Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Skuteczność i bezpieczeństwo romiplostimu z prednizolonem vs. prednizolon samodzielnie u dorosłych z nieleczoną pierwotną małopłytkowością (ITP) – badanie fazy 3

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy primary immune thrombocytopenia, czyli rzadkiej choroby, w której liczba płytek krwi jest bardzo niska, co zwiększa ryzyko siniaków i krwawień. W ramach badania porównuje się dwa sposoby leczenia: podanie leku pod nazwą romiplostim w formie wstrzyknięcia pod skórę razem z doustnym sterydem prednisolone, oraz samodzielne stosowanie jedynie tego sterydu.

Celem badania jest sprawdzenie, czy połączenie obu leków prowadzi do dłuższego utrzymania prawidłowego poziomu płytek krwi w porównaniu do samego sterydu. Uczestnicy zostają losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup, po czym regularnie przyjmują przepisane leki i poddawani są prostym badaniom krwi w celu monitorowania liczby płytek oraz ewentualnych działań niepożądanych.

W trakcie trwania badania pacjenci będą odwiedzać placówkę medyczną co kilka tygodni, aby pobrać krew, ocenić samopoczucie i sprawdzić, czy nie wystąpiły poważne krwawienia lub inne problemy zdrowotne. Wszystkie obserwacje są rejestrowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności zastosowanych metod leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja

    Po przyjęciu do badania zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: romiplostim z prednizolonem lub sam prednizolon. przydział jest określany przez system komputerowy i nie zależy od wyboru pacjenta.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    W grupie romiplostim z prednizolonem otrzymasz doustnie prednizolon 80 mg oraz podskórnie wstrzyknięcie romiplostim w dawce 9999 µg/kg. w grupie sam prednizolon przyjmujesz jedynie prednizolon 80 mg doustnie. Dawkowanie i częstotliwość podawania leku będą ustalone przez lekarza prowadzącego i podawane zgodnie z planem badania.

    Leki są przyjmowane codziennie (prednizolon) oraz zgodnie z harmonogramem wstrzyknięć (romiplostim), który może obejmować podanie co tydzień lub co dwa tygodnie – dokładny termin określi lekarz.

  3. Krok 3

    Regularne badania laboratoryjne

    Co kilka dni lub tygodni zostaniesz poproszony o wykonanie pobrania krwi w celu pomiaru liczby płytek krwi oraz innych parametrów bezpieczeństwa. Wyniki będą używane do oceny skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

    Ważne jest, aby przychodzić na wszystkie zaplanowane wizyty, ponieważ pomiar płytek krwi co najmniej 5 dni po sobie jest niezbędny do ustalenia trwałej odpowiedzi płytek.

  4. Krok 4

    Monitorowanie działań niepożądanych

    Podczas każdej wizyty zostaniesz zapytany o ewentualne objawy niepożądane, takie jak zmiany w samopoczuciu, krwawienia czy reakcje w miejscu wstrzyknięcia. Każde niepokojące objawy należy niezwłocznie zgłosić personelowi badawczemu.

  5. Krok 5

    Ocena odpowiedzi na leczenie

    Trwała odpowiedź płytek jest definiowana jako uzyskanie co najmniej pięciu wyników liczby płytek ≥ 50 × 10⁹/l w okresie badania, przy czym wyniki muszą być od siebie oddzielone co najmniej 5 dniami. Ocena ta będzie dokonywana na podstawie wyników laboratoryjnych.

  6. Krok 6

    Kontynuacja i ewentualne modyfikacje leczenia

    W zależności od wyników badań i tolerancji leków lekarz może zmienić dawkowanie, przerwać lub kontynuować leczenie do momentu zakończenia udziału w badaniu.

    Jeśli lekarz uzna to za konieczne, prednizolon może być stopniowo zmniejszany (tzw. tapering) po osiągnięciu pożądanej odpowiedzi.

  7. Krok 7

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po upływie określonego czasu badania lub po decyzji lekarza zostanie przeprowadzona ostatnia wizyta kontrolna, podczas której wykonane zostaną końcowe badania laboratoryjne oraz ocena stanu zdrowia.

