Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności efgartigimodu u dorosłych z pierwotną małopłytkowością immunologiczną
Badanie prowadzone w: Włochy, Czechy, Węgry, Polska
To badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo leku o nazwie efgartigimod u dorosłych pacjentów z ITP. Aby wziąć udział, należy ukończyć wcześniejsze 24-tygodniowe badanie. Lek podawany jest przez wlew dożylny w dawce 10 mg na kilogram masy ciała.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą ukończyć poprzednie badanie ARGX-113-1801 i 24-tygodniowy okres leczenia. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy i stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania i przez 90 dni po ostatniej dawce leku.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innym schorzeniem niż pierwotna małopłytkowość immunologiczna oraz osoby nieletnie (poniżej 18 roku życia).
Cel badania: Badanie koncentruje się na monitorowaniu bezpieczeństwa leczenia przez pierwszy okres 52 tygodni, z możliwością przedłużenia o kolejne 52 tygodnie, jeśli lek nie jest jeszcze dostępny komercyjnie. Oceniane są działania niepożądane, liczba płytek krwi i potrzeba dodatkowych terapii.
Testowany lek: Efgartigimod to lek zmniejszający aktywność pewnych przeciwciał przyczyniających się do niszczenia płytek krwi. Należy do grupy leków immunomodulujących.
Badanie porównujące awatromopag i rituksymab u dorosłych z małopłytkowością immunologiczną niereagujących na kortykosteroidy
Badanie prowadzone w: Norwegia
To badanie porównuje dwa leki stosowane jako terapia drugiego rzutu u pacjentów, którzy nie zareagowali na początkowe leczenie kortykosteroidami. Awatromopag przyjmuje się w formie tabletek, a rituksymab podaje się przez wlew do żyły.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat, diagnozę pierwotnej ITP trwającą krócej niż rok, liczbę płytek poniżej 30×10⁹/L oraz muszą otrzymać leczenie kortykosteroidami (deksametazon 20-40 mg dziennie przez 4 dni lub prednizon/prednizolon 1 mg/kg przez co najmniej 2 tygodnie), na które nie zareagowali lub nastąpił nawrót choroby.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci nieletni oraz ci, którzy nie zareagowali na krótkotrwałe leczenie kortykosteroidami.
Cel badania: Głównym celem jest osiągnięcie trwałej odpowiedzi na leczenie, co oznacza utrzymanie liczby płytek na odpowiednim poziomie przez co najmniej 6 miesięcy bez potrzeby dodatkowych leków zwiększających płytki. Badanie monitoruje również jakość życia pacjentów i zmęczenie.
Testowane leki: Awatromopag stymuluje produkcję płytek krwi poprzez aktywację receptora trombopoetyny. Rituksymab to przeciwciało monoklonalne, które zmniejsza aktywność układu odpornościowego poprzez usuwanie komórek B.
Badanie NVG-2089 podawanego dożylnie u pacjentów z małopłytkowością immunologiczną w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności
Badanie prowadzone w: Polska, Hiszpania, Grecja
To badanie testuje nowy lek NVG-2089 podawany dożylnie wraz ze standardową immunoglobuliną. Badanie wykorzystuje stopniowo rosnące dawki, aby ustalić optymalny poziom leczenia.
Kryteria włączenia: Wiek 18-80 lat, pierwotna ITP trwająca dłużej niż 3 miesiące lub dłużej niż 12 miesięcy, pozytywna odpowiedź na co najmniej jedną wcześniejszą terapię z osiągnięciem liczby płytek minimum 50 000/mm³, aktualna liczba płytek między 20 000 a 50 000/mm³ zmierzona dwukrotnie. Pacjenci wcześniej leczeni IVIg muszą wykazać pozytywną odpowiedź (podwojenie liczby płytek w ciągu 7 dni). Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować podwójną antykoncepcję.
