Badanie terapii kombinowanej leków dla rdzeniaka zarodkowego wysokiego ryzyka u pacjentów powyżej 3 roku życia: karboplatyna, cisplatyna, cyklofosfamid, lomustyna, temozolomid, tiotepa, winkrystyna
Badanie prowadzone w: Szwecja, Hiszpania, Finlandia, Niemcy, Belgia, Norwegia, Dania, Czechy, Włochy, Austria, Holandia
To badanie kliniczne koncentruje się na leczeniu rdzeniaka zarodkowego wysokiego ryzyka. Dotyczy pacjentów z podgrupą sonic hedgehog (SHH) lub podgrupami non-SHH/non-WNT (Grupy 3 i 4) z dodatkowymi czynnikami wysokiego ryzyka.
Główne kryteria włączenia: Wiek w momencie diagnozy musi wynosić co najmniej 3 lata. Pacjent musi mieć potwierdzonego rdzeniaka zarodkowego wysokiego ryzyka. Wymagana jest odpowiednia funkcja wątroby, nerek i prawidłowe parametry krwi. Pacjent nie może wcześniej otrzymywać leczenia przeciwnowotworowego, z wyjątkiem operacji chirurgicznej lub jednego cyklu chemioterapii (jeśli była pilnie potrzebna).
Główne kryteria wykluczenia: Wcześniejsze leczenie przeciwnowotworowe (chemioterapia, radioterapia lub immunoterapia) przed przystąpieniem do badania. Historia innych nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat. Poważne problemy z sercem, nerkami lub wątrobą. Aktywne, niekontrolowane infekcje wymagające leczenia. Ciąża lub karmienie piersią.
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, czy wyniki leczenia można poprawić poprzez zastosowanie specjalistycznej radioterapii zwanej hiperfrakcjonowaną-przyspieszoną radioterapią lub terapii wysokodawkowej z tiotepą, w porównaniu ze standardową radioterapią. Badanie oceni również skuteczność różnych chemioterapii podtrzymujących.
Badane leki: Leczenie obejmuje wiele leków: karboplatynę, cisplatynę, cyklofosfamid, lomustynę, temozolomid, tiotepę i siarczan winkrystyny. Tiotepa to lek chemioterapeutyczny stosowany w terapii wysokodawkowej, który działa poprzez zakłócanie DNA komórek nowotworowych, pomagając zatrzymać wzrost guza.
Badanie zapobiegania niedoczynności tarczycy u pacjentów z rakiem mózgu i chłoniakiem pediatrycznym przy użyciu lewotyroksyny podczas radioterapii
Badanie prowadzone w: Włochy
To badanie koncentruje się na wpływie radioterapii na tarczycę u pacjentów z rakiem mózgu, chłoniakiem Hodgkina i chłoniakiem nieziarniczym. Celem jest sprawdzenie, czy stosowanie lewotyroksyny może pomóc zmniejszyć ryzyko rozwoju niedoczynności tarczycy po radioterapii.
Główne kryteria włączenia: Pacjent musi mieć rdzeniaka zarodkowego, chłoniaka Hodgkina lub chłoniaka nieziarniczego. Pacjent musi być w stadium przed rozpoczęciem radioterapii obejmującej obszar tarczycy. Pacjent nie może mieć wcześniejszej pierwotnej lub wtórnej niedoczynności tarczycy. Wymagana jest pisemna świadoma zgoda.
Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy nie mają diagnozy chłoniaka Hodgkina, chłoniaka nieziarniczego lub rdzeniaka zarodkowego. Pacjenci, którzy nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym.
Cel badania: Badanie ma na celu ustalenie, czy lewotyroksyna może chronić tarczycę podczas leczenia radioterapią i poprawić długoterminowe zdrowie pacjentów. Uczestnicy będą monitorowani przez trzy lata po radioterapii w celu wykrycia oznak niedoczynności tarczycy.
Badany lek: Lewotyroksyna to lek podawany doustnie w formie tabletek, który pomaga zastąpić lub uzupełnić hormony zwykle produkowane przez tarczycę. W tym badaniu jest testowany w celu zmniejszenia ryzyka niedoczynności tarczycy u pacjentów otrzymujących radioterapię.
