Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie profilaktyczne marstacimabu u dzieci z hemofilią z inhibitorami lub bez

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży z hemofilią typu A lub B. Hemofilia to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo, co prowadzi do częstych krwawień. W przypadku hemofilii A, problem dotyczy czynnika krzepnięcia VIII, a w hemofilii B - czynnika IX. Badanie obejmuje osoby z ciężką postacią hemofilii A (aktywność czynnika VIII poniżej 1%) oraz umiarkowanie ciężką do ciężkiej postaci hemofilii B (aktywność czynnika IX poniżej 2%), zarówno z obecnością inhibitorów, jak i bez nich. Inhibitory to substancje, które mogą utrudniać działanie leków stosowanych w leczeniu hemofilii.

W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie marstacimab, który jest podawany w formie zastrzyku podskórnego. Celem badania jest sprawdzenie, czy marstacimab jest skuteczny i bezpieczny w zapobieganiu krwawieniom u dzieci i młodzieży z hemofilią. Uczestnicy będą porównywani z ich wcześniejszym leczeniem standardowym, które stosowali przez 12 miesięcy przed rozpoczęciem badania. Marstacimab jest podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań w gotowej do użycia strzykawce.

Badanie będzie trwało do 48 tygodni, a uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa leczenia. W trakcie badania będą oceniane różne aspekty zdrowia, takie jak liczba krwawień, stan stawów oraz jakość życia. Uczestnicy będą również obserwowani pod kątem ewentualnych reakcji na zastrzyki, takich jak reakcje alergiczne czy podrażnienia w miejscu wstrzyknięcia. Celem jest zapewnienie, że marstacimab jest bezpieczny i skuteczny w długoterminowym stosowaniu u młodych pacjentów z hemofilią.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących badania oraz o jego celach.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek, waga oraz potwierdzona diagnoza ciężkiej hemofilii A lub umiarkowanie ciężkiej do ciężkiej hemofilii B.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do leczenia

    Przed rozpoczęciem leczenia uczestnik przechodzi badania wstępne, które mogą obejmować testy laboratoryjne w celu potwierdzenia braku inhibitorów lub ich obecności.

    Uczestnik musi mieć udokumentowane epizody krwawień oraz stosowanie terapii zastępczej w ciągu ostatnich 12 miesięcy.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje lek marstacimab w formie roztworu do wstrzykiwań w gotowej do użycia strzykawce.

    Lek podawany jest podskórnie, co oznacza, że wstrzykiwany jest pod skórę.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