Kryteria wykluczenia: Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży, historia ciężkich reakcji alergicznych, aktywne krwawienie lub zaburzenia krzepnięcia (poza ITP), poważna operacja w ciągu 3 miesięcy przed badaniem, udział w innych badaniach klinicznych w ciągu 30 dni, poważne problemy z sercem, wątrobą lub nerkami, aktywne infekcje, stosowanie leków przeciwzakrzepowych, historia nowotworów krwi lub innych nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat, niekontrolowane nadciśnienie.
Cel badania: Badanie ocenia bezpieczeństwo i tolerancję rosnących dawek leku. Pozytywna odpowiedź definiowana jest jako osiągnięcie liczby płytek co najmniej 50 000/μL lub między 30 000/μL a 50 000/μL przy co najmniej podwojeniu początkowej liczby.
Testowany lek: NVG-2089 to eksperymentalny lek badany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności, który ma modulować odpowiedź immunologiczną prowadzącą do niszczenia płytek.
Badanie kombinacji rituksymabu i belimumabu w porównaniu z samym rituksymabem u dorosłych z przetrwałą lub przewlekłą małopłytkowością immunologiczną
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie ocenia, czy dodanie belimumabu do rituksymabu poprawia skuteczność leczenia. Badanie trwa 104 tygodnie (2 lata). Pacjenci otrzymują dwie dawki rituksymabu (1000 mg) w dniach 7 i 21, a następnie cotygodniowe zastrzyki belimumabu 200 mg lub placebo podskórnie przez 24 tygodnie.
Kryteria włączenia: Wiek 18 lat lub więcej, pisemna zgoda, ubezpieczenie społeczne, pierwotna ITP, wcześniejsza czasowa odpowiedź na kortykosteroidy lub IgIV z poziomem płytek powyżej 30 G/L, a następnie nawrót, aktualna liczba płytek 30×10⁹/L lub niższa w ostatnim miesiącu (lub poniżej 50×10⁹/L przy krwawieniu), diagnoza ITP postawiona między 2 miesiące a 10 lat temu, normalne wyniki badania szpiku kostnego u osób powyżej 60 roku życia, negatywny test ciążowy i skuteczna antykoncepcja u kobiet w wieku rozrodczym, pełne szczepienie przeciwko COVID-19, poziom gammaglobulin 7 g/L lub wyższy.
Kryteria wykluczenia: Wiek poniżej 18 lub powyżej 65 lat, wcześniejsze nieudane leczenie rituksymabem, aktywne lub przewlekłe infekcje (wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, HIV), kobiety w ciąży lub karmiące piersią, zaburzenia krzepnięcia krwi inne niż ITP, aktywne nowotwory lub historia nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat, poważna operacja w ciągu 8 tygodni przed badaniem, udział w innych badaniach klinicznych w ciągu 30 dni, ciężka choroba nerek lub wątroby, niekontrolowane nadciśnienie, historia ciężkich reakcji alergicznych na leki.
Cel badania: Badanie monitoruje poziomy płytek w określonych punktach czasowych (tygodnie 6, 12, 24, 36, 52, 78 i 104), funkcję układu odpornościowego, jakość życia oraz epizody krwawienia. Oceniane są także infekcje wymagające hospitalizacji.
Testowane leki: Rituksymab to przeciwciało monoklonalne podawane dożylnie, które wiąże się z białkami CD20 na limfocytach B, zmniejszając ich liczbę. Belimumab to ludzkie przeciwciało monoklonalne podawane podskórnie, które hamuje stymulator limfocytów B (BLS), zmniejszając nieprawidłową aktywność układu odpornościowego.
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa efgartigimodu IV u dorosłych z pierwotną małopłytkowością immunologiczną
Badanie prowadzone w: Rumunia, Włochy, Bułgaria, Polska, Chorwacja, Hiszpania, Francja, Czechy, Niemcy, Portugalia, Łotwa, Węgry, Austria, Irlandia
To duże międzynarodowe badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo efgartigimodu w porównaniu z placebo. Badanie składa się z dwóch faz: w pierwszej ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje prawdziwy lek, a w drugiej wszyscy pacjenci otrzymują aktywny lek.
