Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa dirocaftoru, posenacaftoru i nesolicaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 18 lat i starszych

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z mukowiscydozą, chorobą genetyczną, która wpływa na układ oddechowy i trawienny. W badaniu testowane są trzy leki: dirocaftor, posenacaftor i nesolicaftor, które są podawane w formie twardych kapsułek. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa tych leków u osób dorosłych z mukowiscydozą.

W badaniu uczestnicy będą losowo przydzielani do grup, które otrzymają kombinację leków lub placebo. Każdy uczestnik będzie brał udział w badaniu przez 8 tygodni. W trakcie badania będą przeprowadzane różne pomiary, takie jak ocena funkcji płuc, poziomu chlorków w pocie oraz wagi ciała. Dodatkowo, uczestnicy będą monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych, a także będą przeprowadzane badania laboratoryjne i kontrola parametrów życiowych.

Badanie ma na celu sprawdzenie, czy kombinacja dirocaftoru, posenacaftoru i nesolicaftoru jest skuteczna w poprawie stanu zdrowia pacjentów z mukowiscydozą, zwłaszcza tych z rzadkimi mutacjami genetycznymi. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat, potwierdzona diagnoza mukowiscydozy oraz stabilny stan zdrowia.

    Uczestnik musi być wybrany na podstawie odpowiedzi organoidów lub losowego wyboru.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leków

    Uczestnik przyjmuje trzy substancje czynne: posenacaftor, dirocaftor i nesolicaftor w formie twardych kapsułek doustnych.

    Leki są przyjmowane przez okres 8 tygodni.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności

    Głównym celem jest ocena skuteczności terapii poprzez pomiar procentowej przewidywanej objętości wydechowej w 1 sekundzie (ppFEV1) po 4, 6 i 8 tygodniach leczenia.

    Dodatkowe pomiary obejmują średnie wartości chlorku w pocie, masy ciała oraz wyniki kwestionariusza dotyczącego układu oddechowego.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo i tolerancja są oceniane na podstawie zdarzeń niepożądanych, badań laboratoryjnych, badań fizykalnych, elektrokardiografii (EKG) oraz parametrów życiowych.

    Analizowane są również parametry farmakokinetyczne i metabolity substancji czynnych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia do 30 czerwca 2025 roku.

    Uczestnik kończy udział po zakończeniu wszystkich wymaganych procedur i ocen.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Osoby, które ukończyły badanie HIT-CF Organoid Study i mają co najmniej 18 lat w dniu wyrażenia zgody na udział.
  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy (CF) poprzez: wartość chlorku w pocie wynoszącą co najmniej 60 mmol/L lub obecność dwóch mutacji powodujących CF oraz przewlekłe problemy z układem oddechowym lub przewodem pokarmowym.
  • Stabilny stan zdrowia związany z CF, bez istotnych zmian w stanie zdrowia w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem badania.
  • Wynik FEV1 (pomiar wydolności płuc) wynoszący od 40% do 90% wartości przewidywanej według Globalnej Inicjatywy Funkcji Płuc (GLI).
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) wynoszący od 16 kg/m² do 30 kg/m².
  • Osoba niepaląca i nieużywająca tytoniu przez co najmniej 30 dni przed badaniem oraz zgadzająca się nie palić ani nie używać tytoniu przez cały czas trwania badania.
  • Wybrana przez zespół koordynujący na podstawie odpowiedzi organoidów lub losowego wyboru.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w przeszłości miał poważne reakcje na podobne leki.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie wyraził zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Dirocaftor

    to lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy. Jego zadaniem jest poprawa funkcji białka CFTR, które jest uszkodzone u pacjentów z tą chorobą. Dzięki temu może pomóc w zmniejszeniu objawów i poprawie jakości życia pacjentów.

  • Posenacaftor

    to kolejny lek używany w terapii mukowiscydozy. Działa wspólnie z innymi lekami, aby poprawić działanie białka CFTR. Pomaga to w lepszym funkcjonowaniu płuc i innych narządów dotkniętych chorobą.

  • Nesolicaftor

    jest częścią terapii mającej na celu poprawę funkcji białka CFTR u pacjentów z mukowiscydozą. Współpracuje z innymi lekami, aby zwiększyć skuteczność leczenia i zmniejszyć objawy choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Dirocaftor

    Jest to lek podawany doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych jako potencjalne leczenie mukowiscydozy. Jego głównym celem terapeutycznym jest poprawa funkcji płuc u pacjentów z rzadkimi mutacjami genu CFTR. Dirocaftor działa na poziomie molekularnym poprzez modulację białka CFTR, co pomaga w przywróceniu jego prawidłowej funkcji. Klasyfikowany jest jako modulator CFTR.

  • Posenacaftor

    Ten lek również podawany jest doustnie i jest badany w kontekście leczenia mukowiscydozy. Jego głównym zastosowaniem jest wspomaganie funkcji płuc u pacjentów z rzadkimi mutacjami CFTR. Posenacaftor działa poprzez stabilizację białka CFTR, co poprawia jego funkcjonalność. Należy do klasy modulatorów CFTR.

  • Nesolicaftor

    Lek ten, podawany doustnie, jest częścią badań klinicznych mających na celu leczenie mukowiscydozy. Jego głównym wskazaniem terapeutycznym jest poprawa funkcji płuc u pacjentów z rzadkimi mutacjami CFTR. Nesolicaftor działa na poziomie molekularnym poprzez zwiększenie ilości funkcjonalnego białka CFTR na powierzchni komórek. Jest klasyfikowany jako modulator CFTR.

Badane choroby

Mukowiscydoza – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i pokarmowy. Charakteryzuje się produkcją gęstego i lepkiego śluzu, który może zatykać drogi oddechowe i prowadzić do infekcji płuc. W układzie pokarmowym śluz może blokować przewody trzustkowe, co utrudnia trawienie i wchłanianie składników odżywczych. Choroba postępuje z czasem, prowadząc do przewlekłych problemów z oddychaniem i trawieniem. Objawy mogą obejmować przewlekły kaszel, częste infekcje płuc, słaby przyrost masy ciała i problemy z trawieniem. Mukowiscydoza jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że oboje rodzice muszą być nosicielami wadliwego genu, aby dziecko mogło zachorować.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2022-500410-26-01Kod protokołuHIT-CF-001Planowana liczba uczestników52 osobySponsorUniversitair Medisch Centrum Utrecht

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).