Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa profilaktyki NXT007 w porównaniu z emicizumab u osób z hemofilią typu A

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z Hemophilia A, rzadką chorobą genetyczną, w której krew trudniej się krzepnie, co prowadzi do częstych krwawień. W ramach badania porównuje się dwa leki stosowane profilaktycznie: nowy preparat NXT007, będący monoclonal antibody podawaną subcutaneous injection, oraz już znany lek emicizumab. Celem badania jest porównanie skuteczności obu metod zapobiegania krwawieniom.

Uczestnicy będą przyjmować wybrany lek regularnie w formie wstrzyknięcia podskórnego przez kilka miesięcy, a ich stan będzie kontrolowany podczas wizyt kontrolnych, podczas których lekarze będą zbierać informacje o liczbie krwawień, oceniać samopoczucie oraz wykonywać proste badania krwi.

W trakcie badania rejestrowane będą liczbę krwawień, ich wpływ na codzienne życie oraz ewentualne działania niepożądane, takie jak reakcje w miejscu wkłucia czy reakcje alergiczne. Wyniki pomogą określić, który lek lepiej zapobiega krwawieniom i zapewnia lepszą jakość życia pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Pierwsza wizyta i losowanie

    Po dołączeniu do badania odbywa się pierwsza wizyta, podczas której przeprowadzane są podstawowe badania: wywiad medyczny, badania laboratoryjne i badanie fizykalne.

    Na podstawie wyników losowane jest, czy otrzyma się NXT007 (lek testowy) czy emicizumab (lek porównawczy).

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie profilaktyki

    Pierwsza podskórna (subcutaneous) iniekcja przypisanego leku odbywa się w tej samej wizycie lub w najbliższym możliwym terminie.

    Dawka jest ustalana zgodnie z protokołem badania i podawana jest w formie roztworu do wstrzykiwań.

    Leki podaje się pod skórę przy użyciu gotowego zestawu do wstrzykiwań.

  3. Krok 3

    Regularne podawanie leku

    Od tego momentu należy wykonywać podskórne iniekcje zgodnie z harmonogramem określonym w protokole, najczęściej raz w tygodniu.

    Każda dawka jest dostosowywana do masy ciała i podawana w określonej objętości, co zapewnia stały poziom leku we krwi.

    Każdą iniekcję należy zapisywać w dzienniku, w tym datę, godzinę i ewentualne reakcje w miejscu wkłucia.

  4. Krok 4

    Miesięczne wizyty kontrolne

    Co miesiąc odbywają się wizyty kontrolne w placówce badawczej.

    Podczas wizyty przeprowadzany jest wywiad o ewentualne krwawienia, zdarzenia niepożądane (adverse events) i reakcje w miejscu iniekcji.

    Pobierane są próbki krwi w celu określenia stężenia NXT007 (jeśli przyjmowany jest ten lek) oraz oceny funkcji krwi.

    Od wizyty w drugim miesiącu rozpoczyna się główna ocena skuteczności, czyli liczenie liczby leczonych krwawień (annualized number of treated bleeds, ABR).

  5. Krok 5

    Ocena jakości życia w ósmym miesiącu

    W ósmym miesiącu badania wypełniany jest kwestionariusz oceny jakości życia (quality of life).

    Wynik ten służy do porównania wpływu obu leków na codzienne funkcjonowanie.

  6. Krok 6

    Monitorowanie krwawień i leczenia dodatkowego

    Każde wystąpienie krwawienia należy zgłosić niezwłocznie, podając miejsce, nasilenie i zastosowane leczenie dodatkowe (czynnik krzepnięcia lub bypassing agent).

    Dawkę i liczbę podanych leków dodatkowych zapisuje się w dzienniku, a informacje te są przekazywane podczas wizyt kontrolnych.

  7. Krok 7

    Wizyty końcowe i zamknięcie badania

    Po osiągnięciu określonej daty zakończenia badania (clinical cutoff date) odbywa się ostatnia wizyta.

    Przeprowadzane są końcowe badania laboratoryjne, w tym ocena obecności przeciwciał przeciw NXT007 (anti‑NXT007 antibodies) oraz ocenę ogólnego bezpieczeństwa.

