Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
4 badania kliniczne w tym schorzeniu
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa visugromabu w porównaniu z placebo u pacjentów z wyniszczeniem nowotworowym
BułgariaBadanie oceniające skuteczność leku NGM120 u pacjentów z rakiem jelita grubego i zespołem kacheksji nowotworowej
BułgariaBadanie skuteczności ponsegrromabu u dorosłych pacjentów z przerzutowym rakiem trzustki i wyniszczeniem nowotworowym
BelgiaBadanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ponsegromab u pacjentów z kacheksją nowotworową i podwyższonym stężeniem GDF-15
BułgariaW skrócie
Kacheksja to poważny zespół metaboliczny, który prowadzi do niezamierzonej utraty masy mięśniowej i tkanki tłuszczowej. Dotyka nawet 80% osób z zaawansowanym nowotworem i znacząco wpływa na jakość życia oraz możliwości leczenia.
Kacheksja to skomplikowany zespół metaboliczny (zaburzenie przemiany materii) związany z chorobą podstawową. Charakteryzuje się utratą masy mięśniowej, z towarzyszącą lub bez utraty tkanki tłuszczowej, co prowadzi do pogorszenia sprawności organizmu. Nazwa pochodzi z języka greckiego i łączy słowa "kakos" (zły) i "hexis" (stan ciała), co można przetłumaczyć jako "zły stan ciała".
Kacheksję często określa się również mianem zespołu wyniszczenia. Jest to choroba, która dotyka około 9 milionów ludzi na całym świecie i stanowi poważne powikłanie ciężkich chorób przewlekłych, takich jak zaawansowany nowotwór, choroby serca, choroby płuc, choroba Alzheimera i demencja.
zespół wyniszczenia, wasting syndrome, anorexia-cachexia syndrome
Kacheksja nowotworowa jest szczególnym rodzajem tego zespołu, który występuje u osób chorych na nowotwór. Jest to zespół wieloczynnikowy charakteryzujący się utratą masy mięśni szkieletowych, z towarzyszącą lub bez utraty tkanki tłuszczowej, co prowadzi do upośledzenia funkcjonowania i obniżenia jakości życia. Jest powodowana przez nasilenie procesów zapalnych w całym organizmie oraz bodźców katabolicznych (niszczących tkanki), co prowadzi do zahamowania syntezy białek i przyspieszenia rozpadania mięśni.
Najważniejszym objawem kacheksji jest niewyjaśniona utrata masy ciała. Lekarze mogą podejrzewać kacheksję, gdy pacjent stracił 5% lub więcej swojej masy ciała w ciągu ostatnich 6-12 miesięcy, mimo że nie próbował schudnąć i spożywał posiłki o wysokiej kaloryczności. U osób z kacheksją może wystąpić utrata ponad 10% całkowitej masy ciała, obejmująca zarówno mięśnie, jak i tkankę tłuszczową.
Inne charakterystyczne objawy kacheksji to:
Kacheksja obejmuje również objawy takie jak niski apetyt, osłabienie, zmęczenie, utratę wagi oraz utratę tłuszczu i mięśni. Objawy te wynikają z wywołanych przez nowotwór zmian w metabolizmie i procesach zapalnych.
W najbardziej zaawansowanej postaci, fizyczne pogorszenie stanu towarzyszące kacheksji może sprawić, że osoba jest nie tylko słaba i zmęczona, ale również niezdolna lub niechętna do jedzenia, z niepokojącymi zmianami w wyglądzie. Dla wielu osób problemy te mogą przekształcić codzienne czynności – takie jak wycieczka do sklepu spożywczego, spotkanie z przyjacielem na kawie czy kąpiel – w niezwykle trudne zadania, jeśli nie całkowite niemożliwości.
Główną przyczyną kacheksji jest nadmiar cytokin (substancji wydzielanych przez komórki układu odpornościowego). Inne czynniki obejmują niedobór testosteronu i insulinopodobnego czynnika wzrostu I, nadmiar miostatyny oraz nadmiar glikokortykosteroidów.
Kacheksja powoduje utratę masy ciała i zwiększoną śmiertelność. Jest często związana z nasileniem ogólnoustrojowego stanu zapalnego oraz bodźców katabolicznych, prowadzących do zahamowania syntezy białek i zwiększonego rozpadu białek w mięśniach.
Utrzymanie masy mięśni szkieletowych zależy od równowagi między procesami anabolicznymi (budującymi) i katabolicznymi (niszczącymi). Anabolizm jest związany z syntezą białek i obejmuje kilka ważnych szlaków, takich jak ssaczy cel rapamycyny (mTOR), insulina i insulinopodobny czynnik wzrostu 1 (IGF1)-AKT oraz morfogenetyczne białko kostne (BMP)/Smad1/5/8. Szlaki kataboliczne są związane z degradacją białek, która obejmuje system ubikwityna-proteasom, proces autolizosomalny oraz degradację aktywowaną przez wapń. Brak równowagi między tymi szlakami prowadzi do utraty masy mięśniowej.
Kacheksja występuje, gdy w organizmie pojawia się brak równowagi w sposobie, w jaki ciało metabolizuje, czyli wchłania i wykorzystuje spożywane jedzenie. Nowotwór może powodować przewlekły stan zapalny w organizmie, który prowadzi do rozwoju kacheksji.
Reakcja zapalna wywołana przez nowotwór może wpływać na określone obszary mózgu odpowiedzialne za apetyt, powodując zmniejszenie chęci do jedzenia. Ponadto, reakcje zapalne wywołane przez nowotwór mogą prowadzić do ogólnej utraty tkanki mięśniowej poprzez zakłócanie zdolności organizmu do budowania mięśni, jednocześnie niszcząc zdrowe mięśnie.
