Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Obszar terapeutyczny

Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne – strona 33

  • 808 badań klinicznych
  • 310 rekrutuje
  • 376 schorzeń
  • 27 krajów

Schorzenia w tym obszarze

376 schorzeń z badaniami, od najczęściej badanych

Badania kliniczne: Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne

808 badań w Europie – na początku te z rekrutacją w toku

Rodzaj badania
Status rekrutacji
Szybkie filtry

808 badań klinicznych

Wrodzona choroba serca

Wkrótce rekrutacja

Badanie porównujące Custodiol-N i Custodiol w operacjach serca u dzieci z wrodzonymi wadami serca

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:NiemcyNiemcy
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:Alanine
  • Sponsor:Dr. Franz Koehler Chemie GmbH

Nerwiakowłókniakowatość

Wkrótce rekrutacja

Badanie trametynibu u pacjentów z neurofibromatozą typu 1 i objawowymi splotowymi nerwiakowłókniakami

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:HolandiaHolandia
  • Uczestnicy:18–64 lata
  • Substancje:Trametinib
  • Sponsor:Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)

Badanie bezpieczeństwa stosowania sirolimusu u dzieci z rodzinną polipowatością gruczolakowatą

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:FrancjaFrancja
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:Sirolimus
  • Sponsor:Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse

Badanie terapii genowej z delandistrogene moxeparvovec dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a, zarówno chodzących, jak i niechodzących

Badany lek
Kraje:BelgiaBelgia
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
  • Substancje:Delandistrogene Moxeparvovec
  • Sponsor:Sarepta Therapeutics Inc.

Badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo AGTC-501 u mężczyzn z retinopatią barwnikową sprzężoną z chromosomem X

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:HiszpaniaHiszpania
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
  • Substancje:Acetazolamide
  • Sponsor:Beacon Therapeutics (USA) Inc.

Malformacja limfatyczna

Wkrótce rekrutacja

Badanie skuteczności sirolimusu w leczeniu złośliwych malformacji limfatycznych szyjno-twarzowych u pacjentów z niekorzystnym rokowaniem

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:FrancjaFrancja
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
  • Substancje:Sirolimus
  • Sponsor:Centre Hospitalier Universitaire De Lille

Kardiomiopatia przerostowa

Wkrótce rekrutacja

Badanie wpływu mavacamten na strukturę serca u dorosłych z objawową przerostową kardiomiopatią z zawężeniem drogi odpływu

Badany lek
Kraje:AustriaAustria
  • Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Mavacamten
  • Sponsor:Myokardia Inc.

Dystrofia mięśniowa

Wkrótce rekrutacja

Badanie terapii genowej ATA-200 u pacjentów z dystrofią mięśniową obręczowo-kończynową typu R5

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:FrancjaFrancja
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:Abiraterone Acetate
  • Sponsor:Atamyo Therapeutics

Hipofosfatazja

Wkrótce rekrutacja

Badanie skuteczności ALXN1850 u dzieci z hipofosfatazją, które nie były wcześniej leczone asfotazą alfa

Badany lek
Kraje:BelgiaBelgia
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:ALXN1850
  • Sponsor:Alexion Pharmaceuticals Inc.

Badanie skuteczności kwasu obeticholowego u dzieci z atrezją dróg żółciowych po hepatoportoenterostomii

Badany lek
Kraje:BelgiaBelgia
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
  • Substancje:Obeticholic Acid
  • Sponsor:Intercept Pharmaceuticals Inc.

Hipofosfatazja

Wkrótce rekrutacja

Badanie fazy 3 nad ALXN1850 u dzieci z hipofosfatazją wcześniej leczonych asfotazą alfa

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:FrancjaFrancja
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:ALXN1850
  • Sponsor:Alexion Pharmaceuticals Inc.

Choroba Gauchera typu I

Wkrótce rekrutacja

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją LY3884961 u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:NiemcyNiemcy
  • Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Eculizumab
  • Sponsor:Prevail Therapeutics Inc.

Substancje badane w tym obszarze

Terapie najczęściej testowane w badaniach z obszaru „Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne”.

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).