Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności ALXN1850 u dzieci z hipofosfatazją, które nie były wcześniej leczone asfotazą alfa

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci w wieku od 2 do poniżej 12 lat, które cierpią na hipofosfatazję. Jest to rzadka choroba, która wpływa na kości i zęby, powodując ich osłabienie. W badaniu oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo leku o nazwie ALXN1850 w porównaniu z placebo. ALXN1850 to roztwór do wstrzykiwań, który podaje się podskórnie. Celem badania jest sprawdzenie, jak lek wpływa na stan kości u dzieci, które wcześniej nie były leczone innym lekiem o nazwie asfotaza alfa.

W trakcie badania uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej ALXN1850 lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i lekarzom wiedzę, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Uczestnicy będą monitorowani przez określony czas, aby ocenić zmiany w ich stanie zdrowia, szczególnie w odniesieniu do kości. Badanie ma na celu dostarczenie informacji na temat tego, jak ALXN1850 wpływa na dzieci z hipofosfatazją, które wcześniej nie były leczone asfotazą alfa.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku ALXN1850 w porównaniu z placebo u dzieci z hipofosfatazją, które nie były wcześniej leczone asfotazą alfa.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 2 do poniżej 12 lat oraz potwierdzona diagnoza hipofosfatazji.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek ALXN1850 jest podawany w formie zastrzyku podskórnego. Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej lek lub placebo.

    Podawanie leku odbywa się regularnie przez cały okres badania, który trwa do 169 dni.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności

    Podczas badania ocenia się skuteczność leku na podstawie wyników radiologicznych oraz innych wskaźników zdrowotnych.

    Główne punkty końcowe obejmują ocenę RGI-C na koniec okresu oceny oraz zmiany w skali RSS.

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo uczestników jest monitorowane przez cały czas trwania badania. Zgłaszane są wszelkie działania niepożądane oraz inne istotne zdarzenia zdrowotne.

    Analizowane są również parametry farmakokinetyczne i farmakodynamiczne leku ALXN1850.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania, uczestnicy przechodzą końcową ocenę, która obejmuje analizę wyników zdrowotnych i bezpieczeństwa.

    Wyniki badania są następnie analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku ALXN1850.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć co najmniej 2 lata, ale mniej niż 12 lat w dniu rozpoczęcia badania.
  • Musi mieć zdiagnozowaną hipofosfatazję (HPP) potwierdzoną w dokumentacji medycznej. Wymagane jest spełnienie następujących kryteriów bez innej prawdopodobnej przyczyny niż HPP:
    • Obecność krzywicy związanej z HPP na zdjęciach rentgenowskich kości podczas okresu badań przesiewowych, z minimalnym wynikiem nasilenia krzywicy (RSS) wynoszącym 1,0.
    • Aktywność fosfatazy alkalicznej (ALP) w surowicy poniżej normy dostosowanej do wieku i płci podczas okresu badań przesiewowych, mierzona przez laboratorium centralne, LUB dwa udokumentowane wyniki aktywności ALP w surowicy, co najmniej 15 dni od siebie, poniżej normy lokalnego laboratorium dostosowanej do wieku i płci w ciągu 24 miesięcy przed dniem rozpoczęcia badania.
    • Musi spełniać jedno z następujących kryteriów:
      • Udokumentowany wariant genu ALPL (patogenny, prawdopodobnie patogenny lub wariant o nieznanym znaczeniu) z laboratorium certyfikowanego zgodnie z CLIA lub ISO 15189.
      • Poziom PLP (fosforan pirydoksalu) powyżej górnej granicy normy podczas okresu badań przesiewowych (wyniki z laboratorium centralnego lub lokalnego są dozwolone zgodnie z lokalnymi przepisami).
      • Podczas okresu badań przesiewowych uczestnik musi być w stadium Tannera 2 lub niższym. Stadium Tannera to skala oceniająca rozwój fizyczny dzieci, młodzieży i dorosłych.
      • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji i wytycznych określonych w protokole badania.
      • Prawny opiekun uczestnika musi być gotowy i zdolny do wyrażenia pisemnej zgody na udział w badaniu, a uczestnik musi być gotowy do wyrażenia pisemnej zgody, jeśli jest to wymagane przez centralną lub lokalną komisję etyczną. Pisemna zgoda obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu zgody i w protokole badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli wcześniej był leczony lekiem o nazwie asfotaza alfa.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby o nazwie hipofosfatazja, która jest rzadkim schorzeniem wpływającym na kości.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie mieści się w przedziale wiekowym od 2 do 18 lat.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w grupie szczególnie wrażliwej, co oznacza, że może mieć dodatkowe potrzeby zdrowotne lub opiekuńcze.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacjaNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ALXN1850 to lek badany w tej próbie klinicznej. Jest podawany podskórnie dzieciom w wieku od 2 do poniżej 12 lat, które cierpią na hipofosfatazję i nie były wcześniej leczone asfotazą alfa. Celem badania jest ocena skuteczności tego leku w poprawie wyników radiologicznych u uczestników.

Co już wiadomo o tej terapii

ALXN1850 – Jest to lek podawany podskórnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych. Jego głównym celem jest leczenie hipofosfatazji u dzieci w wieku od 2 do poniżej 12 lat, które wcześniej nie były leczone asfotazą alfa. Mechanizm działania ALXN1850 polega na wpływie na procesy biochemiczne związane z metabolizmem fosforanów, co może poprawiać stan kości. Klasyfikowany jest jako lek stosowany w terapii chorób metabolicznych kości.

Badane choroby

Hipofosfatazja – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na metabolizm minerałów w organizmie, szczególnie fosforanów. Charakteryzuje się niskim poziomem enzymu zwanego fosfatazą alkaliczną, co prowadzi do problemów z mineralizacją kości i zębów. Objawy mogą obejmować deformacje kości, bóle kostne, trudności w chodzeniu oraz problemy z zębami, takie jak ich przedwczesna utrata. Choroba może występować w różnych postaciach, od łagodnych do ciężkich, i może pojawić się w każdym wieku, od niemowlęctwa po dorosłość. W cięższych przypadkach może prowadzić do poważnych problemów z oddychaniem i wzrostem. Hypofosfatazja jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny lub dominujący.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-505675-73-00Kod protokołuALXN1850-HPP-305Planowana liczba uczestników47 osóbSponsorAlexion Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).