Kryteria włączenia: Wiek co najmniej 18 lat, udokumentowana średnia liczba płytek poniżej 30×10⁹/L przed randomizacją, pierwotna ITP trwająca dłużej niż 12 miesięcy, co najmniej jedno wcześniejsze leczenie (kortykosteroidy, IVIg, anty-D immunoglobulina, agoniści receptora trombopoetyny lub rituksymab), niewystarczająca odpowiedź na wcześniejsze leczenie, co najmniej jedna udokumentowana liczba płytek 50×10⁹/L lub wyższa w odpowiedzi na leczenie w ciągu ostatnich 3 lat.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci z innymi schorzeniami niż pierwotna ITP oraz osoby spoza określonego przedziału wiekowego.
Cel badania: Badanie monitoruje poziomy płytek, ocenia kontrolę choroby, śledzi działania niepożądane oraz bada zmiany w jakości życia i poziomie zmęczenia. Oceniane są również zmiany w znakach życiowych i wynikach badań laboratoryjnych.
Testowany lek: Efgartigimod (Vyvgart 20 mg/ml koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji) to lek immunomodulujący podawany dożylnie, który zmniejsza aktywność przeciwciał przyczyniających się do niszczenia płytek.
Badanie skuteczności eltrombopagu w kombinacji z innymi lekami u pacjentów z małopłytkowością immunologiczną
Badanie prowadzone w: Czechy
To badanie ocenia skuteczność złożonej terapii immunomodulującej o nazwie T-MEM, która łączy cztery różne leki: eltrombopag (Revolade), romiplostym (Nplate/AMG 531), awatromopag (Doptelet), mykofenolan mofetylu, cyklosporynę i rituksymab.
Kryteria włączenia: Wiek 18-70 lat, zdolność zrozumienia wymagań badania i podpisania zgody, gotowość uczestniczenia w wizytach kontrolnych, diagnoza pierwotnej ITP, liczba płytek poniżej 80×10⁹/L po odstawieniu lub podczas stosowania kortykosteroidów oraz konieczność kontynuacji terapii (krwawienie, potrzeba antykoagulantów, objawy wpływające na życie codzienne lub niemożność odstawienia kortykosteroidów), wcześniejsze leczenie kortykosteroidami przez co najmniej 14 dni. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy i stosować skuteczną antykoncepcję podczas leczenia i przez 12 miesięcy po ostatniej dawce rituksymabu. Mężczyźni muszą zapobiegać zapłodnieniu podczas leczenia i przez 90 dni po zaprzestaniu przyjmowania mykofenolanu.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci bez diagnozy małopłytkowości immunologicznej, osoby spoza określonego przedziału wiekowego oraz osoby z grup szczególnie wrażliwych.
Cel badania: Badanie ocenia osiągnięcie remisji w 3., 7., 12. i 18. miesiącu, mierzy liczbę nawrotów w ciągu 12 miesięcy po leczeniu oraz monitoruje jakość życia za pomocą kwestionariusza SF-36. Oceniane są również zmiany w biomarkerach i bezpieczeństwo terapii.
Testowane leki: T-MEM to złożona terapia immunomodulująca łącząca cztery produkty lecznicze, które razem regulują układ odpornościowy, poprawiają liczbę płytek i zmniejszają ryzyko krwawienia.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności belantamabu mafodotyny u dorosłych z pierwotną małopłytkowością immunologiczną wcześniej leczonych standardowymi lekami
Badanie prowadzone w: Grecja
To badanie bada nowy lek o nazwie belantamab mafodotyna u pacjentów, którzy nie zareagowali dobrze na wcześniejsze leczenie kortykosteroidami, agonistami receptora trombopoetyny i/lub rituksymabem. Lek podawany jest dożylnie w formie proszku rozpuszczanego w roztworze.
