Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności RLY-2608 u dorosłych i dzieci z przerostem związanym z mutacją PIK3CA

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy osób z chorobą zwaną PIK3CA Related Overgrowth Spectrum (PROS) oraz z malformacjami wywołanymi mutacją PIK3CA. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie RLY-2608, który jest przyjmowany w formie kapsułek. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności tego leku w porównaniu do placebo.

Badanie jest podzielone na trzy części. W pierwszych dwóch częściach oceniane będą odpowiednie dawki leku oraz jego bezpieczeństwo i tolerancja. W trzeciej części badania sprawdzana będzie skuteczność leku RLY-2608 w porównaniu do placebo, poprzez ocenę zmian w objętości zmian chorobowych. Uczestnicy będą przyjmować lek doustnie przez maksymalnie 12 miesięcy.

Badanie ma na celu zrozumienie, jak lek RLY-2608 wpływa na osoby z mutacją PIK3CA i czy może przynieść korzyści w leczeniu PROS i związanych z nim malformacji. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia dla osób z tymi schorzeniami.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz o potencjalnych korzyściach i ryzykach związanych z udziałem.

    Uczestnik wyraża zgodę na udział w badaniu poprzez podpisanie formularza zgody.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Uczestnik rozpoczyna przyjmowanie leku RLY-2608 w formie kapsułek, które są przyjmowane doustnie.

    Dawkowanie, częstotliwość oraz czas trwania przyjmowania leku są określone przez zespół badawczy i dostosowane do indywidualnych potrzeb uczestnika.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania regularnie monitorowane są parametry zdrowotne uczestnika, takie jak ciśnienie krwi, wyniki badań laboratoryjnych oraz elektrokardiogram (EKG).

    Celem monitorowania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku RLY-2608.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku RLY-2608 jest oceniana poprzez pomiar zmian w objętości zmian chorobowych za pomocą niezależnej oceny centralnej.

    Dodatkowo, uczestnik wypełnia kwestionariusze dotyczące jakości życia, które pomagają ocenić wpływ leczenia na codzienne funkcjonowanie.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania uczestnik przechodzi końcową ocenę zdrowotną, która obejmuje badania kontrolne oraz podsumowanie wyników leczenia.

    Uczestnik otrzymuje informacje na temat dalszych kroków oraz ewentualnych opcji kontynuacji leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć kliniczną diagnozę PROS (zespół przerostu związanego z mutacją PIK3CA) lub malformację zgodnie z klasyfikacją ISSVA 2018.
  • Pacjent musi mieć jedną lub więcej udokumentowanych aktywujących mutacji PIK3CA, które są celem dla selektywnych inhibitorów PI3Kα w tkance zmienionej chorobowo i/lub w wolnym DNA komórkowym z tej zmiany lub krwi.
  • Pacjent musi zgodzić się na dostarczenie zarchiwizowanego płynu lub tkanki ze zmiany chorobowej lub być gotowym do poddania się biopsji zmiany przed leczeniem (jeśli jest to bezpieczne i medycznie wykonalne) w celu oceny statusu PIK3CA.
  • Pacjent musi mieć wynik w skali Lansky (dla osób poniżej 16 lat) lub Karnofsky (dla osób w wieku 16 lat i starszych) wynoszący co najmniej 50. Skale te oceniają ogólny stan zdrowia i zdolność do wykonywania codziennych czynności.
  • Wiek pacjenta musi mieścić się w przedziale od 2 do 18 lat.
  • W badaniu mogą uczestniczyć zarówno kobiety, jak i mężczyźni.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego schorzenia związanego z PIK3CA.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w przedziale wiekowym określonym przez badanie.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie spełnia kryteriów dotyczących płci, ponieważ badanie obejmuje zarówno kobiety, jak i mężczyzn.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli należy do grupy uznawanej za wrażliwą populację, co oznacza, że może być bardziej narażony na ryzyko związane z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

RLY-2608 to lek badany w tej próbie klinicznej, który jest selektywnym inhibitorem PI3Kα. Oznacza to, że jego działanie polega na blokowaniu specyficznego enzymu w organizmie, który jest związany z nieprawidłowym wzrostem komórek. W tej próbie lek jest testowany u dorosłych i dzieci z zespołem nadmiernego wzrostu i malformacjami spowodowanymi mutacją PIK3CA. Celem badania jest ustalenie, jak bezpieczny i tolerowany jest ten lek oraz jak skutecznie działa w porównaniu do placebo, mierząc zmiany w objętości nieprawidłowych tkanek. Dzięki temu naukowcy chcą lepiej zrozumieć, czy RLY-2608 może być skutecznym sposobem leczenia tych schorzeń.

Co już wiadomo o tej terapii

RLY-2608 – RLY-2608 jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie 2 badań klinicznych. Jest badany w kontekście leczenia osób dorosłych i dzieci z zespołem przerostu związanego z mutacją PIK3CA oraz malformacjami wywołanymi tą mutacją. Głównym celem terapeutycznym jest ocena skuteczności leku w porównaniu z placebo, mierzonej poprzez wskaźnik odpowiedzi objętościowej. RLY-2608 działa poprzez selektywne hamowanie mutacji PI3Kα, co wpływa na zmniejszenie nieprawidłowego wzrostu komórek. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy PI3Kα.

Badane choroby

Spektrum przerostu związanego z mutacją PIK3CA – Jest to grupa rzadkich zaburzeń genetycznych charakteryzujących się nieprawidłowym wzrostem i rozwojem tkanek w organizmie. Choroba ta jest spowodowana mutacjami w genie PIK3CA, które prowadzą do nadmiernej aktywacji szlaku sygnalizacyjnego PI3K/AKT/mTOR. Objawy mogą obejmować asymetryczny przerost kończyn, deformacje twarzy, a także zmiany skórne. Przebieg choroby jest zróżnicowany i może obejmować zarówno łagodne, jak i bardziej nasilone objawy. W miarę postępu choroby mogą pojawiać się dodatkowe komplikacje związane z przerostem tkanek. Choroba ta wymaga monitorowania i oceny przez specjalistów w celu zarządzania objawami i zapobiegania powikłaniom.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-518895-30-00Kod protokołuRLY-2608-201Planowana liczba uczestników277 osóbSponsorRelay Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).