Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa profilaktyki NXT007 w porównaniu z factor VIII (simoctocog alfa) u osób z hemofilią A bez inhibitorów

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z Hemophilia A bez inhibitorów, czyli zaburzenia krwi, w którym brak wystarczającej ilości czynnika krzepnięcia VIII, co powoduje łatwe krwawienia. W badaniu porównuje się nowy lek NXT007, będący humanised igg4 monoclonal antibody (specjalny rodzaj białka) podawany jako subcutaneous injection, z tradycyjnym preparatem Factor VIII zawierającym simoctocog alfa podawanym dożylnie.

Celem badania jest sprawdzenie, czy nowy lek jest skuteczniejszy niż tradycyjna terapia w zmniejszaniu liczby krwawień. W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać regularne dawki leku podskórnie lub dożylnie przez okres około sześciu miesięcy. Co kilka tygodni będą odbywać się wizyty kontrolne, podczas których lekarze będą oceniać liczbę krwawień, jakość życia oraz sprawdzać, czy nie pojawiają się niepożądane reakcje.

Głównym wynikiem, który będzie analizowany, jest ABR – czyli średnia liczba krwawień, które wymagały leczenia w ciągu roku. Dodatkowo monitorowane będą inne rodzaje krwawień, wpływ na codzienne czynności oraz ewentualne działania niepożądane, takie jak reakcje w miejscu wkłucia czy reakcje alergiczne.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Enrollment and randomization

    You sign the informed consent form and are entered into the study.

    You are randomly assigned to receive either NXT007 or factor VIII prophylaxis.

  2. Krok 2

    Baseline assessments

    Initial health measurements are performed, including physical Examination and blood sampling.

    Blood samples are taken to determine plasma concentration of NXT007 and to check for anti‑NXT007 antibodies.

    Quality of life questionnaires are completed.

  3. Krok 3

    Start of prophylactic treatment

    You begin receiving the assigned medication on a regular schedule for the next six months.

    If assigned to NXT007, the drug is administered by subcutaneous injection (injection under the skin).

    If assigned to factor VIII, the drug is administered by intravenous administration (injection into a vein).

    The specific dose and frequency are defined by the study protocol.

  4. Krok 4

    Regular monitoring and recording of bleeds

    You keep a diary of any bleeding episodes that occur during the study.

    For each bleed you may receive additional doses of the study medication or standard factor as instructed.

    The number of injections and the dose per bleed are recorded for later analysis.

  5. Krok 5

    Scheduled study visits

    You attend study visits at month 1, month 3, month 6, and month 7.

    At each visit a physical Examination, safety assessments, and blood sampling are performed.

    Blood samples are taken to measure plasma concentration of NXT007 and to monitor for anti‑NXT007 antibodies.

    Quality of life questionnaires are completed (adult version at month 7, adolescent version if applicable).

    Monitoring for adverse events, injection‑site reactions, and signs of thrombosis is carried out.

  6. Krok 6

    End of main treatment period

    After six months of continuous prophylaxis you complete the final efficacy assessments.

    The annualized number of treated bleeds (ABR) is calculated.

    Data on medication consumption and any adverse events are collected.

  7. Krok 7

    Study completion

    Following the month 7 visit the study ends for you.

    Final blood samples are taken to assess anti‑NXT007 antibodies and overall safety.