    Monitorowane są m.in. częstość krwawień, reakcje w miejscu wstrzyknięcia oraz ewentualne reakcje alergiczne.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania, który trwa 12 miesięcy, uczestnik przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania marstacimabu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • Uczestnik musi być chłopcem w odpowiednim wieku i mieć minimalną wagę ciała w momencie podpisania zgody na udział w badaniu:
    • Dla pierwszej grupy wiekowej: od 12 do poniżej 18 lat i co najmniej 25 kg.
    • Dla drugiej grupy wiekowej: od 6 do poniżej 12 lat i co najmniej 19 kg.
    • Dla trzeciej grupy wiekowej: od 1 do poniżej 6 lat. Minimalna waga ciała dla tej grupy zostanie określona na podstawie danych z wcześniejszych grup.
    • Uczestnik musi mieć zdiagnozowaną ciężką hemofilię A lub umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilię B. Hemofilia A oznacza bardzo niski poziom czynnika VIII (<1%), a hemofilia B oznacza bardzo niski poziom czynnika IX (≤2%).
    • Uczestnik musi mieć co najmniej roczną dokumentację medyczną, w której odnotowano podawanie leków zastępczych i epizody krwawień związanych z hemofilią w ciągu 12 miesięcy przed podpisaniem zgody na udział w badaniu.
    • Uczestnicy bez inhibitorów muszą spełniać dodatkowe kryteria:
      • Brak wykrywalnych inhibitorów przeciwko czynnikowi VIII lub IX przed rozpoczęciem badania.
      • Brak historii wysokiego poziomu inhibitorów w ciągu ostatnich 5 lat.
      • Brak niskiego poziomu inhibitorów, które nie reagują na leczenie zastępcze w ciągu ostatnich 5 lat.
      • Uczestnik musi mieć co najmniej 50 dni, w których podawano mu produkty zastępcze czynnika VIII/IX.
      • Uczestnik musi być na stabilnym schemacie profilaktyki, co oznacza regularne podawanie leków w celu zapobiegania krwawieniom, i wykazywać co najmniej 80% zgodności z tym schematem w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
      • Uczestnicy z inhibitorami muszą spełniać dodatkowe kryteria:
        • Dokumentacja obecności wysokiego poziomu inhibitorów lub niskiego poziomu inhibitorów, które nie reagują na leczenie zastępcze w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
        • Uczestnicy z hemofilią A muszą mieć co najmniej 12 epizodów krwawień, a uczestnicy z hemofilią B co najmniej 8 epizodów krwawień wymagających leczenia w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
        • Uczestnicy muszą być na schemacie leczenia na żądanie w ciągu ostatnich 12 miesięcy, a epizody krwawień muszą być udokumentowane.
        • Uczestnicy, którzy spełniają powyższe kryteria krwawień i są na rutynowej profilaktyce, mogą być rozważani do udziału w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Osoby, które nie mają hemofilii, nie mogą brać udziału w badaniu. Hemofilia to choroba, która powoduje problemy z krzepnięciem krwi.
  • Osoby, które nie mają ciężkiej hemofilii A lub umiarkowanie ciężkiej do ciężkiej hemofilii B, nie mogą uczestniczyć. Hemofilia A i B to różne typy tej choroby, które różnią się przyczyną problemów z krzepnięciem.
  • Osoby, które mają aktywność czynnika VIII większą niż 1% lub czynnika IX większą niż 2%, nie mogą brać udziału. Czynnik VIII i IX to białka, które pomagają krwi w krzepnięciu.
  • Osoby, które mają mniej niż 1 rok lub więcej niż 18 lat, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Kobiety nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Marstacimab to lek stosowany w profilaktyce u pacjentów z ciężką hemofilią A lub umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B. Jego celem jest zapobieganie krwawieniom u dzieci i młodzieży poniżej 18 roku życia, zarówno u tych z inhibitorami, jak i bez nich. Lek ten ma na celu poprawę jakości życia pacjentów poprzez zmniejszenie częstotliwości krwawień.

Co już wiadomo o tej terapii

Marstacimab – Marstacimab jest lekiem podawanym w formie zastrzyków, stosowanym w profilaktyce krwawień u pacjentów z ciężką hemofilią A lub umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B, zarówno z inhibitorami, jak i bez nich. Obecnie jest badany w ramach otwartego badania klinicznego, które ma na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa u dzieci poniżej 18 roku życia. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest zapobieganie krwawieniom u pacjentów z niską aktywnością czynników krzepnięcia. Mechanizm działania marstacimabu polega na modulacji układu krzepnięcia krwi, co pomaga w zapobieganiu krwawieniom. Klasyfikowany jest jako lek przeciwkrwotoczny.

Badane choroby

Hemofilia – Hemofilia to dziedziczna choroba krwi, która charakteryzuje się niedoborem czynników krzepnięcia, co prowadzi do trudności w zatrzymywaniu krwawień. Wyróżnia się dwa główne typy: hemofilię A, spowodowaną niedoborem czynnika VIII, oraz hemofilię B, wynikającą z niedoboru czynnika IX. Objawy obejmują częste krwawienia, które mogą występować samoistnie lub po urazach, oraz krwawienia do stawów, co może prowadzić do ich uszkodzenia. Choroba najczęściej dotyka mężczyzn, ponieważ jest związana z chromosomem X. Postęp choroby może prowadzić do poważnych komplikacji, jeśli krwawienia nie są odpowiednio kontrolowane. Hemofilia jest chorobą rzadką, ale jej objawy mogą znacząco wpływać na jakość życia pacjentów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2022-500495-65-00Kod protokołuB7841008Planowana liczba uczestników100 osóbSponsorPfizer Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).