Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad selumetynibem u dzieci z neurofibromatozą typu 1 i nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowymi

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z chorobą zwaną Neurofibromatoza typu 1 (NF1), która powoduje powstawanie guzów zwanych nerwiakowłókniakami splotowymi. Te guzy są trudne do usunięcia chirurgicznie i mogą powodować różne objawy. Celem badania jest sprawdzenie, jak organizm dzieci przyswaja lek o nazwie selumetinib, a także ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji. Selumetinib jest lekiem przeciwnowotworowym, który ma postać kapsułek i jest przyjmowany doustnie.

W badaniu wezmą udział dzieci w wieku od 1 do 7 lat, które mają objawowe, nieoperacyjne nerwiakowłókniaki splotowe. Lek selumetinib będzie podawany w formie granulek, a jego działanie będzie monitorowane poprzez różne badania, takie jak badania krwi, badania obrazowe (np. MRI), oraz oceny stanu zdrowia dzieci. Badanie ma na celu zrozumienie, jak lek działa w organizmie dzieci i czy jest bezpieczny do stosowania w tej grupie wiekowej.

Podczas badania będą również oceniane ewentualne działania niepożądane leku, takie jak zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, zmiany wagi, ciśnienia krwi, oraz inne objawy zdrowotne. Badanie ma na celu zebranie danych, które pomogą w przyszłości w leczeniu dzieci z NF1 i nerwiakowłókniakami splotowymi.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz zgody na udział w badaniu.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 1 do 7 lat oraz diagnoza neurofibromatozy typu 1 z objawowymi, nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowymi.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek selumetinib w formie kapsułek doustnych.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są dostosowane indywidualnie, zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne obejmują badania fizykalne, pomiary masy ciała, ciśnienia krwi oraz badania okulistyczne.

    Przeprowadzane są również badania obrazowe, takie jak rezonans magnetyczny (MRI), w celu oceny zmian w nerwiakowłókniakach.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa i tolerancji

    Bezpieczeństwo i tolerancja leku są oceniane na podstawie występowania działań niepożądanych oraz wyników badań laboratoryjnych.

    Wszelkie działania niepożądane są rejestrowane i analizowane pod kątem ich związku z podawanym lekiem.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku jest oceniana na podstawie zmian w objawach oraz wielkości nerwiakowłókniaków.

    Rodzice uczestników mogą również oceniać smak leku, co jest częścią badania.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnik przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Uczestnicy muszą być chłopcami lub dziewczynkami w wieku od 1 do mniej niż 7 lat w momencie, gdy ich prawny opiekun (rodzic lub opiekun) podpisuje zgodę na udział w badaniu.
  • Wszyscy uczestnicy muszą mieć zdiagnozowane objawowe, nieoperacyjne neurofibromy splotowate (PN). To są guzy, które nie mogą być usunięte chirurgicznie.
  • Uczestnicy muszą mieć co najmniej jedną mierzalną neurofibromę splotowatą, co oznacza, że guz musi mieć co najmniej 3 cm w jednym wymiarze, być widoczny na co najmniej 3 obrazach z badania i mieć wyraźnie zarysowany kontur. Uczestnicy, którzy przeszli operację usunięcia guza, mogą brać udział, jeśli guz nie został całkowicie usunięty i jest mierzalny.
  • Stan zdrowia uczestników musi być na poziomie Lansky co najmniej 70, chyba że uczestnik porusza się na wózku inwalidzkim lub ma ograniczoną mobilność z powodu potrzeby mechanicznego wsparcia oddychania (np. tracheostomia lub ciągłe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych), wtedy poziom Lansky musi wynosić co najmniej 40. Lansky to skala oceniająca, jak dobrze dziecko radzi sobie z codziennymi czynnościami.
  • Uczestnicy muszą mieć powierzchnię ciała (BSA) od 0,4 do 1,09 m² w momencie rozpoczęcia badania. Powierzchnia ciała to miara używana do określenia dawki leku.
  • Wymagana jest pisemna zgoda na udział w badaniu podpisana i datowana przez prawnego opiekuna uczestnika (rodzica lub opiekuna), a także formularz zgody dziecka, jeśli jest to wymagane.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby zwanej Neurofibromatozą typu 1 (NF1), która jest związana z pewnymi rodzajami guzów.
  • Osoby, które nie są w przedziale wiekowym od 2 lat, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby, które są uważane za szczególnie wrażliwe lub narażone, mogą być wykluczone z badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Selumetinib to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego działania u dzieci z neurofibromatozą typu 1 (NF1) i nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowymi. Lek ten jest podawany w formie granulek i badany pod kątem jego farmakokinetyki, czyli tego, jak jest wchłaniany, rozprowadzany, metabolizowany i wydalany z organizmu. Dodatkowo, badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji tego leku u dzieci w wieku od 1 do 7 lat.

Co już wiadomo o tej terapii

Selumetinib – Selumetinib jest lekiem podawanym w formie granulek, przeznaczonym do stosowania doustnego. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci w wieku od 1 do 7 lat z neurofibromatozą typu 1 (NF1) i związanymi z nią objawowymi, nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowymi (PN). Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie tych specyficznych guzów. Selumetinib działa poprzez hamowanie szlaku sygnałowego MAPK/ERK, co prowadzi do zahamowania wzrostu komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy MEK.

Badane choroby

Neurofibromatoza typu 1 (NF1) związana z nerwiakowłókniakami splotowymi – Jest to genetyczne schorzenie, które powoduje rozwój guzów wzdłuż nerwów w ciele. Guzy te, zwane nerwiakowłókniakami splotowymi, mogą rosnąć w różnych miejscach, w tym w skórze, mózgu i rdzeniu kręgowym. Choroba często objawia się w dzieciństwie i może prowadzić do różnorodnych objawów, takich jak zmiany skórne, problemy z kośćmi, a także trudności w nauce. W miarę postępu choroby, guzy mogą się powiększać, co może prowadzić do bólu, dyskomfortu i problemów z funkcjonowaniem narządów. NF1 jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że wystarczy jedna kopia zmutowanego genu, aby choroba się ujawniła. Choroba jest uważana za rzadką, ale jej objawy mogą się znacznie różnić między osobami dotkniętymi.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza INumer badania2023-506357-38-00Kod protokołuSPRINKLE D1346C00004Planowana liczba uczestników36 osóbSponsorAstraZeneca AB

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).