Badanie alpelisibu u dzieci i dorosłych ze spektrum przerostu związanego z PIK3CA (PROS)
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Holandia, Norwegia, Francja, Hiszpania
To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo leku o nazwie alpelisib (znany również jako BYL719) u pacjentów z PROS. Lek dostępny jest w postaci tabletek powlekanych i granulatu do podawania doustnego.
Kryteria włączenia: Aby wziąć udział w badaniu, musisz mieć potwierdzoną diagnozę PROS z pogarszającymi się objawami oraz co najmniej jeden mierzalny przerost tkanki o wielkości minimum 2 centymetrów. Konieczne jest potwierdzenie mutacji genu PIK3CA za pomocą testów laboratoryjnych. Badanie obejmuje dzieci w wieku od 6 lat oraz dorosłych. Poziom cukru we krwi na czczo musi wynosić 140 mg/dl lub mniej, a poziom HbA1c (długoterminowy wskaźnik cukru we krwi) nie może przekraczać 6,5%.
Kryteria wykluczenia: Nie możesz uczestniczyć w badaniu, jeśli masz aktywnego raka lub przebytego nowotworu w ciągu ostatnich 3 lat (z wyjątkiem niektórych rodzajów raka skóry), ciężką niekontrolowaną cukrzycę, poważne choroby serca lub wątroby. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią również nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, czy alpelisib może zmniejszyć rozmiar nieprawidłowych przerostów tkanek o co najmniej 20%. Badanie trwa 16 tygodni z możliwością kontynuacji leczenia, a efekty są mierzone za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI).
Badany lek: Alpelisib to lek doustny, który blokuje nieprawidłowe sygnały wzrostu komórek w dotkniętych tkankach. Działa poprzez hamowanie enzymu PIK3CA, który jest odpowiedzialny za nadmierny rozrost tkanek u pacjentów z PROS.
Badanie alpelisibu u dzieci i dorosłych ze spektrum przerostu związanego z PIK3CA (PROS)
Badanie prowadzone w: Niemcy, Belgia, Włochy, Francja, Holandia, Hiszpania, Austria
To badanie kliniczne testuje skuteczność alpelisibu (BYL719) u dzieci od 2 roku życia oraz dorosłych z PROS. Lek dostępny jest w postaci tabletek powlekanych i granulatu do podawania doustnego.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 2 lata oraz potwierdzoną diagnozę PROS z pogarszającymi się objawami. Schorzenie musi dotyczyć wielu obszarów ciała. Wymagane jest potwierdzenie mutacji genu PIK3CA oraz dostępność próbek tkanek. Pacjenci muszą mieć co najmniej jeden mierzalny przerost o wielkości minimum 2 centymetrów, który powoduje problemy lub ograniczenia w codziennym życiu. Wymagana jest odpowiednia sprawność fizyczna mierzona skalą Karnofsky'ego (dla osób powyżej 16 roku życia) lub Lansky'ego (dla osób do 16 roku życia) z wynikiem 50 lub wyższym.
Kryteria wykluczenia: Wykluczone są dzieci poniżej 2 roku życia, osoby z aktywnym rakiem lub historią nowotworu w ciągu ostatnich 3 lat, osoby z ciężką chorobą wątroby, niekontrolowaną cukrzycą, poważnymi schorzeniami serca, kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby z ciężką chorobą nerek wymagającą dializy.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak skutecznie alpelisib może zmniejszyć przerost tkanek u pacjentów z PROS. Leczenie trwa do 168 tygodni, a postępy są monitorowane za pomocą skanów MRI, oceny poziomu bólu oraz ogólnych objawów.
Badany lek: Alpelisib to lek doustny, który celuje w specyficzne zmiany genetyczne w genie PIK3CA, blokując białka przyczyniające się do nieprawidłowego wzrostu komórek.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa miransertibu u pacjentów ze spektrum przerostu związanego z PIK3CA lub zespołem Proteusa
Badanie prowadzone w: Włochy
To badanie koncentruje się na długoterminowym bezpieczeństwie leku miransertib u pacjentów z PROS lub zespołem Proteusa. Miransertib jest przyjmowany doustnie w postaci twardych kapsułek.