Kryteria włączenia: Wiek 18 lat lub więcej, pierwotna ITP z liczbą płytek poniżej 30 miliardów/litr, wcześniejsza terapia pierwszego rzutu kortykosteroidami (deksametazon 20-40 mg dziennie przez 4 dni lub prednizon/prednizolon 1 mg/kg przez co najmniej 2 tygodnie), terapia drugiego rzutu agonistami TPO i/lub rituksymabem bez osiągnięcia lub utrzymania odpowiedzi, odpowiednia funkcja narządów (bezwzględna liczba neutrofilów co najmniej 1,5 miliarda/litr, hemoglobina co najmniej 8,0 g/dl, całkowita bilirubina 1,5 razy górna granica normy lub mniej, aminotransferaza alaninowa 2,5 razy górna granica normy lub mniej, szacowany wskaźnik filtracji kłębuszkowej co najmniej 30 ml/min/1,73 m²). Kobiety muszą stosować antykoncepcję i mieć negatywny test ciążowy. Mężczyźni muszą stosować prezerwatywy i zapewnić, że ich partnerki stosują dodatkową skuteczną metodę antykoncepcji. Wymagany jest stan sprawności ECOG 2 lub niższy oraz pisemna świadoma zgoda.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci z innymi schorzeniami niż pierwotna ITP, osoby spoza określonego przedziału wiekowego, niechęć do przestrzegania procedur badania, inne schorzenia mogące zakłócać leczenie, ciąża lub karmienie piersią, niedawny udział w innych badaniach klinicznych, alergie na badany lek lub podobne leki.
Cel badania: Głównym celem jest ocena całkowitej i częściowej odpowiedzi po 6 miesiącach leczenia. Badanie trwa do 12 miesięcy z regularnym monitorowaniem poziomów płytek i działań niepożądanych. Oceniane są również zmiany w jakości życia.
Testowany lek: Belantamab mafodotyna to koniunkat przeciwciało-lek podawany dożylnie, który wiąże się ze specyficznym białkiem na powierzchni określonych komórek, prowadząc do ich śmierci, co może pomóc zwiększyć liczbę płytek u pacjentów z ITP.
Badanie efgartigimodu podawanego dożylnie u młodzieży w wieku 12-17 lat z przewlekłą małopłytkowością immunologiczną
Badanie prowadzone w: Rumunia, Węgry, Polska, Włochy, Francja, Hiszpania, Litwa
To pierwsze badanie testujące efgartigimod u młodych pacjentów w wieku 12-17 lat. Badanie składa się z dwóch części: w pierwszej pacjenci otrzymują losowo lek lub placebo (ani oni, ani lekarze nie wiedzą co), a w drugiej wszyscy otrzymują prawdziwy lek.
Kryteria włączenia: Wiek 12-17 lat w momencie wyrażenia zgody (z aprobatą rodzica/opiekuna), zdolność zrozumienia i przestrzegania wymagań badania, diagnoza pierwotnej ITP trwającej dłużej niż 12 miesięcy, liczba płytek poniżej 30 000/mikrolitr przed rozpoczęciem, wcześniejsze leczenie co najmniej jednym z leków (kortykosteroidy, IVIg, anty-D immunoglobulina, agoniści TPO, rituksymab), wykazanie pewnej odpowiedzi na co najmniej jedno wcześniejsze leczenie (osiągnięcie liczby płytek co najmniej 50 000/mikrolitr), udokumentowana niewystarczająca odpowiedź na wcześniejsze leczenie. Dziewczęta muszą stosować zatwierdzone metody antykoncepcji i mieć negatywne testy ciążowe. Wymagane jest kilka udokumentowanych pomiarów liczby płytek.
Kryteria wykluczenia: Historia transfuzji płytek w ciągu 2 tygodni przed badaniem, wcześniejsze leczenie rituksymabem w ciągu 6 miesięcy, aktywna infekcja bakteryjna wymagająca antybiotyków, znana aktywna infekcja wirusowa (wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, HIV), historia zakrzepów w ciągu ostatnich 12 miesięcy, poważna operacja w ciągu 4 tygodni przed badaniem, ciąża lub karmienie piersią, obecny udział w innych badaniach, historia chorób autoimmunologicznych innych niż ITP, istotne choroby serca, wątroby lub nerek, historia nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat, stosowanie zabronionych leków w określonych ramach czasowych, znane reakcje alergiczne na badany lek.
