Badanie Anifrolimabu u dorosłych z zapaleniem wielomięśniowym lub zapaleniem skórno-mięśniowym
Badanie prowadzone w: Włochy, Bułgaria, Austria, Polska, Francja, Dania, Belgia, Węgry, Hiszpania, Czechy, Holandia, Niemcy, Szwecja
To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo Anifrolimabu u pacjentów z zapaleniem wielomięśniowym lub zapaleniem skórno-mięśniowym. Lek jest podawany w postaci podskórnych zastrzyków jako uzupełnienie standardowego leczenia.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić osoby w wieku 18-75 lat, ważące 40-100 kg, z potwierdzonym rozpoznaniem zapalenia wielomięśniowego lub zapalenia skórno-mięśniowego według wytycznych z 2017 roku. Uczestnicy muszą mieć umiarkowaną lub ciężką aktywność choroby i przyjmować stabilną dawkę prednizonu doustnego lub innych leków na te schorzenia.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci, którzy nie spełniają kryteriów klasyfikacyjnych EULAR/ACR z 2017 roku, osoby spoza określonego przedziału wiekowego oraz osoby należące do grup szczególnie wrażliwych.
Cel badania: Głównym celem jest określenie, czy Anifrolumab może zapewnić umiarkowaną poprawę aktywności choroby w ciągu 52 tygodni. Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje faktyczny lek, a kto placebo.
Badany lek: Anifrolumab działa poprzez blokowanie receptora interferonu typu I, który odgrywa rolę w procesie zapalnym. Jest to przeciwciało monoklonalne podawane w postaci zastrzyków podskórnych.
Badanie Aldesleukin w niskiej dawce u pacjentów z pęcherzycą, pęcherzycą błon śluzowych, zapaleniem wielomięśniowym, zapaleniem skórno-mięśniowym i pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie ocenia bezpieczeństwo i związek między odpowiedzią immunologiczną a wynikami klinicznymi podczas stosowania niskodawkowej terapii Interleukiny-2 (IL-2) u pacjentów z przewlekłymi chorobami zapalnymi.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć rozpoznanie zapalenia wielomięśniowego lub zapalenia skórno-mięśniowego z podwyższonym poziomem enzymu mięśniowego kinazy kreatynowej (między 300 a 3000 jednostek na litr). Dopuszcza się współistnienie innych chorób reumatycznych. Wiek uczestników to 18-80 lat.
Kryteria wykluczenia: Wykluczone są kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z ciężkimi reakcjami alergicznymi, aktywnymi infekcjami wymagającymi leczenia, nowotworami w ciągu ostatnich 5 lat, poważnymi problemami z sercem, niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi oraz ciężką chorobą wątroby lub nerek.
Cel badania: Badanie ma na celu sprawdzenie, czy niskodalekowa IL-2 może bezpiecznie zwiększyć liczbę regulatorowych komórek T, które pomagają kontrolować układ odpornościowy i zmniejszać stan zapalny. Leczenie trwa 8 tygodni.
Badany lek: Aldesleukin (Interleukina-2) jest podawany podskórnie w niskich dawkach jako środek immunomodulujący.
Badanie skuteczności Dazukibart u dorosłych z aktywnym zapaleniem skórno-mięśniowym lub zapaleniem wielomięśniowym
Badanie prowadzone w: Francja, Polska, Belgia, Hiszpania, Włochy, Szwecja, Niemcy, Bułgaria, Węgry, Słowacja
To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo leku PF-06823859, znanego również jako Dazukibart, u pacjentów z aktywnym zapaleniem skórno-mięśniowym lub zapaleniem wielomięśniowym.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą być dorośli (18 lat lub więcej) z definitywnym lub prawdopodobnym rozpoznaniem idiopatycznej miopatii zapalnej. W przypadku zapalenia skórno-mięśniowego wymagane są charakterystyczne objawy skórne i dodatnie wyniki testów. W przypadku zapalenia wielomięśniowego konieczne jest typowe osłabienie mięśniowe oraz dodatnie testy lub biopsja mięśni. Pacjenci muszą przyjmować stabilną dawkę standardowych leków.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, niedawnymi infekcjami wymagającymi antybiotyków, osoby otrzymujące inne leki eksperymentalne w ciągu ostatnich 30 dni, z historią reakcji alergicznych na podobne leki oraz kobiety w ciąży lub karmiące.
