsji wątroby przeprowadzonej podczas okresu wstępnego lub potwierdzona wcześniejszą biopsją wykonaną w ciągu 6 miesięcy przed planowaną datą włączenia do badania.
  • Uczestnik musi spełniać określone kryteria dotyczące stanu płuc, które są wymienione w protokole badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby wątroby, które nie są związane z niedoborem alfa-1 antytrypsyny.
  • Osoby, które przeszły przeszczep wątroby, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci z aktywnymi infekcjami wirusowymi, takimi jak wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, są wykluczeni z badania.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
  • Osoby z alergią na składniki leku fazirsiran nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy mają problemy z sercem, które mogą być zagrożeniem dla ich zdrowia podczas badania, są wykluczeni.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Fazirsiran to lek badany w tej próbie klinicznej, który ma na celu ocenę jego skuteczności w leczeniu choroby wątroby związanej z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Lek ten jest testowany pod kątem jego zdolności do poprawy stanu włóknienia wątroby u pacjentów z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

Fazirsiran – Fazirsiran jest lekiem podawanym w formie zastrzyku, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem terapeutycznym jest leczenie choroby wątroby związanej z niedoborem alfa-1 antytrypsyny, szczególnie w przypadkach z zaawansowanym włóknieniem wątroby. Działa na poziomie molekularnym poprzez modulację procesów zapalnych i włóknienia wątroby, co może prowadzić do poprawy struktury tkanki wątrobowej. Fazirsiran jest klasyfikowany jako lek biologiczny, który wpływa na specyficzne białka w organizmie, aby zmniejszyć uszkodzenia wątroby.

Badane choroby

Choroba wątroby związana z niedoborem alfa-1 antytrypsyny – Jest to choroba wątroby związana z niedoborem alfa-1 antytrypsyny, białka produkowanego w wątrobie, które chroni tkanki przed uszkodzeniem przez enzymy. W przypadku tej choroby, nieprawidłowe białko gromadzi się w wątrobie, co prowadzi do uszkodzenia komórek wątrobowych. Choroba może postępować od stanu zapalnego do zwłóknienia, a w niektórych przypadkach do marskości wątroby. Objawy mogą obejmować zmęczenie, żółtaczkę, a także powiększenie wątroby. Choroba jest rzadka i może występować zarówno u dzieci, jak i dorosłych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-501943-34-00Kod protokołuTAK-999-3001Planowana liczba uczestników160 osóbSponsorTakeda Development Center Americas Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).