Cel badania: Badanie monitoruje poziomy płytek, mierzy substancje w układzie odpornościowym, ocenia objawy krwawienia oraz jakość życia i zmęczenie. Odpowiedź na leczenie definiowana jest jako osiągnięcie liczby płytek 50 000/mikrolitr lub wyższej.
Testowany lek: Efgartigimod IV to lek oparty na przeciwciałach, który zmniejsza poziomy przeciwciał IgG odpowiedzialnych za niszczenie płytek u pacjentów z ITP. Należy do klasy leków immunomodulujących.
Badanie doustnego rilzabrutynibu u dorosłych z małopłytkowością immunologiczną, którzy nie zareagowali na leczenie pierwszego rzutu
Badanie prowadzone w: Polska, Włochy, Węgry, Hiszpania, Austria, Czechy, Francja, Niemcy
To badanie testuje rilzabrutynib w formie tabletek u dorosłych pacjentów, których ITP nie poprawiła się po początkowym leczeniu kortykosteroidami lub immunoglobulinami. Maksymalna dawka dzienna to 800 mg, a badanie trwa około 80 tygodni.
Kryteria włączenia: Wiek 18-80 lat w momencie badania przesiewowego, potwierdzona diagnoza pierwotnej ITP trwającej dłużej niż 3 miesiące lub dłużej niż 12 miesięcy, odpowiedź na co najmniej jedno wcześniejsze leczenie z osiągnięciem liczby płytek co najmniej 50 000/mm³ z minimalnym wzrostem o 20 000/mm³, aktualna liczba płytek między 20 000 a 50 000/mm³ zmierzona dwukrotnie, bez objawów lub z niewielkim krwawieniem, pozytywna odpowiedź na IVIg (jeśli wcześniej stosowano), kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywne testy ciążowe i stosować dwie formy antykoncepcji oraz kontynuować przez 90 dni po ostatniej dawce, mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną barierową antykoncepcję przez 90 dni po ostatniej dawce, zdolność udzielenia świadomej zgody lub posiadanie przedstawiciela prawnego.
Kryteria wykluczenia: Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży, historia ciężkich reakcji alergicznych, aktywne krwawienie lub zaburzenia krzepnięcia (poza ITP), poważna operacja w ciągu 3 miesięcy, udział w innych badaniach w ciągu 30 dni, poważne problemy z sercem, wątrobą lub nerkami, aktywne infekcje lub leczenie antybiotykami, stosowanie leków przeciwzakrzepowych, historia nowotworów krwi lub innych nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat, niekontrolowane nadciśnienie, nadużywanie substancji lub uzależnienie od alkoholu w ciągu ostatniego roku, zaburzenia zdrowia psychicznego mogące wpłynąć na udział w badaniu.
Cel badania: Badanie ocenia, czy lek może utrzymać wyższe poziomy płytek przez dłuższy okres. Pozytywna odpowiedź dla początkowej liczby płytek poniżej 30 000 definiowana jest jako podwojenie liczby płytek lub osiągnięcie 50 000 lub więcej. Dla początkowej liczby płytek 30 000 lub wyższej sukces to wzrost o 20 000 lub osiągnięcie 80 000 lub więcej. Oceniane są również problemy z krwawieniem i możliwość zmniejszenia dawek kortykosteroidów.
Testowany lek: Rilzabrutynib to doustny lek, który działa poprzez blokowanie określonych białek w układzie odpornościowym, pomagając utrzymać zdrowe poziomy płytek. Należy do klasy inhibitorów kinazy tyrozynowej Brutona (BTK).
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności budoprutugu u pacjentów z małopłytkowością immunologiczną
Badanie prowadzone w: Bułgaria, Grecja, Hiszpania
To badanie ocenia budoprutug (TNT119), który jest przeciwciałem monoklonalnym celującym w określone komórki układu odpornościowego. Lek podawany jest przez wlew dożylny. Badanie ma na celu znalezienie najbardziej skutecznej i bezpiecznej dawki poprzez stopniowe jej zwiększanie.