Cel badania: Badanie ma określić, czy Dazukibart może skutecznie zmniejszyć objawy mięśniowe u dorosłych. Uczestnicy są losowo przydzielani do grup otrzymujących lek lub placebo, a ich postępy są monitorowane przez około rok.
Badany lek: PF-06823859 (Dazukibart) to białkowy lek podawany dożylnie, zaprojektowany do neutralizacji określonych białek zaangażowanych w proces zapalny.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa Dazukibart u pacjentów z idiopatycznymi miozapaleniami, w tym zapaleniem skórno-mięśniowym i zapaleniem wielomięśniowym
Badanie prowadzone w: Węgry, Bułgaria
To badanie kontynuacyjne ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję leku Dazukibart u pacjentów, którzy ukończyli wcześniejsze 52-tygodniowe badanie.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić osoby z idiopatycznym miozapaleniem, w tym zapaleniem skórno-mięśniowym lub zapaleniem wielomięśniowym, które ukończyły 52-tygodniowy okres leczenia w poprzednim badaniu C0251006 bez wcześniejszego przerwania terapii.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie, niedawnymi infekcjami, osoby otrzymujące inne leki eksperymentalne, z historią reakcji alergicznych, problemami z uzależnieniem oraz kobiety w ciąży lub karmiące.
Cel badania: Głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji Dazukibart poprzez regularne monitorowanie objawów niepożądanych, wyników badań laboratoryjnych i oznak życiowych. Badanie zakończy się w listopadzie 2027 roku.
Badany lek: Dazukibart jest podawany w postaci zastrzyków i działa poprzez modulację układu odpornościowego w celu zmniejszenia stanu zapalnego.
Badanie bezpieczeństwa MB-CART19.1 u pacjentów z aktywnym toczniem rumieniowatym układowym, twardziną układową lub zapaleniem skórno-mięśniowym/zapaleniem wielomięśniowym
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie ocenia bezpieczeństwo nowatorskiej terapii komórkowej CAR-T anty-CD19 u pacjentów z różnymi chorobami autoimmunologicznymi, w tym zapaleniem skórno-mięśniowym i zapaleniem wielomięśniowym.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć co najmniej 18 lat i spełniać kryteria klasyfikacyjne z 2017 roku dla zapalenia skórno-mięśniowego lub zapalenia wielomięśniowego. Wymagane jest aktywne zapalenie mięśni potwierdzone biopsją lub MRI, obecność specyficznych przeciwciał oraz osłabienie mięśniowe spełniające określone kryteria. Pacjenci muszą nie reagować na kortykosteroidy i co najmniej dwa inne leki immunosupresyjne.
Kryteria wykluczenia: Badanie nie obejmuje pacjentów niekwalifikujących się według określonych kryteriów diagnostycznych.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa terapii wykorzystującej zmodyfikowane komórki T pacjenta, które zostały zaprogramowane do lepszego rozpoznawania i zwalczania choroby. Uczestnicy są intensywnie monitorowani, szczególnie w ciągu pierwszych czterech tygodni po infuzji, pod kątem objawów zespołu uwalniania cytokin i neurotoksyczności.
Badany lek: MB-CART19.1 to terapia komórkami CAR-T, w której własne komórki T pacjenta są modyfikowane w laboratorium, aby lepiej atakować komórki B przyczyniające się do choroby autoimmunologicznej. Lek jest podawany dożylnie.
