Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad TransCon CNP u dzieci i młodzieży z achondroplazją

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży z achondroplazją, co jest chorobą genetyczną prowadzącą do niskiego wzrostu. W ramach badania stosowany będzie lek o nazwie TransCon CNP, który jest specjalnym rodzajem peptydu, czyli małej cząsteczki białka, połączonego z inną substancją, aby działał dłużej w organizmie. Lek ten podawany jest w formie zastrzyku podskórnego raz w tygodniu.

Celem badania jest sprawdzenie, czy długotrwałe stosowanie TransCon CNP jest bezpieczne i dobrze tolerowane przez pacjentów, a także czy skutecznie wspomaga wzrost. Uczestnicy badania będą otrzymywać zastrzyki przez dłuższy czas, a ich stan zdrowia będzie regularnie monitorowany przez lekarzy. Badanie obejmuje różne testy, takie jak badania krwi, pomiary wzrostu oraz inne oceny zdrowotne, aby upewnić się, że lek działa prawidłowo i nie powoduje niepożądanych skutków ubocznych.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Dołączenie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia, uczestnik zostaje formalnie włączony do badania. Wymagana jest pisemna zgoda rodziców lub opiekunów prawnych, a także zgoda samego uczestnika, jeśli jest w odpowiednim wieku.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do podawania leku

    Rodzice lub opiekunowie prawni uczestnika muszą być gotowi do podawania cotygodniowych zastrzyków podskórnych leku TransCon CNP. Lek jest w formie roztworu do wstrzykiwań.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Lek TransCon CNP jest podawany raz w tygodniu w formie zastrzyku podskórnego. Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji długoterminowego stosowania oraz skuteczności leku na wzrost.

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas trwania badania przeprowadzane są regularne oceny bezpieczeństwa, w tym badania laboratoryjne, pomiary parametrów życiowych, badania fizykalne, elektrokardiogramy (EKG) oraz oceny radiograficzne.

  5. Krok 5

    Ocena wzrostu

    W trakcie badania mierzony jest wzrost uczestnika, a wyniki są porównywane z normami wzrostu dla dzieci i młodzieży.

  6. Krok 6

    Analiza wyników

    Analizowane są stężenia leku w osoczu oraz obecność przeciwciał przeciwko lekowi. Celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku przez cały czas trwania badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Musisz mieć achondroplazję, co oznacza, że masz specyficzny rodzaj niskiego wzrostu, który jest wynikiem genetycznym.
  • Musisz być dzieckiem lub nastolatkiem, co oznacza, że masz mniej niż 18 lat.
  • Twoi rodzice lub opiekunowie prawni muszą podpisać pisemną zgodę na Twój udział w badaniu. Jeśli jesteś wystarczająco duży, aby zrozumieć, co to oznacza, będziesz musiał również wyrazić zgodę na udział.
  • Musisz już wcześniej uczestniczyć w badaniu klinicznym z użyciem leku TransCon CNP.
  • Twoi rodzice lub opiekunowie muszą być gotowi i zdolni do podawania Ci zastrzyków leku TransCon CNP raz w tygodniu oraz przestrzegać zasad badania.
  • Musisz być uznany za odpowiedniego do udziału w badaniu na podstawie wcześniejszych ocen bezpieczeństwa, które były przeprowadzane w poprzednim badaniu z lekiem TransCon CNP.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie badanej substancji.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki badanej substancji.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie regularnie przychodzić na wizyty kontrolne.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie wyraża zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

TransCon CNP to lek podawany w formie zastrzyków podskórnych raz w tygodniu. Jest stosowany w badaniu klinicznym, aby ocenić jego bezpieczeństwo, tolerancję oraz skuteczność w długoterminowym stosowaniu u dzieci i młodzieży z achondroplazją. Celem leku jest wspomaganie wzrostu u pacjentów z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

TransCon CNP – Jest to lek podawany w formie zastrzyków podskórnych, stosowany raz w tygodniu. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa, tolerancji oraz skuteczności w długoterminowym stosowaniu u dzieci i młodzieży z achondroplazją. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest wspomaganie wzrostu u pacjentów z tą chorobą. Mechanizm działania leku polega na modulacji szlaków sygnalizacyjnych związanych z wzrostem kości, co może prowadzić do poprawy wzrostu. Klasyfikowany jest jako lek stosowany w terapii zaburzeń wzrostu.

Badane choroby

Achondroplazja u dzieci i młodzieży – Achondroplazja to genetyczna choroba, która prowadzi do niskiego wzrostu z powodu nieprawidłowego rozwoju kości. Jest to najczęstsza forma karłowatości, charakteryzująca się krótkimi kończynami, podczas gdy tułów pozostaje normalnej długości. Choroba jest spowodowana mutacją w genie FGFR3, co wpływa na wzrost chrząstki i kości. Objawy mogą obejmować także powiększoną głowę, wygięcie kręgosłupa oraz problemy z oddychaniem. Dzieci z achondroplazją mogą mieć opóźnienia w rozwoju motorycznym, ale zazwyczaj rozwijają się intelektualnie w normie. Choroba jest diagnozowana na podstawie objawów klinicznych i badań genetycznych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2022-502202-33-00Kod protokołuASND0039Planowana liczba uczestników208 osóbSponsorAscendis Pharma Growth Disorders A/S

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).