Kryteria włączenia: Wiek powyżej 18 lat, liczba płytek poniżej 30 000/mikrolitr nawet po co najmniej jednym wcześniejszym leczeniu (potwierdzona dwukrotnie w odstępie co najmniej 5 dni, ale nie więcej niż 14 dni), czas częściowej tromboplastyny poniżej 1,5 razy górna granica normy, czas protrombiny poniżej 1,5 razy górna granica normy, całkowita bilirubina poniżej 1,5 razy górna granica normy (chyba że pacjent ma zespół Gilberta), międzynarodowy współczynnik znormalizowany poniżej 1,5, odpowiednia funkcja krwi, wątroby i nerek, hemoglobina powyżej 9 g/dl w ciągu tygodnia przed rozpoczęciem, stabilna dawka kortykosteroidów lub agonistów TPO (zmiana mniejsza niż 20%) przez 14 dni przed rozpoczęciem (kortykosteroidy nie więcej niż 1 mg/kg metyloprednizolonu lub równoważnik przez 2 tygodnie przed rozpoczęciem), diagnoza pierwotnej ITP.
Kryteria wykluczenia: Inne choroby autoimmunologiczne, wcześniejsze usunięcie śledziony (splenektomia), obecne stosowanie innych leków wpływających na układ odpornościowy, historia nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem niektórych nowotworów skóry), aktywne infekcje wymagające leczenia, otrzymanie żywej szczepionki w ciągu 4 tygodni przed badaniem, niekontrolowane nadciśnienie, niestabilne problemy z sercem, ciężka choroba wątroby lub nerek, ciąża lub karmienie piersią, udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
Cel badania: Badanie monitoruje bezpieczeństwo i tolerancję różnych dawek leku, śledzi zmiany w poziomach płytek w czasie oraz ocenia, jak lek jest przetwarzany w organizmie i jak wpływa na układ odpornościowy.
Testowany lek: Budoprutug (TNT119) to badawcze przeciwciało monoklonalne celujące w określone szlaki układu odpornościowego, aby zapobiec niszczeniu płytek. Jest klasyfikowane jako lek badawczy, co oznacza, że jest wciąż badany w celu zrozumienia jego pełnego potencjału i profilu bezpieczeństwa.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 18 badań klinicznych dotyczących małopłytkowości immunologicznej, oferujących pacjentom dostęp do nowych metod leczenia. Badania są prowadzone w wielu krajach europejskich, przy czym najwięcej z nich odbywa się we Francji, Hiszpanii, Włoszech, Polsce i Niemczech.
Wśród testowanych leków wyróżniają się kilka głównych grup terapeutycznych. Efgartigimod jest badany w czterech różnych programach, obejmujących zarówno podawanie dożylne, jak i podskórne, co świadczy o dużym zainteresowaniu tym lekiem immunomodulującym. Rilzabrutynib, inhibitor BTK, jest przedmiotem trzech badań testujących jego skuteczność u różnych grup pacjentów.
Badania obejmują zarówno nowe cząsteczki w początkowych fazach badań (jak NVG-2089, budoprutug czy povetacicept), jak i porównania istniejących terapii (awatromopag versus rituksymab, różne schematy kortykosteroidów). Niektóre badania koncentrują się na kombinacjach leków, takich jak rituksymab z belimumabem czy złożona terapia T-MEM.
Istotne jest, że jedno z badań obejmuje młodzież w wieku 12-17 lat, co stanowi ważny krok w rozwoju opcji leczenia dla młodszych pacjentów z przewlekłą postacią choroby. Większość badań wymaga wcześniejszego nieudanego leczenia standardowymi terapiami, co oznacza, że nowe opcje są przeznaczone głównie dla pacjentów z trudną do opanowania chorobą.
Wszystkie badania kładą duży nacisk na monitorowanie bezpieczeństwa, regularną ocenę poziomów płytek oraz wpływu leczenia na jakość życia pacjentów. Wyniki tych badań mogą znacząco poszerzyć dostępne opcje terapeutyczne dla osób z małopłytkowością immunologiczną.
Niemcy
