Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie substancji MRM-3379 u mężczyzn z zespołem kruchego chromosomu X

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób mężczyzn cierpiących na zespół kruchego chromosomu X. Jest to rzadka choroba genetyczna, która może wpływać na rozwój intelektualny oraz zachowanie. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa oraz tego, jak organizm znosi przyjmowanie badanego leku o nazwie MRM-3379.

W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować lek MRM-3379 w formie kapsułek dojmowania doustnego lub otrzymają placebo. Badanie jest przeprowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieć, który preparat jest podawany. Naukowcy będą monitorować występowanie niepożądanych działań oraz sprawdzać, jak lek wpływa na funkcje poznawcze, czyli zdolność mózgu do uczenia się, zapamiętywania i myślenia.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania i przyjmowanie leku

    Po przystąpieniu do badania, przyjmowanie leku mrm-3379 lub placebo (substancji bez działania leczniczego) odbywa się w formie twardych kapsułek podawanych drogą doustną.

    Dawka oraz częstotliwość podawania kapsułek są określone w protokole badania.

  2. Krok 2

    Monitorowanie bezpieczeństwa i tolerancji

    Podczas trwania leczenia następuje obserwacja występowania zdarzeń niepożądanych, czyli niepokojących objawów lub reakcji organizmu, które mogą pojawić się w trakcie stosowania preparatu.

    Ocenie podlegają również ewentualne reakcje organizmu, które mogłyby spowodować konieczność przerwania udziału w badaniu.

  3. Krok 3

    Ocena efektów i parametrów organizmu

    W trakcie badania przeprowadzane są pomiary poziomu mrm-3379 oraz jego metabolitów (substancji powstałych w wyniku rozpadu leku) we krwi, aby określić właściwości farmakokinetyczne, czyli sposób, w jaki organizm przyswaja i przetwarza lek.

    Oceniane są również zmiany w obszarze funkcji poznawczych (zdolności umysłowych) za pomocą specjalistycznych testów słownictwa obrazkowego oraz rozpoznawania czytanego tekstu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoba musi być mężczyzną w wieku od 13 do 45 lat.
  • Waga uczestnika musi wynosić co najmniej 30 kg, a wskaźnik masy ciała (BMI), czyli stosunek wagi do wzrostu, musi mieścić się w przedziale od 18 do 36.
  • Uczestnik musi posiadać potwierdzoną diagnozę zespołu kruchego chromosomu X (choroba genetyczna) z wynikiem badania genetycznego wskazującym na co najmniej 200 powtórzeń sekwencji CGG w materiale genetycznym.
  • Osoba musi być w stanie wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu, a w sytuacjach, gdy nie jest to możliwe, zgodę musi podpisać uprawniony przedstawiciel ustawowy (osoba opiekująca się pacjentem w świetle prawa).
  • Uczestnik musi mieć stałego opiekuna, który będzie regularnie i niezawodnie przebywał z nim podczas trwania badania.
  • Osoba musi być w stanie samodzielnie połykać tabletki lub kapsułki.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Osoby, u których stwierdzono lub stwierdzono w przeszłości inne schorzenia niż zespół kruchego X (rodzaj zaburzenia genetycznego) oraz problemy z nim bezpośrednio związane, które mogłyby zwiększyć ryzyko podczas udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

MRM-3379 to badany lek podawany doustnie w formie kapsułki, którego celem w tym badaniu jest sprawdzenie, jak bezpieczny i dobrze tolerowany jest przez organizm u mężczyzn cierpiących na zespół kruchego chromosomu X.

Co już wiadomo o tej terapii

  • MRM-3379

    Ten lek w formie twardej kapsułki przyjmowanej doustnie jest obecnie badany w ramach zaawansowanych testów klinicznych, a nie jest jeszcze dostępny w powszechnym obrocie medycznym. Substancja ta jest rozwijana głównie z myślą o leczeniu mężczyzn z zespołem kruchego chromosomu X. Działa ona na poziomie komórkowym, próbując naprawić lub wspomóc konkretne procesy biologiczne odpowiedzialne za objawy tej choroby genetycznej. W klasyfikacji farmakologicznej jest to nowoczesny związek eksperymentalny, którego głównym celem jest poprawa funkcjonowania organizmu u osób z tym rzadkim zaburzeniem.

  • Placebo dla MRM-3379

    Jest to substancja nieaktywna podawana doustnie w formie kapsułki, która nie zawiera żadnych leczniczych składników chemicznych. Stosuje się ją w badaniach naukowych jako punkt odniesienia, aby sprawdzić, czy testowany lek faktycznie wywołuje określone efekty zdrowotne. Placebo nie posiada żadnego mechanizmu działania na poziomie cząsteczkowym i służy wyłącznie do zapewnienia rzetelności porównania wyników w trakcie trwania badania.

Badane choroby

Zespół łamliwego chromosomu X - Jest to choroba genetyczna, która wynika z nieprawidłowości w jednym z genów odpowiedzialnych za rozwój układu nerwowego. Objawy zaczynają się pojawiać zazwyczaj w dzieciństwie. Może ona wpływać na zdolności poznawcze oraz sposób, w jaki osoba przetwarza informacje. Często obserwuje się również pewne cechy zachowania oraz specyficzne cechy fizyczne. Rozwój choroby przebiega stopniowo wraz z wiekiem pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-523738-21-00Kod protokołu​​ENV-202​Planowana liczba uczestników69 osóbSponsorMirum Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).