Niedobór transkarbamylazy ornityny
Rekrutacja w tokuOcena długoterminowego bezpieczeństwa wektorów AAV‑rh79 zawierających gen OTC i meganukleazę PCSK9 u pacjentów z niedoborem ornityny transkarbamilazy (OTC)
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa wektorów AAV‑rh79 zawierających gen OTC i meganukleazę PCSK9 u pacjentów z niedoborem ornityny transkarbamilazy (OTC)
- Choroba:Niedobór transkarbamylazy ornityny
- Substancje:Adeno-Associated Virus Serotype Rh79 Containing The Human Otc Gene
Francja- Uczestnicy:0–17 lat
- Substancje:Adeno-Associated Virus Serotype Rh79 Containing The Human Otc Gene
- Sponsor:Iecure Inc.










