Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie trametynibu u pacjentów z neurofibromatozą typu 1 i objawowymi splotowymi nerwiakowłókniakami

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej neurofibromatozą typu 1, która jest genetycznym schorzeniem prowadzącym do powstawania guzów wzdłuż nerwów w ciele. W szczególności badanie skupia się na objawowych guzach zwanych pleksiformnymi neurofibromami, które mogą powodować różne problemy zdrowotne, takie jak ból, deformacje czy utratę funkcji. Celem badania jest sprawdzenie, czy lek o nazwie trametinib może zmniejszyć rozmiar tych guzów.

Trametinib jest podawany w formie tabletek powlekanych i jest przyjmowany doustnie. W trakcie badania uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom, w tym MRI (rezonans magnetyczny), aby monitorować zmiany w rozmiarze guzów. Badanie ma na celu ocenę, czy trametinib może spowodować zmniejszenie objętości guza o co najmniej 20% w porównaniu do początkowego rozmiaru.

Badanie będzie trwało kilka lat, a jego wyniki pomogą określić, czy trametinib jest skutecznym leczeniem dla osób z neurofibromatozą typu 1 i objawowymi pleksiformnymi neurofibromami. W trakcie badania będą również oceniane inne aspekty, takie jak poziom bólu i jakość życia uczestników.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje pisemną zgodę na udział.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat, zdolność do połykania tabletek oraz brak możliwości leczenia operacyjnego.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Pacjent przyjmuje lek Mekinist w postaci tabletek powlekanych, zawierających substancję czynną trametinib.

    Lek jest przyjmowany doustnie, zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego.

  3. Krok 3

    Monitorowanie postępów

    Regularne badania MRI są wykonywane w celu oceny zmniejszenia objętości guza o co najmniej 20% w porównaniu do stanu początkowego.

    Dodatkowe oceny obejmują skalę bólu, wpływ bólu na codzienne funkcjonowanie oraz jakość życia.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa

    Monitorowanie działań niepożądanych zgodnie z wytycznymi CTCAEv5.0.

    Ocena częstości interwencji chirurgicznych oraz czasu do pierwszej znaczącej progresji guza.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia na początku 2027 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent otrzymuje informacje o wynikach oraz dalszych zaleceniach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent z neurofibromatozą typu 1 (NF1), w tym mozaikową postacią NF1.
  • Normalne funkcje krwi: hemoglobina (Hb) co najmniej 6 mmol/l, liczba neutrofili co najmniej 1,5x109/l, oraz płytki krwi co najmniej 100x109/l.
  • Normalne funkcje wątroby: bilirubina poniżej 1,5 razy górnej granicy normy, chyba że pacjent ma zespół Gilberta, wtedy bilirubina poniżej 3 razy górnej granicy normy, a AST/ALT poniżej 5 razy górnej granicy normy.
  • Normalne funkcje nerek: kreatynina poniżej 1,5 razy górnej granicy normy.
  • Pacjenci z klinicznie istotnym objawowym splotowym nerwiakowłókniakiem (PNF), który może powodować problemy, takie jak ucisk na drogi oddechowe, naczynia krwionośne, nerwy, deformacje lub ból. To zostanie ocenione przez lekarza prowadzącego.
  • Podpisana, pisemna zgoda na udział w badaniu.
  • Wiek: 18 lat lub więcej.
  • Poziom wydolności według skali Karnofsky'ego co najmniej 70%.
  • Brak standardowych opcji leczenia, czyli PNF, którego nie można całkowicie usunąć chirurgicznie bez ryzyka poważnych komplikacji.
  • Przynajmniej jeden mierzalny PNF, czyli dobrze zarysowana zmiana o co najmniej 3 cm w jednym wymiarze.
  • Zdolność do połykania i zatrzymywania leków podawanych doustnie.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia i zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby zwanej neurofibromatozą typu 1. Jest to schorzenie genetyczne, które powoduje powstawanie guzów wzdłuż nerwów w skórze, mózgu i innych częściach ciała.
  • Osoby, które nie są w przedziale wiekowym od 3 lat, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby należące do szczególnie wrażliwych grup społecznych nie są wykluczone z badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Trametinib to lek stosowany w badaniu klinicznym mającym na celu ocenę jego skuteczności w zmniejszaniu objawowych nerwiakowłókniaków splotowatych związanych z neurofibromatozą typu 1. Celem badania jest sprawdzenie, czy trametinib może spowodować zmniejszenie objętości guza o co najmniej 20%, co jest monitorowane za pomocą analizy MRI.

Co już wiadomo o tej terapii

Trametinib – Trametinib jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym w leczeniu neurofibromatozy typu 1, szczególnie w przypadku objawowych nerwiakowłókniaków splotowatych. Obecnie jest badany w kontekście jego zdolności do zmniejszania objętości tych guzów o co najmniej 20%, co jest monitorowane za pomocą rezonansu magnetycznego. Mechanizm działania trametynibu polega na hamowaniu kinazy MEK, co prowadzi do zahamowania wzrostu komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Neurofibromatoza typu 1 – Jest to genetyczna choroba, która powoduje rozwój guzów wzdłuż nerwów w skórze, mózgu i innych częściach ciała. Objawy mogą obejmować plamy na skórze, piegi w nietypowych miejscach, oraz guzki pod skórą. Choroba często zaczyna się w dzieciństwie i może prowadzić do problemów z kośćmi, wzrokiem i uczeniem się. Guzy, zwane nerwiakowłókniakami, mogą być bolesne i wpływać na funkcjonowanie organizmu. W miarę postępu choroby, mogą pojawić się dodatkowe komplikacje, takie jak problemy neurologiczne. Choroba jest dziedziczna, co oznacza, że może być przekazywana z pokolenia na pokolenie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-516593-30-00Kod protokołuNL69517.078.19Planowana liczba uczestników30 osóbSponsorErasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).