Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa kannabidiolu w postaci żelu na skórę u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z zespołem łamliwego chromosomu X

Badany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zespołu łamliwego chromosomu X (FXS), który jest dziedziczną chorobą genetyczną. Osoby z tą chorobą mogą mieć trudności z zachowaniem, takie jak unikanie kontaktów społecznych. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie ZYN002, który jest żelem nakładanym na skórę. Zawiera on kannabidiol (CBD), substancję chemiczną, która może pomóc w łagodzeniu objawów behawioralnych związanych z FXS.

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania żelu ZYN002 u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych w wieku od 3 do 23 lat z zespołem łamliwego chromosomu X. Uczestnicy badania będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej żel ZYN002 lub placebo, co oznacza, że nie będą wiedzieli, który z tych preparatów stosują. Badanie potrwa 18 tygodni, a uczestnicy będą regularnie oceniani pod kątem zmian w zachowaniu i ewentualnych skutków ubocznych.

Podczas badania uczestnicy będą stosować żel na skórę, a lekarze będą monitorować zmiany w ich zachowaniu, takie jak unikanie kontaktów społecznych i drażliwość. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy ZYN002 może przynieść poprawę w tych obszarach. Wyniki badania pomogą zrozumieć, czy ten nowy sposób leczenia może być skuteczny i bezpieczny dla osób z zespołem łamliwego chromosomu X.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania ZYN002, żelu transdermalnego zawierającego kannabidiol (CBD), u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS).

  2. Krok 2

    Stosowanie leku

    Pacjent stosuje ZYN002 lub placebo w formie żelu transdermalnego. Żel nakłada się na skórę zgodnie z zaleceniami badaczy. Częstotliwość i dokładne dawkowanie są określone przez zespół badawczy.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania, pacjent jest regularnie monitorowany. Obejmuje to oceny zmian w zachowaniu, takie jak unikanie społeczne i drażliwość, które są mierzone za pomocą specjalnych skal oceny.

    Badanie trwa do 18 tygodni, a oceny są przeprowadzane w różnych punktach czasowych, w tym w tygodniach 10, 14 i 18.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania, wyniki są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania ZYN002. Pacjent może być poproszony o udział w dodatkowych badaniach kontrolnych, aby ocenić długoterminowe efekty leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Dzieci, młodzież i młodzi dorośli w wieku od 3 do poniżej 23 lat.
  • Pacjent mieszka z opiekunem, który będzie zapewniał stałą opiekę przez cały czas trwania badania.
  • Pacjent musi być ogólnie w dobrym stanie zdrowia, co ocenia lekarz na podstawie historii medycznej, badania fizykalnego, badania EKG (to badanie serca) oraz wyników badań laboratoryjnych. Wyniki badań, które są poza normą, muszą być uznane za nieistotne klinicznie przez lekarza i sponsora badania.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowany zespół łamliwego chromosomu X (FXS) poprzez badanie genetyczne, które potwierdza pełną mutację genu FMR1.
  • Pacjenci z historią zaburzeń napadowych (padaczki) muszą być obecnie leczeni stabilnym schematem nie więcej niż dwóch leków przeciwpadaczkowych przez cztery tygodnie przed badaniem; lub muszą być wolni od napadów przez rok, jeśli nie przyjmują obecnie leków przeciwpadaczkowych.
  • Pacjenci przyjmujący leki psychotropowe (leki wpływające na psychikę) powinni być na stabilnym schemacie nie więcej niż trzech takich leków przez co najmniej cztery tygodnie przed badaniem i muszą utrzymać ten schemat przez cały czas trwania badania. Leki psychotropowe obejmują m.in. leki przeciwpsychotyczne, przeciwdepresyjne, przeciwlękowe, leki na ADHD oraz leki na sen.
  • Pacjenci muszą mieć wskaźnik masy ciała (BMI) między 12 a 30 kg/m² (włącznie). Pacjenci z BMI powyżej 30 kg/m² i poniżej 40 kg/m² muszą mieć prawidłowe wyniki badań funkcji wątroby i nie mogą mieć w najbliższej rodzinie historii choroby stłuszczeniowej wątroby.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego zespołu łamliwego chromosomu X (FXS).
  • Osoby poniżej 3 roku życia lub powyżej 22 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie stosować żelu na skórę, który jest częścią badania.
  • Osoby, które nie mogą wyrazić świadomej zgody lub nie mają opiekuna prawnego, który może to zrobić w ich imieniu, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ZYN002 to żel stosowany na skórę, który jest badany w celu oceny jego skuteczności w leczeniu objawów behawioralnych zespołu łamliwego chromosomu X (FXS) u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych. Żel ten jest aplikowany na skórę, co pozwala na wchłanianie substancji czynnej przez skórę do organizmu. Celem badania jest sprawdzenie, czy ZYN002 może pomóc w zmniejszeniu objawów związanych z FXS, takich jak problemy z zachowaniem.

Co już wiadomo o tej terapii

ZYN002 – Jest to lek podawany w formie żelu przezskórnego, co oznacza, że aplikuje się go na skórę. Obecnie jest badany w kontekście leczenia zespołu łamliwego chromosomu X (FXS), a jego skuteczność i bezpieczeństwo są oceniane w badaniach klinicznych. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest łagodzenie objawów behawioralnych związanych z FXS. Działa na poziomie molekularnym poprzez wpływ na układ endokannabinoidowy, co może pomóc w regulacji nastroju i zachowań. Klasyfikowany jest jako lek działający na układ nerwowy.

Badane choroby

Zespół łamliwego chromosomu X (FXS) – Jest to genetyczne zaburzenie spowodowane mutacją w genie FMR1, które prowadzi do problemów z rozwojem umysłowym i behawioralnym. Osoby z FXS mogą doświadczać trudności w nauce, opóźnień w rozwoju mowy, a także problemów z koncentracją i nadpobudliwością. Często występują również objawy takie jak unikanie kontaktu wzrokowego, nieśmiałość oraz trudności w interakcjach społecznych. Zespół ten jest jedną z najczęstszych przyczyn dziedzicznej niepełnosprawności intelektualnej. Objawy mogą się różnić w zależności od płci, przy czym mężczyźni zazwyczaj doświadczają cięższych objawów niż kobiety.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-513888-99-00Kod protokołuZYN2-CL-033Planowana liczba uczestników204 osobySponsorHarmony Biosciences Management Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).