Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
4 badania kliniczne w tym schorzeniu
Badanie substancji MRM-3379 u mężczyzn z zespołem kruchego chromosomu X
HiszpaniaBadanie bezpieczeństwa i skuteczności leku CTH120 u dorosłych mężczyzn z zespołem łamliwego chromosomu X
HiszpaniaBadanie skuteczności i bezpieczeństwa kannabidiolu w postaci żelu na skórę u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z zespołem łamliwego chromosomu X
IrlandiaBadanie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji kannabidiolu w postaci żelu przezskórnego u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z zespołem łamliwego chromosomu X
IrlandiaW skrócie
Zespół łamliwego chromosomu X to genetyczne zaburzenie powodujące trudności w rozwoju intelektualnym i behawioralnym. Obecnie prowadzone są 2 badania kliniczne nad eksperymentalnym lekiem w postaci żelu do stosowania na skórę, zawierającego kannabidiol (CBD). Badania te oceniają długoterminowe bezpieczeństwo oraz skuteczność tego preparatu u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z tym schorzeniem. Oba badania prowadzone są w Irlandii.
Badanie prowadzone w: Irlandia
To badanie skupia się na długoterminowych efektach leczenia zespołu łamliwego chromosomu X, genetycznego schorzenia wpływającego na rozwój intelektualny i zachowanie. Testowanym preparatem jest żel ZYN002 do stosowania przezskórnego, zawierający kannabidiol (CBD). Żel nakłada się na skórę, dzięki czemu lek wchłania się do organizmu.
Główne kryteria włączenia do badania:
Główne kryteria wykluczenia z badania:
Cel i przebieg badania:
Głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji żelu ZYN002. Badanie potrwa do 48 miesięcy, podczas których uczestniczy będą regularnie stosować żel i uczestniczyć w wizytach kontrolnych. W trakcie badania przeprowadzane będą regularne oceny bezpieczeństwa, w tym badania fizyczne i neurologiczne, badania serca oraz badania laboratoryjne krwi i moczu. Monitorowane będą również zmiany w zachowaniu i objawach związanych z zespołem łamliwego chromosomu X, aby zrozumieć długoterminowy wpływ leczenia. Uczestnicy i ich opiekunowie będą proszeni o przekazywanie informacji o zauważonych poprawach lub działaniach niepożądanych.
Badany lek: ZYN002 to żel do stosowania przezskórnego zawierający kannabidiol (CBD), nakładany bezpośrednio na skórę. Uważa się, że działa poprzez wpływ na układ endokannabinoidowy, który odgrywa rolę w regulacji nastroju i zachowania.
Badanie prowadzone w: Irlandia
To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo żelu ZYN002 zawierającego kannabidiol (CBD) w leczeniu objawów behawioralnych związanych z zespołem łamliwego chromosomu X u pacjentów w wieku od 3 do poniżej 23 lat.
Główne kryteria włączenia do badania:
Główne kryteria wykluczenia z badania:
Cel i przebieg badania:
Celem badania jest ocena, jak dobrze żel ZYN002 działa w leczeniu objawów behawioralnych oraz jak bezpieczny jest dla pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej żel ZYN002 lub placebo (żel bez aktywnego składnika). Badanie potrwa 16 tygodni, podczas których uczestnicy będą nakładać żel na skórę zgodnie z zaleceniami. Przez cały czas trwania badania pacjenci będą monitorowani pod kątem zmian w zachowaniu, szczególnie w zakresie interakcji społecznych i drażliwości, aby określić, czy nastąpiły poprawy od początku do końca badania. Regularnie sprawdzane będzie również bezpieczeństwo stosowanego leku.
Badany lek: ZYN002 to żel do stosowania przezskórnego nakładany bezpośrednio na skórę. Uważa się, że działa poprzez oddziaływanie na układ endokannabinoidowy, który reguluje nastrój i zachowanie. Jest klasyfikowany farmakologicznie jako terapia oparta na kannabinoidach.
Oba prowadzone obecnie badania kliniczne dotyczące zespołu łamliwego chromosomu X odbywają się w Irlandii i koncentrują się na tym samym eksperymentalnym leku - żelu ZYN002 zawierającym kannabidiol (CBD) do stosowania przezskórnego. Pierwsze badanie ma charakter długoterminowy i trwa do 48 miesięcy, skupiając się głównie na bezpieczeństwie i tolerancji leku u pacjentów, którzy wcześniej uczestniczyli w innym badaniu tego preparatu. Drugie badanie jest krótsze, trwa 16 tygodni i ocenia zarówno skuteczność, jak i bezpieczeństwo leku w porównaniu z placebo.
Oba badania są skierowane do tej samej grupy wiekowej - dzieci, młodzieży i młodych dorosłych w wieku od 3 do poniżej 23 lat. Kryteria włączenia i wykluczenia są w dużym stopniu podobne, co wskazuje na spójne podejście do bezpieczeństwa pacjentów. Istotne jest, że badania te koncentrują się na poprawie objawów behawioralnych związanych z zespołem łamliwego chromosomu X, takich jak trudności w interakcjach społecznych, drażliwość, lęk i nadpobudliwość.
Warto zauważyć, że żel ZYN002 stosuje się poprzez nakładanie na skórę, co może być wygodniejszą formą podawania leku niż tradycyjne metody doustne, szczególnie u dzieci i osób z trudnościami w połykaniu tabletek.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
