Obszar terapeutyczny

Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne – strona 55

808 badań klinicznych
310 rekrutuje
376 schorzeń
27 krajów

Badania kliniczne: Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne

808 badań w Europie – na początku te z rekrutacją w toku

Kliknij kraj, żeby zobaczyć tylko jego badania

Szybkie filtry

808 badań klinicznych

Nosiciel genu dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Nie rekrutuje

Badanie nad dawkowaniem vesleteplirsenu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a z możliwością pominięcia eksonu 51

Badany lekBez placebo

Badanie nad dawkowaniem vesleteplirsenu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a z możliwością pominięcia eksonu 51

Badany lekBez placebo

Belgia

Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
Substancje:Vesleteplirsen
Sponsor:Sarepta Therapeutics Inc.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Choroba Huntingtona

Nie rekrutuje

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością PTC518 u pacjentów z chorobą Huntingtona

Badany lek

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością PTC518 u pacjentów z chorobą Huntingtona

Badany lek

Austria

Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
Substancje:PTC518
Sponsor:PTC Therapeutics Inc.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Porażenie mózgowe+1

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa NT 201 w leczeniu spastyczności kończyn dolnych u dzieci i młodzieży z porażeniem mózgowym

Zarejestrowany lek

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa NT 201 w leczeniu spastyczności kończyn dolnych u dzieci i młodzieży z porażeniem mózgowym

Zarejestrowany lek

Łotwa

Uczestnicy:0–17 lat
Substancje:Clostridium Botulinum Neurotoxin Type A (150Kd), Free Of Complexing Proteins
Sponsor:Merz Pharmaceuticals GmbH

Skontaktuj się z ośrodkiem

Zespół stwardnienia guzowatego

Nie rekrutuje

Badanie wpływu kannabidiolu jako terapii wspomagającej u pacjentów z zespołem stwardnienia guzowatego w wieku od 1 do 65 lat.

Zarejestrowany lekBez placebo

Badanie wpływu kannabidiolu jako terapii wspomagającej u pacjentów z zespołem stwardnienia guzowatego w wieku od 1 do 65 lat.

Zarejestrowany lekBez placebo

Polska

Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
Substancje:Cannabidiol
Sponsor:Jazz Pharmaceuticals Research UK Limited

Skontaktuj się z ośrodkiem

Nerwiakowłókniakowatość

Nie rekrutuje

Badanie nad selumetynibem u dzieci z neurofibromatozą typu 1 i nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowymi

Zarejestrowany lekBez placebo

Badanie nad selumetynibem u dzieci z neurofibromatozą typu 1 i nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowymi

Zarejestrowany lekBez placebo

Niemcy

Uczestnicy:0–17 lat
Substancje:Selumetinib
Sponsor:AstraZeneca AB

Skontaktuj się z ośrodkiem

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy

Nie rekrutuje

Badanie NTLA-2002 u dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE)

Badany lek

Badanie NTLA-2002 u dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE)

Badany lek

Francja

Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
Substancje:Lonvoguran
Sponsor:Intellia Therapeutics Inc.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Postępujące kostniejące zapalenie mięśni

Nie rekrutuje

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością garetosmabu u dorosłych z postępującym kostniejącym zapaleniem mięśni

Badany lek

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością garetosmabu u dorosłych z postępującym kostniejącym zapaleniem mięśni

Badany lek

Finlandia

Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
Substancje:Garetosmab
Sponsor:Regeneron Pharmaceuticals Inc.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Choroba Stargardta

Nie rekrutuje

Badanie nad Tinlarebantem w leczeniu choroby Stargardta u młodzieży

Badany lek

Badanie nad Tinlarebantem w leczeniu choroby Stargardta u młodzieży

Badany lek

Belgia

Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
Substancje:Tinlarebant
Sponsor:Belite Bio Inc.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Choroba Niemanna-Picka

