Mukopolisacharydoza I
Nie rekrutujeBadanie skuteczności i bezpieczeństwa OTL-203 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu I, zespołem Hurlera (MPS-IH) w porównaniu z przeszczepem allogenicznych komórek macierzystych
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa OTL-203 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu I, zespołem Hurlera (MPS-IH) w porównaniu z przeszczepem allogenicznych komórek macierzystych
- Choroba:Mukopolisacharydoza I
- Substancje:BusulfanFludarabine+4
Holandia- Uczestnicy:0–17 lat
- Substancje:Busulfan
- Sponsor:Orchard Therapeutics (Europe) Limited