Badanie Upadacitinib u pacjentów z idiopatycznymi miozapaleniami po odstawieniu IVIG
Badanie prowadzone w: Austria
To badanie ocenia, czy pacjenci z idiopatycznymi miozapaleniami mogą utrzymać stabilną aktywność choroby po odstawieniu immunoglobulin dożylnych (IVIG) podczas przyjmowania leku Upadacitinib.
Kryteria włączenia: Uczestnicy w wieku 18-65 lat muszą mieć kliniczne rozpoznanie idiopatycznych miozapaleń i otrzymywać IVIG w stabilnej dawce przez co najmniej 12 tygodni. Wymagana jest stabilna aktywność choroby przez co najmniej 3 miesiące oraz przyjmowanie stabilnych dawek innych leków przez co najmniej 12 tygodni.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci spoza określonego przedziału wiekowego oraz niespełniający innych szczegółowych kryteriów badania.
Cel badania: Głównym celem jest określenie, czy uczestnicy mogą osiągnąć stabilną aktywność choroby bez IVIG do 16. tygodnia badania. Oceniane są również siła mięśni, jakość życia i działania niepożądane. Badanie trwa 20 tygodni.
Badany lek: Upadacitinib (ABT-494) jest przyjmowany doustnie w postaci tabletek o przedłużonym uwalnianiu. Jest to inhibitor kinazy janusowej (JAK), który zmniejsza stan zapalny poprzez blokowanie enzymów zaangażowanych w proces zapalny.
Badanie wpływu Enpatoran u pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym i zapaleniem wielomięśniowym
Badanie prowadzone w: Włochy, Hiszpania, Szwecja, Grecja, Czechy, Polska
To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo leku Enpatoran u pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym i zapaleniem wielomięśniowym w porównaniu z placebo.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć rozpoznanie prawdopodobnego lub definitywnego zapalenia skórno-mięśniowego lub zapalenia wielomięśniowego z dodatnimi przeciwciałami. Wymagana jest aktywna choroba pomimo standardowego leczenia, potwierdzona biopsją mięśni, EMG, MRI lub podwyższonym poziomem enzymów mięśniowych. Pacjenci muszą mieć umiarkowane do ciężkiego osłabienie mięśniowe i przyjmować stabilne dawki kortykosteroidów i/lub innych leków.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, kobiety w ciąży lub karmiące, osoby z niedawnymi infekcjami, nowotworem w ciągu ostatnich 5 lat, problemami z sercem, oraz ci, którzy otrzymali żywą szczepionkę w ciągu ostatnich 30 dni.
Cel badania: Badanie ma na celu sprawdzenie, czy Enpatoran może poprawić objawy w ciągu 24 tygodni u pacjentów kontynuujących zwykłe leczenie. Jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby z regularną oceną siły mięśni i stanu skóry.
Badany lek: Enpatoran jest przyjmowany doustnie w postaci tabletek powlekanych. Jest to środek immunomodulujący mający na celu zmniejszenie stanu zapalnego i poprawę funkcji mięśni.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone badania kliniczne dotyczące zapalenia wielomięśniowego oferują pacjentom różnorodne opcje terapeutyczne. Większość badań koncentruje się na lekach immunomodulujących, które działają poprzez modulację odpowiedzi immunologicznej organizmu. Badania są prowadzone głównie w krajach europejskich, przy czym najszerszy zasięg geograficzny ma badanie Anifrolimabu obejmujące 13 krajów.
Warto zauważyć, że wszystkie badania wymagają od uczestników aktywnej postaci choroby oraz stabilnego leczenia podstawowego. Większość badań wykorzystuje metodę podwójnie ślepej próby, co zapewnia wiarygodność wyników. Szczególnie innowacyjne jest badanie terapii komórkami CAR-T, które reprezentuje zupełnie nowe podejście do leczenia chorób autoimmunologicznych.
Pacjenci zainteresowani udziałem w badaniach powinni skonsultować się ze swoim lekarzem, aby sprawdzić, czy spełniają kryteria włączenia i czy udział w konkretnym badaniu jest dla nich odpowiedni.
Austria