    Zostają podsumowane wszystkie zdarzenia niepożądane, w tym reakcje w miejscu iniekcji, zdarzenia zakrzepowo‑zatorowe i inne poważne zdarzenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Diagnoza ciężkiej lub umiarkowanej wrodzonej hemofilii A – oznacza, że we krwi występuje bardzo niski (<1 IU/dL) lub nieco podwyższony (1‑5 IU/dL) poziom czynnika VIII, który jest niezbędny do krzepnięcia krwi.
  • Posiadanie wyników testu na przeciwciała (inhibitory) przeciw czynnikowi VIII z ostatnich 12 miesięcy – test ten pokazuje, czy organizm wytwarza przeciwciała, które mogą osłabiać działanie czynnika VIII.
  • Dokumentacja leczenia i krwawień z ostatnich 6 miesięcy – należy przedstawić zapisy o tym, jak było leczone zapobiegawczo (profilaktycznie) i w razie potrzeby (na żądanie) przy użyciu czynnika VIII, leków BPA, emicizumabu oraz liczbę i rodzaj wystąpionych krwawień.
  • Zgoda na zmianę leczenia na profilaktykę – jeśli dotychczas przyjmowano leki tylko w razie krwawienia, uczestnik musi wyrazić chęć przejścia na stałe leczenie zapobiegawcze (profilaktykę) lekiem emicizumab lub NXT007, zgodnie z przydzielonym losowo planem.
  • Zgodność z wymogami antykoncepcyjnymi – uczestnik musi zobowiązać się do stosowania metod zapobiegania ciąży, aby uniknąć ryzyka dla płodu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Alergia na którykolwiek składnik badania, lek lub inny alergen, który według lekarza uniemożliwia udział w badaniu.
  • Stosowanie leków immunomodulujących (czyli wpływających na układ odpornościowy), takich jak interferon lub rituxymab, w momencie włączenia do badania lub planowane w trakcie, z wyjątkiem leków przeciw HIV (antiretroviral therapy).
  • Odmowa przyjęcia osocza pochodzenia ludzkiego lub innych produktów krwi w sytuacji awaryjnej.
  • Planowana operacja (z wyjątkiem drobnych zabiegów, np. wyrwanie zęba mądrości lub nacięcie i drenaż) w czasie trwania badania.
  • Historia zaburzeń rytmu serca pochodzących z komór (ventricular dysrhythmias) lub obecność czynników ryzyka, takich jak choroby serca strukturalne (np. poważne osłabienie pompy serca – ciężka niewydolność skurczowa lewej komory, przerost ściany lewej komory) lub choroba niedokrwienna serca (objawowa lub wykazana przez badania niedokrwienie).
  • Historia lub obecność nieprawidłowego wyniku badania serca (EKG), uznanego za istotny klinicznie, np. całkowite zablokowanie lewego odnogi pęczka (left bundle branch block), blok serca drugiego lub trzeciego stopnia (atrioventricular heart block) lub przeszły zawał serca (myocardial infarction).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • NXT007

    jest to eksperymentalny lek w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnych. Działa jako ludzkie przeciwciało monoklonalne typu IgG4, które łączy się z czynnikami krzepnięcia FIXa i FX, naśladując działanie brakującego czynnika VIII u osób z hemofilią A. W badaniu podaje się go regularnie, aby zapobiegać występowaniu krwawień.

  • Emicizumab

    (znany także pod nazwą handlową Hemlibra) jest to lek podawany w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych. Jest to przeciwciało dwuwiątkowe, które łączy się jednocześnie z czynnikami FIXa i FX, przywracając funkcję brakującego czynnika VIII i pomagając w kontrolowaniu krwawień u osób z hemofilią A. W badaniu stosuje się go jako standardową profilaktykę przeciwkrwotoczną.

Co już wiadomo o tej terapii

  • NXT007

    lek podawany podskórnie w postaci roztworu do wstrzykiwań; jest to eksperymentalny, humanizowany przeciwciało monoklonalne typu IgG4, które jednocześnie wiąże czynniki krzepnięcia FIXa i FX, pomagając w tworzeniu skrzepu; obecnie znajduje się w badaniach klinicznych i nie jest jeszcze dostępny w standardowej praktyce medycznej; wskazany jest do profilaktyki u osób z hemofilią A; klasyfikowany jest jako dwuwiątkowy przeciwciało działające jako mimetyk czynnika krzepnięcia.

  • Emicizumab

    lek podawany podskórnie w postaci roztworu do wstrzykiwań; jest już zatwierdzony i stosowany w leczeniu hemofilii A, działa jako sztuczny most między czynnikami FIXa i FX, co wspomaga powstawanie skrzepu; mechanizm polega na przyłączaniu się do obu czynników i przyspieszaniu ich współdziałania; klasyfikowany jest jako dwuwiątkowe przeciwciało monoklonalne, czyli mimetyk czynnika krzepnięcia.

Badane choroby

Hemofilia A - Hemofilia A jest wrodzonym zaburzeniem, w którym krew nie krzepnie prawidłowo z powodu niedoboru czynnika VIII. Objawy pojawiają się najczęściej w dzieciństwie i dotykają głównie mężczyzn. Charakteryzuje się łatwym powstawaniem siniaków, przedłużonym krwawieniem po skaleczeniach oraz częstymi krwawieniami w stawach. Z czasem nawracające krwawienia do stawów mogą powodować obrzęk i ograniczenie ruchomości. Częstotliwość epizodów krwawień może się zmieniać w zależności od aktywności fizycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-522435-33-00Kod protokołuBO45887Planowana liczba uczestników360 osóbSponsorF. Hoffmann-La Roche AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).