Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie fazy 3 nad ALXN1850 u dzieci z hipofosfatazją wcześniej leczonych asfotazą alfa

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci w wieku od 2 do poniżej 12 lat, które cierpią na hipofosfatazję. Jest to rzadka choroba, która wpływa na kości i zęby, powodując ich osłabienie. Celem badania jest porównanie bezpieczeństwa i skuteczności dwóch leków: ALXN1850 oraz asfotazy alfa. Oba leki są podawane w formie zastrzyków podskórnych. ALXN1850 to nowy lek, który jest testowany, natomiast asfotaza alfa jest już stosowana w leczeniu tej choroby.

W badaniu wezmą udział dzieci, które były wcześniej leczone asfotazą alfa. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup: jedna grupa będzie kontynuować leczenie asfotazą alfa, a druga otrzyma nowy lek ALXN1850. Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze dzieci tolerują te leki oraz jak wpływają one na ich zdrowie. Przez cały czas trwania badania, które potrwa do 2027 roku, uczestnicy będą pod stałą opieką medyczną.

W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia dzieci, takie jak reakcje na leki oraz zmiany w stanie zdrowia. Wyniki te pomogą zrozumieć, który z leków jest bardziej skuteczny i bezpieczny dla dzieci z hipofosfatazją. Badanie ma na celu dostarczenie ważnych informacji, które mogą przyczynić się do poprawy leczenia tej choroby w przyszłości.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 2 do poniżej 12 lat oraz potwierdzona diagnoza hipofosfatazji (HPP).

    Uczestnik musi mieć otwarte płytki wzrostu oraz być w stadium dojrzewania płciowego nie wyższym niż 2 według skali Tannera.

  2. Krok 2

    Okres randomizacji

    Uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: otrzymującej ALXN1850 lub asfotazę alfa.

    Obie substancje są podawane w formie zastrzyków podskórnych.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Uczestnik, który wcześniej był leczony asfotazą alfa, kontynuuje przyjmowanie tego leku w dawce 6 mg/kg/tydzień, podawanej jako 2 mg/kg trzy razy w tygodniu lub 1 mg/kg sześć razy w tygodniu.

    Nowy lek, ALXN1850, jest podawany w podobny sposób, ale szczegóły dawkowania są ustalane indywidualnie.

  4. Krok 4

    Okres oceny

    Podczas badania monitorowane są różne wskaźniki zdrowotne, takie jak zmiany w wynikach testów funkcjonalnych i jakości życia.

    Ocena obejmuje również pomiar stężenia leku we krwi oraz reakcje immunologiczne na podawane substancje.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do końca 2027 roku, a jego celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności ALXN1850 w porównaniu do asfotazy alfa.

    Na zakończenie badania analizowane są wyniki dotyczące bezpieczeństwa, skuteczności oraz tolerancji obu leków.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć co najmniej 2 lata, ale mniej niż 12 lat w dniu rozpoczęcia badania.
  • Musi mieć zdiagnozowaną hipofosfatazję, co jest udokumentowane w dokumentacji medycznej.
  • Podczas badania przesiewowego na zdjęciu rentgenowskim muszą być widoczne otwarte płytki wzrostu. Płytki wzrostu to miejsca w kościach, gdzie następuje wzrost.
  • Podczas badania przesiewowego uczestnik musi być w stadium Tannera 2 lub niższym. Stadium Tannera to skala, która ocenia rozwój fizyczny dzieci.
  • Musi być leczony asfotazą alfa w dawce 6 mg/kg/tydzień przez co najmniej 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania. Lek ten podawany jest w zastrzykach podskórnych, które można podawać 2 mg/kg trzy razy w tygodniu lub 1 mg/kg sześć razy w tygodniu.
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, oraz mężczyźni muszą przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji określonych w protokole badania.
  • Opiekun prawny uczestnika musi być gotowy i zdolny do wyrażenia pisemnej zgody na udział w badaniu, a uczestnik musi być gotowy do wyrażenia pisemnej zgody, jeśli jest to wymagane przez komisję etyczną. Zgoda ta obejmuje przestrzeganie wymagań i ograniczeń określonych w formularzu zgody na udział w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby zwanej hipofosfatazją. Jest to rzadka choroba, która wpływa na kości i zęby.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie był wcześniej leczony lekiem o nazwie asfotaza alfa. Jest to lek stosowany w leczeniu hipofosfatazji.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w wieku od 2 do 18 lat.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie zrozumieć i przestrzegać instrukcji związanych z badaniem.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacjaNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • ALXN1850

    to nowy lek badany w tej próbie klinicznej. Jego celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci z hipofosfatazją, które wcześniej były leczone asfotazą alfa. Lek ten jest podawany podskórnie i ma na celu poprawę stanu zdrowia pacjentów poprzez wspieranie prawidłowego rozwoju kości.

  • Asfotaza alfa

    to lek, który jest już stosowany w leczeniu hipofosfatazji. W tej próbie klinicznej służy jako lek porównawczy, aby ocenić, jak nowy lek ALXN1850 wypada w porównaniu z nim pod względem bezpieczeństwa i skuteczności. Asfotaza alfa pomaga wzmocnić kości i poprawić ich rozwój u dzieci z tym schorzeniem.

Co już wiadomo o tej terapii

  • ALXN1850

    ALXN1850 jest lekiem podawanym podskórnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci z hipofosfatazją, które wcześniej były leczone asfotazą alfa. Mechanizm działania ALXN1850 polega na wspomaganiu procesów metabolicznych związanych z fosfatazami, co pomaga w leczeniu objawów hipofosfatazji. Lek ten należy do klasy farmakologicznej leków wspomagających metabolizm kości.

  • Asfotase Alfa

    Asfotase alfa to lek podawany podskórnie, który jest już stosowany w leczeniu hipofosfatazji, rzadkiej choroby metabolicznej. Działa poprzez zastępowanie brakującego enzymu, co pomaga w normalizacji procesów mineralizacji kości. Asfotase alfa jest uznawana w literaturze medycznej jako skuteczna terapia dla pacjentów z tą chorobą, szczególnie u dzieci. Należy do klasy leków enzymatycznych stosowanych w zaburzeniach metabolicznych.

Badane choroby

Hipofosfatazja – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na metabolizm minerałów w organizmie, prowadząc do nieprawidłowego rozwoju kości i zębów. Choroba ta jest spowodowana mutacjami w genie ALPL, co prowadzi do niedoboru enzymu zwanego fosfatazą alkaliczną. Objawy mogą się różnić w zależności od wieku, w którym się pojawiają, i mogą obejmować deformacje kości, bóle kostne, trudności w chodzeniu oraz problemy z zębami. U niemowląt i dzieci choroba może prowadzić do poważnych problemów z kośćmi, takich jak krzywica, podczas gdy u dorosłych może objawiać się jako osteomalacja. Choroba postępuje w różnym tempie, a jej nasilenie może się różnić nawet w obrębie tej samej rodziny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-505674-15-00Kod protokołuALXN1850-HPP-303Planowana liczba uczestników40 osóbSponsorAlexion Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).