Nie rekrutuje

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością efawirenzu u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C z zaburzeniami poznawczymi

Zarejestrowany lekBez placebo

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością efawirenzu u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C z zaburzeniami poznawczymi

Zarejestrowany lekBez placebo

Hiszpania

Uczestnicy:18–64 lata
Substancje:Aprepitant
Sponsor:Bellvitge University Hospital

Skontaktuj się z ośrodkiem

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu I

Nie rekrutuje

Badanie kliniczne nad pariglasgenem brecaparvovec u dorosłych z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia

Zarejestrowany lek

Badanie kliniczne nad pariglasgenem brecaparvovec u dorosłych z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia

Zarejestrowany lek

Dania

Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
Substancje:Prednisolone
Sponsor:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Hemofilia

Nie rekrutuje

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności fitusiranu u pacjentów z hemofilią A lub B, z inhibitorami lub bez nich

Zarejestrowany lekBez placebo

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności fitusiranu u pacjentów z hemofilią A lub B, z inhibitorami lub bez nich

Zarejestrowany lekBez placebo

Dania

Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
Substancje:Fitusiran
Sponsor:Genzyme Corp.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Leukodystrofia metachromatyczna

Nie rekrutuje

Badanie terapii genowej z użyciem atidarsagene autotemcel u pacjentów z leukodystrofią metachromatyczną (MLD)

Zarejestrowany lekBez placebo

Badanie terapii genowej z użyciem atidarsagene autotemcel u pacjentów z leukodystrofią metachromatyczną (MLD)

Zarejestrowany lekBez placebo

Włochy

Uczestnicy:0–17 lat
Substancje:Atidarsagene Autotemcel
Sponsor:Orchard Therapeutics (Europe) Limited

Skontaktuj się z ośrodkiem

Substancje badane w tym obszarze

Terapie najczęściej testowane w badaniach z obszaru „Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne”.

Sirolimus21 badań klinicznych Sodium Chloride21 badań klinicznych Prednisolone12 badań klinicznych Plerixafor11 badań klinicznych Busulfan10 badań klinicznych Ivacaftor9 badań klinicznych Mitapivat9 badań klinicznych Paracetamol8 badań klinicznych Prednisone8 badań klinicznych

Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne – strona 55

Schorzenia w tym obszarze

Badania kliniczne: Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne

808 badań klinicznych

Nosiciel genu dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Badanie nad dawkowaniem vesleteplirsenu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a z możliwością pominięcia eksonu 51

Choroba Huntingtona

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością PTC518 u pacjentów z chorobą Huntingtona

Porażenie mózgowe+1

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa NT 201 w leczeniu spastyczności kończyn dolnych u dzieci i młodzieży z porażeniem mózgowym

Zespół stwardnienia guzowatego

Badanie wpływu kannabidiolu jako terapii wspomagającej u pacjentów z zespołem stwardnienia guzowatego w wieku od 1 do 65 lat.

Nerwiakowłókniakowatość

Badanie nad selumetynibem u dzieci z neurofibromatozą typu 1 i nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowymi

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy

Badanie NTLA-2002 u dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE)

Postępujące kostniejące zapalenie mięśni

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością garetosmabu u dorosłych z postępującym kostniejącym zapaleniem mięśni

Choroba Stargardta

Badanie nad Tinlarebantem w leczeniu choroby Stargardta u młodzieży

Choroba Niemanna-Picka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością efawirenzu u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C z zaburzeniami poznawczymi

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu I

Badanie kliniczne nad pariglasgenem brecaparvovec u dorosłych z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia

Hemofilia

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności fitusiranu u pacjentów z hemofilią A lub B, z inhibitorami lub bez nich

Leukodystrofia metachromatyczna

Badanie terapii genowej z użyciem atidarsagene autotemcel u pacjentów z leukodystrofią metachromatyczną (MLD)

Filtruj badania

Substancje badane w tym obszarze

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.