    Po zakończeniu badania otrzymasz informacje o wynikach oraz dalsze zalecenia dotyczące leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Świadoma zgoda: podpisanie dokumentu i przestrzeganie wszystkich wymagań oraz ograniczeń wymienionych w dokumencie zgody i w protokole badania.
  • Wiek: co najmniej 18 lat lub pełnoletność obowiązująca w danym kraju w momencie podpisania świadomej zgody.
  • Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP): rozpoznanie tej choroby zgodnie z międzynarodowym raportem z 2019 roku, które nie było wcześniej leczone i wymaga leczenia. (Małopłytkowość immunologiczna to stan, w którym układ odpornościowy niszczy płytki krwi, co może prowadzić do krwawień.)
  • Liczba płytek krwi (liczba płytek): mniejsza niż 30 × 10⁹/L przed jakąkolwiek interwencją medyczną, albo mniejsza niż 50 × 10⁹/L przy jednoczesnym wystąpieniu istotnych objawów krwawienia.
  • Antykoncepcja: stosowanie metody antykoncepcyjnej określonej w protokole badania, zarówno w trakcie leczenia, jak i przez miesiąc po ostatniej dawce leku badawczego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

27 kryteriów

  • Krwawe krwawienie zagrażające życiu – jeśli pacjent miał poważne krwawienie i nie jest już stabilny oraz nie wrócił do swojego normalnego stanu, nie może uczestniczyć w badaniu.
  • Aktywna ogólnoustrojowa infekcja w ciągu ostatnich 7 dni (np. gorączka, zapalenie płuc) – dopuszczalne są jedynie proste zakażenia układu moczowego lub gardła, które już reagują na antybiotykoterapię.
  • Zakrzep żylny (zakrzep w żyłach) w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub zakrzep tętniczy (np. przejściowy atak niedokrwienny lub udar) w ciągu ostatnich 6 miesięcy – wyklucza udział.
  • Duża operacja przeprowadzona w ciągu ostatnich 28 dni lub mała operacja w ciągu ostatnich 3 dni – pacjent nie spełnia kryteriów.
  • Objawowa niedokrwistość serca (niedostateczne dopływy krwi do serca) lub niekontrolowane zaburzenia rytmu serca, a także środkowa lub ciężka niewydolność serca (klasy NYHA III‑IV) – wyklucza udział.
  • Niekontrolowane nadciśnienie (zbyt wysokie ciśnienie krwi) – pacjent nie może brać udziału.
  • Niewłaściwie leczone choroby sercowo‑naczyniowe, takie jak kardiomiopatia, poważne wrodzone wady serca lub blok przedsionkowo‑komorowy drugiego lub trzeciego stopnia, w ciągu ostatnich 4 miesięcy – wyklucza udział.
  • Nieprawidłowa czynność wątroby lub nerek wykazana w badaniach: bilirubina całkowita > 1,5‑krotności górnej granicy normy, enzymy wątrobowe (ALT lub AST) > 3‑krotności normy, lub klirens kreatyniny < 45 mL/min – pacjent nie spełnia kryteriów.
  • Otrzymanie szczepionki żywej lub osłabionej w ciągu ostatnich 4 tygodni lub planowane jej podanie w trakcie badania – wyklucza udział (dozwolone są szczepionki nieaktywne, czyli zabite).
  • Całkowite usunięcie śledziony (splenektomia) w przeszłości – wyklucza udział.
  • Poprzednie leczenie skierowane przeciw ITP (np. sterydy, immunoglobuliny, przeciwciała) – jedynie bardzo ograniczone, nagłe dawki w sytuacji awaryjnej są dopuszczalne, w przeciwnym razie wyklucza udział.
  • Znana nadwrażliwość lub nietolerancja na leki lub produkty stosowane w badaniu (np. niekontrolowana cukrzyca, produkty pochodzące z Escherichia coli) – wyklucza udział.
  • Otrzymanie leku rituximab przed randomizacją – pacjent nie może brać udziału.
  • Stosowanie leków alkilujących (chemiczne środki przeciwnowotworowe) w ciągu ostatnich 8 tygodni – wyklucza udział.
  • Stosowanie leków przeciwzakrzepowych (antykoagulanty) lub leków przeciwpłytkowych – wyklucza udział.
  • Potrzeba przyjmowania niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ) w ciągu ostatnich 7 dni – wyklucza udział.
  • Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym lub zakończenie takiego badania mniej niż 30 dni (lub 5 półokresów leku, jeśli jest krótszy) przed rozpoczęciem tego badania – wyklucza udział.
  • Niepewność, czy pacjent będzie w stanie ukończyć wszystkie wymagane wizyty i procedury – wyklucza udział.
  • Inna poważna choroba lub stan, który w ocenie lekarza może zagrażać bezpieczeństwu pacjenta – wyklucza udział.
  • Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży, oddawania komórek jajowych lub karmienia piersią w czasie badania oraz przez miesiąc po ostatniej dawce – wyklucza udział.
  • Inne niedobory krwi (cytozyny) oprócz anemii z niedoboru żelaza – wyklucza udział.
  • Znane choroby autoimmunologiczne inne niż ITP – wyklucza udział.
  • Znane przyjmowanie leków powodujących małopłytkowość (niską liczbę płytek) – wyklucza udział.
  • Znany wirus HIV (ludzki wirus niedoboru odporności) – wyklucza udział.
  • Aktywne przewlekłe zapalenie wątroby dowolnej przyczyny – wyklucza udział.
  • Aktywne lub przeszłe nowotwory, z wyjątkiem nowotworów leczonych z zamiarem wyleczenia i bez objawów przez co najmniej 3 lata (poza podstawnym nowotworem skóry – rak podstawnokomórkowy) oraz uznanych za niskie ryzyko nawrotu – wyklucza udział.
  • Inne zaburzenia krwiotwórcze (takie jak białaczka, zespół mielodysplastyczny) lub znana choroba szpiku kostnego – wyklucza udział.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Prednisolone