Kryteria włączenia: Pacjent musi mieć diagnozę PROS lub zespołu Proteusa. Wymagany jest wcześniejszy udział w badaniu MK-7075-002 lub aktualne leczenie miransertibem w ramach określonych badań. Pacjenci mogą być w wieku od 2 do 120 lat. Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej 90 dni po ostatniej dawce leku. Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią i muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innym badaniu w ciągu ostatnich 30 dni, osoby z alergią na lek badany, osoby z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku oraz osoby z niektórymi chorobami serca lub przyjmujące leki mogące wchodzić w interakcję z badanym preparatem.
Cel badania: Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji miransertibu stosowanego samodzielnie przez długi okres. Badanie monitoruje wystąpienie poważnych działań niepożądanych oraz konieczność przerwania leczenia z powodu efektów ubocznych.
Badany lek: Miransertib to selektywny allosteryczny inhibitor AKT, który celuje w specyficzne szlaki w organizmie zaangażowane we wzrost i przeżycie komórek, pomagając kontrolować objawy związane z PROS i zespołem Proteusa.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa alpelisibu u pacjentów ze spektrum przerostu związanego z PIK3CA (PROS)
Badanie prowadzone w: Francja, Hiszpania, Irlandia
To badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję alpelisibu u pacjentów, którzy wcześniej uczestniczyli w powiązanym badaniu EPIK-P1. Lek przyjmowany jest doustnie w postaci tabletek powlekanych.
Kryteria włączenia: Pacjent musi był wcześniej uczestnikiem badania EPIK-P1 oraz przyjąć co najmniej jedną dawkę alpelisibu po 9 marca 2020 roku. Wymagana jest podpisana zgoda pacjenta lub jego opiekuna prawnego. Badanie obejmuje dzieci, młodzież i dorosłych. Pacjenci, którzy przerwali leczenie z powodów bezpieczeństwa przed nowym okresem badania, mogą uczestniczyć poprzez dostarczenie danych z przeszłości.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci ze schorzeniami innymi niż PROS, osoby spoza określonego przedziału wiekowego, osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innym niedawnym badaniu klinicznym, osoby z historią reakcji alergicznych na badany lek oraz osoby z poważnymi schorzeniami mogącymi wpłynąć na ich bezpieczeństwo podczas badania.
Cel badania: Głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji alpelisibu. Badanie monitoruje wystąpienie nowych lub pogarszających się działań niepożądanych, obejmując regularne testy laboratoryjne, pomiary parametrów życiowych i ocenę funkcji serca. Dodatkowo oceniane są wzrost, rozwój kości i zębów oraz dojrzewanie płciowe u odpowiednich grup wiekowych.
Badany lek: Alpelisib to inhibitor PI3K podawany doustnie w postaci tabletek, który hamuje enzym PI3K odgrywający rolę we wzroście i podziale komórek, pomagając kontrolować nieprawidłową proliferację komórek.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 6 badań klinicznych dotyczących spektrum przerostu związanego z PIK3CA. Większość badań koncentruje się na leku alpelisib (BYL719), który jest testowany w różnych krajach europejskich, ze szczególnym uwzględnieniem Francji, Hiszpanii, Włoch i Niemiec. Dwa badania oceniają alternatywne terapie: RLY-2608 oraz miransertib.
Badania obejmują zarówno dzieci (od 2 roku życia), jak i dorosłych pacjentów z PROS oraz powiązanymi schorzeniami, takimi jak zespół megalencefalia-malformacja naczyniowa-polymikrogyria czy zespół Proteusa. Większość badań koncentruje się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności leków w zmniejszaniu rozmiaru przerostów tkanek oraz poprawie jakości życia pacjentów.
Wszystkie badane leki działają poprzez hamowanie szlaków związanych z genem PIK3CA, który jest odpowiedzialny za nieprawidłowy wzrost tkanek u pacjentów z PROS. Badania mają charakter długoterminowy, z okresami obserwacji trwającymi od 16 tygodni do kilku lat, co pozwoli na dokładną ocenę bezpieczeństwa i skuteczności tych terapii.
Austria
