W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne, w których oceniany jest RLY-2608. Trwające badania sprawdzają bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność u osób z PROS, malformacjami związanymi z mutacją PIK3CA oraz z zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi z mutacją PIK3CA.
Najważniejsze informacje
- RLY-2608 jest badany w dwóch autorized badaniach klinicznych: fazy 2 i fazy 3. Jedno badanie dotyczy osób z PROS oraz malformacjami związanymi z mutacją PIK3CA, a drugie osób z PIK3CA-zmutowanym, HR+/HER2- zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi. W badaniu fazy 2 oceniane są bezpieczeństwo, tolerancja i odpowiedź objętościowa, a także dawka zalecana do dalszych badań. W badaniu fazy 3 porównuje się RLY-2608 z innym leczeniem i mierzy przeżycie wolne od progresji. Łącznie badania obejmują 887 uczestników.
Przegląd badań klinicznych z RLY-2608
W danych znajdują się dwa badania kliniczne z RLY-2608, oba mają status Authorised i są badaniami interwencyjnymi. Jedno badanie jest w fazie 2 i dotyczy osób z PIK3CA Related Overgrowth Spectrum oraz malformacjami wywołanymi mutacją PIK3CA. Drugie badanie jest w fazie 3 i dotyczy osób z PIK3CA-zmutowanym, hormonozależnym, HER2-ujemnym, miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi.
Badania kliniczne pomagają sprawdzić, czy leczenie jest bezpieczne, jakie daje efekty i dla kogo może być najbardziej przydatne. W tych dwóch projektach RLY-2608 jest oceniany w dwóch różnych grupach pacjentów, więc cele badawcze są także różne.
Badanie fazy 2 w PROS i malformacjach związanych z PIK3CA
Badanie NCT06789913, zatytułowane RLY-2608-201-Ph2 Study of RLY-2608 in PROS and PIK3CA Driven Malformations, jest badaniem fazy 2 i obejmuje 347 uczestników. Celem części 1 i 2 jest ustalenie zalecanej dawki do dalszego rozwoju dla grup 1, 2 i 3 oraz ocena bezpieczeństwa i tolerancji RLY-2608.
W tym badaniu oceniane są osoby z PIK3CA Related Overgrowth Spectrum oraz z malformacjami napędzanymi przez mutację PIK3CA. Malformacje to nieprawidłowe ukształtowanie tkanek lub naczyń, a w tym badaniu chodzi o zmiany związane z konkretną mutacją genetyczną.
W części 3 badania głównym celem jest ocena skuteczności RLY-2608 w porównaniu z placebo na podstawie odpowiedzi objętościowej w 24. tygodniu. Placebo oznacza leczenie bez aktywnego leku, które służy jako punkt odniesienia w badaniu.
Badanie fazy 3 w raku piersi
Badanie NCT06982521 jest badaniem fazy 3 i obejmuje 540 osób z PIK3CA-zmutowanym, hormon receptor dodatnim, HER2-ujemnym, miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi. W tym badaniu RLY-2608 jest porównywany z capivasertibem, a oba leczenia są podawane razem z fulwestrantem.
Głównym celem tego badania jest porównanie skuteczności RLY-2608 + fulwestrant z capivasertib + fulwestrant. Skuteczność jest oceniana przez przeżycie wolne od progresji, czyli czas od randomizacji do potwierdzonego pogorszenia choroby w badaniu obrazowym lub zgonu z jakiejkolwiek przyczyny.
Randomizacja oznacza, że uczestnicy są przydzielani do grup leczenia losowo, aby porównanie było jak najbardziej uczciwe. Badanie ma sprawdzić wyniki zarówno w całej badanej populacji, jak i w populacji kinazowej według oceny BICR, czyli niezależnej oceny obrazów przez ekspertów.
Kto może brać udział
Do pierwszego badania mogą być włączane osoby z PROS lub z malformacjami napędzanymi mutacją PIK3CA. Do drugiego badania mogą kwalifikować się osoby z PIK3CA-zmutowanym, HR+/HER2- miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi.
Dokładne kryteria włączenia nie są podane w skróconych danych, więc pełna kwalifikacja zależy od szczegółowych zasad każdego badania. Oznacza to, że nie każda osoba z daną chorobą automatycznie może wziąć udział.
Jakie wyniki są oceniane
W badaniu fazy 2 oceniane są bezpieczeństwo i tolerancja RLY-2608, a także rodzaj, częstość, nasilenie, czas wystąpienia i związek z lekiem działań niepożądanych, w tym ciężkich działań niepożądanych, zmian w parametrach życiowych, EKG i badaniach laboratoryjnych. Oceniane są też dawki zalecane do dalszych etapów badań.
W części 3 tego samego badania oceniana jest odpowiedź objętościowa w 24. tygodniu, czyli to, czy zmiany chorobowe zmniejszają się pod względem objętości. Jest to sposób mierzenia efektu leczenia w chorobach związanych z nadmiernym wzrostem tkanek.
W badaniu fazy 3 głównym punktem końcowym jest PFS, czyli czas bez progresji choroby lub zgonu. Progresja oznacza pogorszenie lub wzrost choroby widoczny w badaniach obrazowych według RECIST v1.1.
Najważniejsze informacje o badaniach
RLY-2608 jest obecnie badany w dwóch różnych obszarach chorobowych: w rzadkich zaburzeniach wzrostu związanych z PIK3CA oraz w zaawansowanym raku piersi z mutacją PIK3CA. Jedno badanie ma na celu ustalenie dawki, bezpieczeństwa i pierwszych oznak skuteczności, a drugie porównuje skuteczność z innym leczeniem w większej grupie osób.
Łącznie oba badania obejmują 887 uczestników. To pokazuje, że program badań nad RLY-2608 obejmuje zarówno choroby rzadkie, jak i nowotwór z określoną zmianą genetyczną.