W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne z udziałem human plasma protein. Sprawdzają one głównie skuteczność, bezpieczeństwo i wykonalność leczenia u osób z różnymi chorobami, takimi jak sepsa, skolioza, choroby neurologiczne, POTS po COVID-19 i zaburzenia krzepnięcia. Badania obejmują dzieci i dorosłych oraz różne fazy kliniczne.
Najważniejsze informacje
- Badania z udziałem human plasma protein obejmują różne choroby i grupy pacjentów, w tym dorosłych po COVID-19, dzieci i dorosłych z sepsą, dzieci po operacjach skoliozy oraz osoby z zaburzeniami krzepnięcia. W danych są zarówno badania fazy 2, jak i fazy 3. Najczęściej oceniane są skuteczność, bezpieczeństwo i konkretne wyniki kliniczne, takie jak śmiertelność, utrata krwi, parametry krzepnięcia i liczba dni bez terapii podtrzymującej życie. Część badań ma charakter porównawczy i sprawdza human plasma protein względem innych płynów lub standardowej opieki. Zakres prób pokazuje, że human plasma protein jest badany w bardzo różnych sytuacjach klinicznych. W centrum uwagi pozostają wyniki ważne dla pacjenta i lekarzy, a nie sama substancja jako taka.
Zakres badań z human plasma protein
W dostarczonych danych human plasma protein pojawia się w kilku badaniach klinicznych, ale w różnych kontekstach badawczych i z różnymi porównaniami. Nie są to badania jednego schorzenia, lecz próby dotyczące m.in. objawów po COVID-19, sepsy, zaburzeń krzepnięcia w chirurgii dziecięcej oraz innych stanów klinicznych.
W badaniach występują zarówno faza 2, jak i faza 3, co oznacza, że część prób ma charakter bardziej wstępny, a część sprawdza leczenie w większych grupach i w bardziej porównawczy sposób.
Post-COVID-19 POTS
Jedno z badań dotyczy osób dorosłych z post-COVID-19 Postural Orthostatic Tachycardia Syndrome, czyli zespołem, w którym po wstaniu tętno rośnie zbyt szybko. Badanie było randomizowane, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo, co oznacza, że uczestnicy byli losowo przydzielani do grup, a ani oni, ani badacze nie wiedzieli, kto dostaje badane leczenie, a kto placebo.
Główny cel tego badania polegał na sprawdzeniu, czy uczestnicy przestaną spełniać kryteria rozpoznania post-COVID POTS po leczeniu. Mierzono to za pomocą standaryzowanego testu stania, w którym oceniano, czy tętno nie wzrasta już o co najmniej 30 uderzeń na minutę bez spadku ciśnienia tętniczego typowego dla niedociśnienia ortostatycznego, czyli spadku ciśnienia po pionizacji.
Sepsa i leczenie personalizowane
Badanie PALETTE obejmuje dzieci i dorosłych z sepsą, czyli ciężką reakcją organizmu na zakażenie, która może zagrażać życiu. Jest to badanie interwencyjne fazy 2 z bardzo dużą planowaną liczbą uczestników, wynoszącą 2000 osób.
W tym badaniu analizuje się kilka terapii i porównuje je z opieką standardową, aby uzyskać wstępne szacunki skuteczności dla każdej z nich. Główne punkty końcowe to śmiertelność całkowita po 28 dniach oraz liczba dni bez terapii podtrzymującej życie po 28 dniach od randomizacji, czyli od losowego przydzielenia do grupy badania.
W opisie terapii badanej w tym projekcie pojawia się także OCTAPLASLG, czyli osocze stosowane w infuzji, obok innych leków wymienionych w protokole badania.
Chirurgia i krzepnięcie
Jedno z badań dotyczy dzieci poddawanych operacji fuzji kręgosłupa z powodu skoliozy, czyli bocznego skrzywienia kręgosłupa. Badanie ma charakter podwójnie zaślepiony i randomizowany, a jego celem jest porównanie płynu z ludzkiego osocza z krystaloidem, czyli standardowym płynem do infuzji.
Głównym wynikiem jest utrata krwi podczas operacji, mierzona po zamknięciu rany. Badacze chcą sprawdzić, czy badany płyn zmniejsza krwawienie w porównaniu z plasma-Lyte.
Inne badanie obejmuje dzieci z wrodzoną chorobą serca poddawane operacji i porównuje różne rodzaje osocza pod kątem parametrów krzepnięcia po zabiegu. Mierzone są m.in. aktywność białka C i S, antytrombina, plazminogen, fibrynogen, liczba płytek krwi oraz testy laboratoryjne, takie jak aPTT, PT i ROTEM.
Inne badane populacje
Badanie ExPlas obejmuje osoby z wczesną objawową chorobą Alzheimera i ocenia głównie bezpieczeństwo, tolerancję oraz wykonalność badania. W tym projekcie po roku obserwacji mierzy się liczbę osób z działaniami niepożądanymi oraz liczbę uczestników, którzy przestrzegają planu badania.
W innym badaniu sprawdzany jest wpływ glukagonu na wydolność i metabolizm u osób z HFpEF, czyli niewydolnością serca z zachowaną frakcją wyrzutową, z lub bez współistniejącej MASLD, czyli stłuszczeniowej choroby wątroby związanej z zaburzeniami metabolicznymi. Choć w opisie pojawia się human-Albumin 20 % Behring, badanie skupia się na zmianie VO2max podczas ciągłego podawania glukagonu.
Jest też badanie długoterminowe u osób z hemofilią A lub B, z inhibitorami lub bez inhibitorów przeciw czynnikom krzepnięcia VIII lub IX. Głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leczenia, a mierzone są zdarzenia niepożądane związane z leczeniem.
Jakie wyniki mierzą badacze
W tych badaniach najczęściej oceniane są wyniki ważne dla pacjenta, takie jak poprawa objawów, przeżycie, utrata krwi, parametry krzepnięcia i bezpieczeństwo terapii.
- Skuteczność kliniczna oznacza, czy leczenie rzeczywiście pomaga w danej chorobie, na przykład zmniejsza objawy POTS lub poprawia wyniki po operacji.
- Bezpieczeństwo sprawdza, czy po leczeniu pojawiają się działania niepożądane lub inne problemy zdrowotne.
- Wykonalność pokazuje, czy badanie można dobrze przeprowadzić i czy uczestnicy są w stanie trzymać się jego zasad.
- Parametry laboratoryjne pomagają ocenić, jak działa krzepnięcie krwi po operacji lub w trakcie leczenia.
- Wydolność fizyczna, oceniana przez VO2max, pokazuje, jak organizm radzi sobie z wysiłkiem.
Kto uczestniczy w badaniach
Uczestnikami są różne grupy pacjentów, w zależności od choroby badanej w danym projekcie. Są to między innymi dorośli po COVID-19, dzieci i dorośli z sepsą, dzieci operowane z powodu skoliozy, osoby z wczesną chorobą Alzheimera, dzieci po operacjach serca oraz osoby z hemofilią.
W praktyce oznacza to, że badania z human plasma protein nie są skierowane do jednej wspólnej grupy, lecz do pacjentów z bardzo różnymi potrzebami klinicznymi.