W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne, w których oceniany jest romiplostim. Próby sprawdzają głównie skuteczność i bezpieczeństwo u dorosłych z małopłytkowością po chemioterapii, pierwotną małopłytkowością immunologiczną oraz u pacjentów przed operacją kardiochirurgiczną.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z romiplostim dotyczą głównie małopłytkowości wywołanej chemioterapią, pierwotnej małopłytkowości immunologicznej oraz pacjentów z małopłytkowością przed operacją serca. W opisanych próbach biorą udział dorośli chorzy na różne nowotwory oraz osoby z małopłytkowością immunologiczną. Część badań jest w fazie 3, a część w fazie 2, więc obejmują one zarówno porównania z placebo, jak i ocenę skuteczności w większych grupach. Główne cele to utrzymanie leczenia zgodnie z planem, poprawa liczby płytek krwi oraz ocena trwałości odpowiedzi po zakończeniu terapii. Jedno badanie sprawdza także, czy przedoperacyjne podanie romiplostim może zmniejszyć nasilenie małopłytkowości po operacji kardiochirurgicznej.
Przegląd badań klinicznych
Opisane badania kliniczne sprawdzają romiplostim w kilku różnych sytuacjach medycznych: u osób z małopłytkowością wywołaną chemioterapią, u pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną oraz u chorych z małą liczbą płytek krwi przed operacją kardiochirurgiczną.
Wśród tych prób są badania interwencyjne, czyli takie, w których uczestnicy otrzymują badane leczenie lub leczenie porównawcze, a badacze obserwują efekt.
W dostępnych danych pojawiają się badania fazy 2 i fazy 3, co oznacza, że część projektów ocenia skuteczność i bezpieczeństwo w większych grupach oraz porównuje leczenie z placebo lub innym schematem.
Małopłytkowość po chemioterapii
Dwa badania fazy 3 oceniają romiplostim u dorosłych z małopłytkowością po chemioterapii nowotworów przewodu pokarmowego, trzustki, jelita grubego, płuca, jajnika lub piersi.
W badaniu NCT03362177 uczestniczyło 154 dorosłych pacjentów z nowotworami przewodu pokarmowego, trzustki lub jelita grubego.
W badaniu NCT03937154 uczestniczyło 182 dorosłych pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca, rakiem jajnika lub piersi.
Główny cel tych badań był podobny: sprawdzić, czy romiplostim pomaga utrzymać chemioterapię zgodnie z planem, bez opóźnień, zmniejszania dawek, pomijania dawek albo przerwania leczenia z powodu niskiej liczby płytek krwi.
W jednym z badań głównym wynikiem była liczba osób, u których nie doszło do zmiany leczenia z powodu małopłytkowości w drugim i trzecim cyklu chemioterapii.
W drugim badaniu oceniano częstość opóźnienia lub zmniejszenia dawki chemioterapii w ciągu 48 dni, także bez zmian wywołanych przez spadek płytek poniżej 100 x 10/L.
Małopłytkowość immunologiczna
Jedno badanie fazy 3 porównuje romiplostim z deksametazonem u osób z nowo rozpoznaną pierwotną małopłytkowością immunologiczną.
W tym projekcie uczestniczy 126 pacjentów, a badacze chcą sprawdzić, czy po zakończeniu leczenia więcej osób osiągnie trwałą odpowiedź bez potrzeby dalszej terapii przez co najmniej 6 miesięcy.
Wynik nazwany w danych 6mSROT-50 oznacza, że liczba płytek krwi utrzymuje się na poziomie co najmniej 50 x 10/L przez 6 miesięcy po zakończeniu leczenia, bez dodatkowego leczenia ratunkowego i bez krwawienia stopnia 2 lub wyższego według WHO.
Badanie ma odpowiedzieć na pytanie, czy romiplostim plus deksametazon działa lepiej niż sam deksametazon pod względem trwałej odpowiedzi po terapii.
Badanie przed operacją serca
W jednym badaniu fazy 2 oceniany jest romiplostim podany przed operacją u pacjentów z małopłytkowością, którzy mają przejść operację kardiochirurgiczną.
Do badania włączono 136 osób, a projekt jest wieloośrodkowy, randomizowany, podwójnie zaślepiony i kontrolowany placebo.
Randomizowany oznacza, że uczestnicy są przydzielani do grup w sposób losowy, a podwójnie zaślepiony znaczy, że ani pacjent, ani zespół badawczy nie wie od razu, kto otrzymuje badane leczenie, a kto placebo.
Głównym celem jest sprawdzenie, czy podanie romiplostim przed operacją zmniejsza nasilenie małopłytkowości po zabiegu, mierzone najniższą liczbą płytek od końca krążenia pozaustrojowego do 7. dnia po operacji.
Jakie wyniki są mierzone
W badaniach z romiplostim najczęściej sprawdza się liczbę płytek krwi, bo to ona pokazuje, czy małopłytkowość się poprawia.
W badaniach onkologicznych bardzo ważne jest też to, czy chemioterapia może być podana na czas i w pełnej dawce, bez zmian spowodowanych niskimi płytkami krwi.
W badaniach nad małopłytkowością immunologiczną oceniana jest także remisja, czyli stan, w którym choroba jest dobrze kontrolowana i nie trzeba już leczenia przez określony czas.
W badaniu przed operacją serca mierzy się najniższy poziom płytek po zabiegu, aby zobaczyć, jak bardzo spadają po operacji i czy leczenie może to ograniczyć.
Kto może brać udział
Do tych badań kwalifikowano głównie dorosłych pacjentów, więc nie są one opisane jako badania dla dzieci.
W zależności od projektu uczestnicy musieli mieć konkretną chorobę, na przykład małopłytkowość po chemioterapii, pierwotną małopłytkowość immunologiczną albo małopłytkowość przed operacją serca.
Niektóre badania obejmowały osoby z konkretnymi nowotworami, takimi jak nowotwory przewodu pokarmowego, trzustki, jelita grubego, płuca, jajnika lub piersi.
W jednym z projektów badano także złożone leczenie immunomodulujące, czyli leczenie wpływające na układ odpornościowy, u pacjentów z małopłytkowością immunologiczną.
References
Below is the reference list used in this article.