    jest to lek sterydowy podawany doustnie, który zmniejsza reakcję układu odpornościowego. W badaniu był używany jako standardowe leczenie, aby pomóc organizmowi przestać niszczyć płytki krwi i w ten sposób podnieść ich liczbę. Uczestnicy otrzymywali go samodzielnie lub w połączeniu z innym lekiem.

  • Romiplostim

    jest to lek podawany podskórnie w postaci roztworu do wstrzykiwań. Działa on jak sztuczny czynnik stymulujący szpik kostny, aby produkował więcej płytek krwi. W badaniu testowano go razem z prednizolonem, aby sprawdzić, czy połączenie tych dwóch leków lepiej podnosi liczbę płytek niż sam prednizolon.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Prednizon

    lek podawany doustnie w postaci tabletek, szeroko stosowany i zatwierdzony w praktyce medycznej; jest stosowany w wielu stanach zapalnych i autoimmunologicznych, w tym w pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP). Działa poprzez wiązanie się z receptorem glukokortykoidowym, co zmniejsza reakcję układu odpornościowego i ogranicza stan zapalny. Należy do grupy kortykosteroidów, czyli leków przeciwzapalnych i immunosupresyjnych.

  • Romiplostym

    lek podawany podskórnie w postaci roztworu do wstrzykiwań, zatwierdzony do leczenia przewlekłej pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP). Działa jako agonista receptora trombopoetyny, pobudzając szpik kostny do wytwarzania płytek krwi. Należy do klasy leków zwanych agonistami receptora trombopoetyny, które zwiększają liczbę płytek we krwi.

Badane choroby

Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP) - choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy niszczy płytki krwi, co prowadzi do ich niedoboru. Objawy najczęściej obejmują łatwe powstawanie siniaków, wybroczyny i krwawienia z błon śluzowych. Liczba płytek może wahać się, przechodząc od okresów względnie prawidłowych do okresów niskich wartości. U osób nieleczonych poziom płytek utrzymuje się zazwyczaj poniżej normy, co wywołuje wymienione objawy. Przebieg choroby bywa naprzemienny, z okresami zaostrzeń i remisji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2026-525454-11-00Kod protokołu20250124Planowana liczba uczestników126 osóbSponsorAmgen Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).