Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją LY3884961 u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby Gauchera typu 1, która jest schorzeniem genetycznym wpływającym na różne części ciała, ale nie na układ nerwowy. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji nowego leku o nazwie LY3884961. Lek ten jest podawany w formie pojedynczej dawki dożylnej. LY3884961 to wektor wirusowy, który ma na celu dostarczenie zmodyfikowanego genu do organizmu, co może pomóc w leczeniu objawów choroby Gauchera.

W badaniu porównywane są różne dawki LY3884961, aby znaleźć najbardziej odpowiednią. Uczestnicy badania będą monitorowani pod kątem wszelkich działań niepożądanych oraz zmian w wynikach badań laboratoryjnych, takich jak badania krwi i MRI (rezonans magnetyczny). Badanie obejmuje również ocenę zmian w objętości śledziony i liczbie płytek krwi, co jest istotne dla osób z chorobą Gauchera.

W trakcie badania uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom fizycznym i neurologicznym, a także będą monitorowani pod kątem zmian w masie ciała i obwodzie talii. Czas trwania badania jest przewidziany do 2031 roku, a rozpoczęcie rekrutacji planowane jest na październik 2023 roku. W badaniu mogą być stosowane również inne leki, takie jak prednizon, metyloprednizolon, sirolimus i eculizumab, które są znane jako leki immunosupresyjne, czyli takie, które zmniejszają aktywność układu odpornościowego.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 18 do 65 lat oraz potwierdzone mutacje GBA1.

  2. Krok 2

    Podanie leku LY3884961

    Pacjent otrzymuje pojedynczą dawkę leku LY3884961 w formie dożylnej infuzji.

    Celem tego etapu jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem występowania działań niepożądanych oraz zmian w wynikach badań laboratoryjnych, EKG, MRI brzucha i kości, a także wagi i obwodu talii.

    Badania obejmują również ocenę zmian w białkach dopełniacza oraz obecność przeciwciał anty-AAV9 i anty-GCase.

  4. Krok 4

    Dodatkowe leki

    W trakcie badania pacjent może otrzymywać inne leki, takie jak prednizon (doustnie), metyloprednizolon (dożylnie) oraz sirolimus (doustnie).

    Dawkowanie i częstotliwość podawania tych leków są dostosowywane indywidualnie w zależności od potrzeb pacjenta.

  5. Krok 5

    Długoterminowa obserwacja

    Pacjent jest objęty długoterminową obserwacją, która obejmuje regularne wizyty kontrolne i badania.

    Celem jest ocena długoterminowego wpływu leku LY3884961 oraz innych stosowanych leków na stan zdrowia pacjenta.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Wiek od 18 do 65 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Potwierdzone mutacje w obu kopiach genu GBA1. To oznacza, że zmiany w tym konkretnym genie muszą być potwierdzone przez specjalistów.
  • Pacjent musi być leczony za pomocą ERT (enzymatyczna terapia zastępcza) lub SRT (terapia redukcji substratu) przez co najmniej 2 lata i przyjmować stabilną, maksymalną tolerowaną dawkę przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjent musi być w stanie podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu, co oznacza, że rozumie wymagania i ograniczenia związane z badaniem.
  • Kobiety i mężczyźni mogą brać udział w badaniu. Osoby, które mogą mieć dzieci, muszą stosować bardzo skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania, w tym w okresie długoterminowej obserwacji.
  • Pacjenci muszą zgodzić się na powstrzymanie się od oddawania krwi przez co najmniej pierwszy rok trwania badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które miały przeszczep narządu, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci z niekontrolowanymi problemami zdrowotnymi, które mogą wpłynąć na bezpieczeństwo, nie mogą brać udziału.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

LY3884961 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji. Jest podawany w postaci pojedynczej dawki dożylnej pacjentom z objawami obwodowymi choroby Gauchera. Choroba Gauchera to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na różne części ciała, w tym śledzionę, wątrobę i kości. LY3884961 ma na celu złagodzenie tych objawów i poprawę jakości życia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

LY3884961 – Jest to lek podawany dożylnie, który jest obecnie badany w ramach otwartego badania klinicznego fazy 1/2. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej dawki u pacjentów z obwodowymi objawami choroby Gauchera typu 1. Choroba Gauchera to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do rozkładu pewnych substancji tłuszczowych. LY3884961 działa na poziomie molekularnym, aby poprawić te procesy, choć dokładny mechanizm działania jest jeszcze badany. Lek ten jest klasyfikowany jako terapia eksperymentalna i nie jest jeszcze szeroko stosowany w praktyce medycznej.

Badane choroby

Choroba Gauchera typu 1 (manifestacje obwodowe/nie-neuronopatyczne) – Jest to rzadka choroba genetyczna spowodowana niedoborem enzymu glukocerebrozydazy, co prowadzi do gromadzenia się substancji tłuszczowych w różnych narządach. Objawy mogą obejmować powiększenie wątroby i śledziony, anemię, zmniejszoną liczbę płytek krwi oraz problemy z kośćmi. Choroba nie wpływa na układ nerwowy, co odróżnia ją od innych typów choroby Gauchera. Postęp choroby może prowadzić do zwiększenia objawów, takich jak ból kości i zmęczenie. Zmiany w narządach mogą być monitorowane za pomocą badań obrazowych, takich jak MRI. Choroba wymaga regularnego monitorowania stanu zdrowia pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2022-500281-10-02Kod protokołuJ3Z-MC-OJAEPlanowana liczba uczestników15 osóbSponsorPrevail Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).