Szacuje się, że kacheksja występuje nawet u 80% osób z zaawansowanym nowotworem, w zależności od różnych czynników, takich jak rodzaj nowotworu i odpowiedź na leczenie onkologiczne. Uważa się, że bezpośrednio powoduje do 30% zgonów związanych z nowotworem, często z powodu niewydolności serca lub układu oddechowego związanej z utratą masy mięśniowej.
Eksperci szacują, że kacheksja nowotworowa dotyka 50% osób chorych na nowotwór i 75% osób z zaawansowanym nowotworem (stadium IV) oraz odpowiada za 25% zgonów z powodu nowotworów. Kacheksja może występować we wszystkich typach nowotworów, ale jest najczęstsza u osób z następującymi rodzajami nowotworów: rakiem jelita grubego (okrężnicy), rakiem płuc, czerniakiem i rakiem trzustki.
Kacheksja to zaburzenie metaboliczne, które może wystąpić u około 80% osób z zaawansowanymi nowotworami, szczególnie w nowotworach przewodu pokarmowego, takich jak rak trzustki i okrężnicy, a także w raku płuc. Występuje u prawie 90% osób z rakiem trzustki.
Mimo że kacheksja jest jedną z głównych przyczyn zgonów związanych z nowotworem, wciąż nie ma zatwierdzonych leków na kacheksję nowotworową.
Dostawca opieki zdrowotnej może podejrzewać kacheksję, jeśli pacjent stracił 5% lub więcej swojej masy ciała w ciągu ostatnich 6-12 miesięcy bez próby schudnięcia. Diagnoza często opiera się na ocenie utraty masy ciała, utraty masy mięśniowej oraz towarzyszących objawów, takich jak osłabienie, zmęczenie i brak apetytu.
Kacheksję nowotworową dzieli się na kilka stadiów w zależności od nasilenia objawów i stopnia utraty masy ciała, co pomaga w planowaniu odpowiedniego postępowania terapeutycznego.
Obecnie jedynym leczeniem kacheksji jest postępowanie z chorobą podstawową oraz podejmowanie działań mających na celu poprawę odżywiania. Badacze prowadzą badania nad lekami, które mogą powstrzymać pogarszanie się objawów kacheksji.
Dostawcy opieki zdrowotnej leczą kacheksję poprzez zarządzanie chorobą podstawową i poprawę odżywiania. Leczenie kacheksji nowotworowej koncentruje się na odżywianiu, takim jak spożywanie małych posiłków bogatych w białko i kalorie.
Wczesna interwencja żywieniowa i wielodyscyplinarna opieka są niezbędne do zapewnienia wystarczających potrzeb żywieniowych i minimalizowania czynników oporności anabolicznej. Ponadto wymagana jest opieka zapobiegawcza, która minimalizuje pogorszenie stanu odżywienia i utratę masy mięśni szkieletowych, aby skutecznie leczyć kacheksję.
Tradycyjnie w terapii lekowej kacheksji stosowano sterydy. Jednak ich działanie jest ograniczone i trudno jest radykalnie przywrócić znacznie zmniejszoną masę mięśniową charakterystyczną dla kacheksji związanej z nowotworem.
Niedawno badacze odkryli lek o nazwie ponsegromabu, który bezpiecznie i skutecznie pomógł pacjentom z nowotworami, gdy cierpieli na kacheksję. Wyniki randomizowanego badania klinicznego fazy 2, które obejmowało 187 osób doświadczających kacheksji związanej z rakiem płuc, trzustki lub jelita grubego, wykazały, że ponsegromabu blokuje hormon znany jako GDF-15, który reguluje apetyt i masę ciała. Pacjenci w badaniu mieli podwyższone poziomy GDF-15, głównego czynnika wywołującego kacheksję. Ponsegromabu poprawił wiele aspektów kacheksji i jej objawów, a działania niepożądane były minimalne.
Niedawno został wprowadzony anamoreliny chlorowodorek, endogenny agonista receptora greliny, który może poprawić apetyt i zwiększyć masę ciała u pacjentów z kacheksją nowotworową.
Badacze kontynuują badania nad GDF-15 i znaczeniem tego biomarkera w różnych typach nowotworów. Inne badania kliniczne testują również dodatkowe metody leczenia kacheksji, które nie są skierowane na szlak GDF-15.
Diagnoza kacheksji często oznacza, że koniec życia jest bliski. Kacheksja wpływa na jakość życia i może być stanem zagrażającym życiu.
Kacheksja powoduje poważne osłabienie i zgony wśród pacjentów z nowotworami i innymi poważnymi schorzeniami zdrowotnymi. Może być również jednym z najwcześniejszych objawów niektórych nowotworów.
Kacheksja przyczynia się do złych wyników w leczeniu nowotworów, w tym zmniejszonej odpowiedzi na terapię. Istnieje również zwiększone ryzyko działań niepożądanych leczenia chemioterapią u pacjentów z nowotworami, którzy cierpią na kacheksję.
Utrata masy ciała może zmienić wygląd osoby, powodując uczucie skrępowania. Kacheksja nowotworowa może wpływać na jakość życia i może wpłynąć na zdolność do otrzymywania leczenia przeciwnowotworowego.
W najbardziej zaawansowanej postaci, fizyczne pogorszenie stanu towarzyszące kacheksji może pozostawić osobę nie tylko słabą i zmęczoną, ale niezdolną lub niechętną do jedzenia, z niepokojącymi zmianami w wyglądzie. Dla wielu osób problemy te mogą sprawić, że codzienne czynności życiowe stają się niezwykle trudnymi zadaniami, jeśli nie całkowitymi niemożliwościami.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