    No further study medication is administered.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Musisz mieć rozpoznaną ciężką (poziom czynnika VIII < 1 IU/dL) lub umiarkowaną (poziom czynnika VIII od 1 do 5 IU/dL) wrodzoną hemofilię A bez przeciwciał (inhibitorów) przeciw temu czynnikowi.
  • Nie możesz mieć udokumentowanego występowania inhibitorów (wynik < 0,6 BU/mL), a Twój czynnik VIII musi mieć okres półtrwania przynajmniej 6 godzin i odzysk powyżej 66 % w ciągu ostatnich 3 lat.
  • Musisz mieć negatywny wynik testu na inhibitory czynnika VIII (mniej niż 0,6 BU/mL) wykonany w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
  • Musisz przedstawić dokumentację dotyczącą leczenia profilaktycznego i leczenia doraźnego czynnikiem VIII oraz liczbę i rodzaj krwawień z co najmniej ostatnich 6 miesięcy przed badaniem.
  • Jeśli możesz zajść w ciążę, musisz zgodzić się na stosowanie metod antykoncepcyjnych zgodnie z wymaganiami badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Nie tolerujesz lub jesteś uczulony na którykolwiek składnik badania lub leku, co według lekarza uniemożliwia udział w badaniu.
  • Używasz systemowych immunomodulatorów (leków wpływających na cały układ odpornościowy), takich jak interferon lub rituximab, w momencie włączenia do badania lub planujesz ich używać w trakcie badania, z wyjątkiem terapii antyretrowirusowej stosowanej w leczeniu HIV.
  • Masz zaplanowaną operację w czasie trwania badania, z wyłączeniem drobnych zabiegów, takich jak wyrwanie zęba (nie mądrego) czy nacięcie i drenaż.
  • Posiadasz w przeszłości lub obecnie nieprawidłowy EKG (badanie elektrycznej aktywności serca), który jest uznany za istotny klinicznie, np. całkowite blokowanie lewej odnogi pęczka Hissa, blok serca drugiego lub trzeciego stopnia, lub masz historię zawału serca (uszkodzenie serca spowodowane brakiem krwi).
  • Odrzucasz przyjęcie plazmy pochodzenia ludzkiego lub innych produktów krwi w sytuacji awaryjnej.
  • Masz w przeszłości zaburzenia rytmu komór serca (nieregularne bicie serca pochodzące z dolnych komór) lub czynniki ryzyka, takie jak choroby strukturalne serca (np. ciężka niewydolność skurczowa lewej komory, przerost lewej komory), czy choroba wieńcowa (problemy z naczyniami dostarczającymi krew do serca, objawiające się bólami lub wykrytym niedokrwieniem).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • COAGULATION FACTOR VIII

    jest lekiem podawanym dożylnie, który zastępuje brakujący czynnik krzepnięcia u osób z hemofilią A. Dzięki temu pomaga krwi szybciej się zasklepiać i zmniejsza liczbę krwotoków. W badaniu ten preparat jest używany jako standardowe leczenie, z którym porównuje się nowy lek.

  • NXT007

    to nowoczesny lek podawany podskórnie, będący ludzką, zhumanizowaną przeciwciałą typu IgG4. Działa on poprzez przyłączanie się do dwóch innych czynników krzepnięcia (FIXa i FX) i wspomaganie ich współpracy, co pozwala na lepsze tworzenie skrzepu. W badaniu testuje się go jako alternatywną profilaktykę przeciw krwawieniom u osób z hemofilią A, które nie mają inhibitorów.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Simoctocog alfa

    lek podawany dożylnie w postaci roztworu do wstrzykiwań, jest już zatwierdzony i szeroko stosowany w praktyce medycznej. Służy do profilaktyki i leczenia krwawień u osób z hemofilią A, które nie mają inhibitorów. Działa poprzez uzupełnianie brakującego czynnika krzepnięcia VIII, co pomaga w tworzeniu skrzepu. Należy do grupy koncentratów czynnika krzepnięcia VIII.

  • NXT007

    nowy lek podawany podskórnie w formie roztworu do wstrzykiwań, znajduje się w fazie III badań klinicznych. Przeznaczony jest do profilaktyki krwawień u pacjentów z hemofilią A bez inhibitorów. Działa jako humanizowany dwuliniowy przeciwciało IgG4, które jednocześnie przyłącza się do czynników IXa i Xa, wzmacniając naturalny proces krzepnięcia. Jest klasyfikowany jako bispecyficzne przeciwciało monoklonalne.

Badane choroby

Hemofilia A bez inhibitora - Hemofilia A bez inhibitorów to wrodzona choroba, w której brak lub bardzo mała ilość czynnika krzepnięcia VIII powoduje, że krew nie zastyga prawidłowo. Osoby z tą chorobą mają skłonność do częstych krwawień, zwłaszcza w stawach, mięśniach i po drobnych urazach. Krwawienia mogą się pojawiać spontanicznie lub w wyniku urazu i z czasem mogą prowadzić do uszkodzenia stawów. Objawy mogą nasilać się w miarę dorastania, gdy aktywność fizyczna wzrasta. Regularne monitorowanie pozwala obserwować częstotliwość i nasilenie krwawień.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-522434-32-00Kod protokołuWO45886Planowana liczba uczestników126 osóbSponsorF. Hoffmann-La Roche AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).