Badanie skuteczności bewacyzumabu i kombinacji leków dla dzieci z nawrotowym lub postępującym rakiem mózgu, wyściółczakiem i ATRT
Badanie prowadzone w: Szwecja, Austria, Norwegia, Czechy, Dania, Francja, Hiszpania
Badanie koncentruje się na leczeniu dzieci z określonymi typami guzów mózgu: rdzeniakiem zarodkowym, wyściółczakiem i atypowym guzem rhabdoidalnym (ATRT). Badanie bada skuteczność kombinacji leków celujących w naczynia krwionośne zaopatrujące guz.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć nawrotowego lub postępującego rdzeniaka zarodkowego, wyściółczaka lub ATRT. Oryginalna diagnoza lub nawrót musi być potwierdzona histologicznie. Uczestnicy mogą być płci żeńskiej lub męskiej w wieku od 0 do prawie 20 lat. Pacjenci muszą mieć prawidłową funkcję narządów i szpiku kostnego.
Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci z nawrotowym lub postępującym rdzeniakiem zarodkowym, wyściółczakiem lub ATRT, którzy nie spełniają określonych kryteriów wiekowych lub funkcji narządów.
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, jak dobrze te leczenia działają w zatrzymywaniu wzrostu guzów. Badacze będą oceniać odpowiedź guza na leczenie oraz jak długo pacjenci pozostają wolni od wzrostu guza.
Badane leki: Leki stosowane w badaniu to: cytarabina, celekoksyb, cyklofosfamid, etoposyd, bewacyzumab, fenofibrat i talidomid. Terapia metronimiczna polega na podawaniu pacjentom niższych dawek leków chemioterapeutycznych częściej. Terapia przeciw-angiogenna koncentruje się na zatrzymaniu tworzenia nowych naczyń krwionośnych potrzebnych guzowi do wzrostu.
Badanie leczenia rdzeniaka zarodkowego u dzieci w wieku 3-5 lat z użyciem karboplatyny i kombinacji leków
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Finlandia, Szwecja, Hiszpania, Belgia, Francja, Austria, Czechy, Holandia
Badanie koncentruje się na różnych podejściach terapeutycznych dla dzieci z różnymi poziomami ryzyka tej choroby. Leczenie obejmuje kombinację radioterapii i chemioterapii.
Główne kryteria włączenia: Wiek w momencie diagnozy powinien wynosić od 3 do 5 lat (w zależności od kraju) i mniej niż 16 lat dla niektórych grup. Pacjent musi mieć rdzeniaka zarodkowego potwierdzonego badaniami. Nie może mieć znaczących problemów ze słuchem. Leczenie po operacji powinno rozpocząć się w ciągu 28 dni, nie później niż 40 dni po zabiegu. Wymagana jest prawidłowa funkcja wątroby, nerek i krwi.
Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy mają inny typ nowotworu niż rdzeniak zarodkowy. Pacjenci, którzy nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym. Pacjenci z mutacją genetyczną TP53, która nie jest przedmiotem badania. Pacjenci, którzy nie mogą przejść wymaganych procedur leczniczych.
Cel badania: Celem jest określenie skuteczności tych metod leczenia w poprawie wskaźników przeżycia dzieci. Badanie oceni czas wolny od zdarzeń związanych z nowotworem oraz ogólne przeżycie.
Badane leki: Leki chemioterapeutyczne stosowane w badaniu to: karboplatyna, metotreksat, cisplatyna, cyklofosfamid, chlorowodorek doksorubicyny, siarczan winblastyny, winkrystyna i lomustyna. Karboplatyna jest testowana w celu sprawdzenia, czy poprawia przeżycie dzieci ze standardowym ryzykiem w połączeniu z radioterapią.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności metotreksatu i kombinacji leków dla dzieci i młodych dorosłych z wysokiego ryzyka przerzutowym rdzeniakiem zarodkowym
Badanie prowadzone w: Włochy
Badanie koncentruje się na chemioterapii w połączeniu z radioterapią dla pacjentów z przerzutowym rdzeniakiem zarodkowym i innymi podobnymi guzami zarodkowymi. To agresywne guzy, które mogą rozprzestrzeniać się na inne części mózgu i rdzenia kręgowego.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć pierwszy raz zdiagnozowanego wysokiego ryzyka rdzeniaka zarodkowego lub inne guzy zarodkowe. Diagnoza musi być zgodna z klasyfikacją WHO 2016. Pacjent nie może wcześniej otrzymywać leczenia takiego jak chemioterapia lub radioterapia, z wyjątkiem operacji. Wymagana jest pisemna świadoma zgoda. Pacjenci w wieku powyżej 3 lat i poniżej 21 lat mogą uczestniczyć.
Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy mają inny typ nowotworu niż te objęte badaniem. Pacjenci, którzy nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym. Pacjenci, którzy nie mogą przejść testowanych metod leczenia.
Cel badania: Celem jest ocena bezpieczeństwa stosowania zarówno standardowych, jak i wysokich dawek leków chemioterapeutycznych wraz z radioterapią celującą w mózg i rdzeń kręgowy. Badacze będą śledzić, jak długo pacjenci żyją bez pogorszenia choroby oraz ogólne przeżycie.
Badane leki: Badanie obejmuje metotreksat, karboplatynę, lomustynę, cyklofosfamid, etoposyd, tiotepę i winorelwinę. Standardowa chemioterapia wykorzystuje leki do zabijania komórek nowotworowych. Chemioterapia wysokodawkowa polega na podawaniu wyższych ilości leków chemioterapeutycznych w celu bardziej agresywnego atakowania komórek nowotworowych. Napromienianie czaszkowo-rdzeniowe to rodzaj radioterapii celującej w mózg i rdzeń kręgowy.
Badanie spersonalizowanego leczenia dla pacjentów po okresie dojrzewania z nowo zdiagnozowanym rdzeniakiem zarodkowym przy użyciu sonidegib, cisplatyny, lomustyny i winkrystyny
Badanie prowadzone w: Niemcy
Badanie bada spersonalizowane podejście terapeutyczne oparte na wieku pacjenta i specyficznych cechach guza. Leczenie obejmuje dostosowanie dawek radioterapii i chemioterapii oraz wprowadzenie eksperymentalnego leku zwanego sonidegibem.
Główne kryteria włączenia: Stan zdrowia powinien być stabilny w ciągu dwóch tygodni przed przystąpieniem do badania, z wynikiem między 50 a 100 w skali Karnofsky'ego. Pacjent powinien mieć rdzeniaka zarodkowego standardowego ryzyka, potwierdzonego badaniami MRI. Funkcje wątroby, nerek i krwi powinny być prawidłowe. Jeśli pacjent jest kobietą w wieku rozrodczym, musi mieć negatywny test ciążowy i stosować dwie metody antykoncepcji.
Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy nie zostali zdiagnozowani z rdzeniakiem zarodkowym. Pacjenci, którzy nie należą do podgrupy aktywowanej SHH. Pacjenci, którzy nie przeszli okresu dojrzewania. Pacjenci, którzy nie mają standardowego poziomu ryzyka.
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, czy spersonalizowane leczenie może pomóc pacjentom żyć dłużej bez pogorszenia raka, co nazywa się przeżyciem wolnym od progresji. Badanie potrwa do 2030 roku.
Badany lek: Sonidegib to eksperymentalny lek testowany w tym badaniu. Jest stosowany jako część spersonalizowanej terapii u pacjentów z nowo zdiagnozowanym rdzeniakiem zarodkowym, szczególnie w podgrupie aktywowanej SHH. Sonidegib działa poprzez hamowanie szlaku sygnałowego Hedgehog, który jest zaangażowany we wzrost i rozprzestrzenianie się komórek nowotworowych.
Badanie rybokolibu, topotekan i temozolomidu dla dzieci i młodych dorosłych (12 miesięcy - 21 lat) z nawrotowym lub opornym nerczakiem zarodkowym i guzami litymi
Badanie prowadzone w: Francja, Włochy, Niemcy, Czechy, Węgry, Dania, Hiszpania
Badanie koncentruje się na leczeniu nawrotowego lub opornego nerwiczaka zarodkowego i innych guzów litych u dzieci i młodych dorosłych w wieku od 12 miesięcy do 21 lat. Badanie wykorzystuje kombinację leków: ryboklib, temozolomid i chlorowodorek topotekan.
Główne kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć od 12 miesięcy do 21 lat. Muszą mieć określone typy guzów litych, które nie odpowiedziały na standardowe leczenie. Obejmuje to nerwiczaka zarodkowego, rdzeniaka zarodkowego, glejaków wysokiego stopnia złośliwości, złośliwy guz rhabdoidalny i mięsak prążkowanokomórkowy. Uczestnicy muszą mieć odpowiednią funkcję szpiku kostnego i narządów.
Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy nie wyzdrowieli z poprzednich zabiegów lub operacji. Pacjenci z innymi poważnymi problemami zdrowotnymi, które mogłyby zakłócić badanie. Pacjenci, którzy są w ciąży lub karmią piersią. Pacjenci z alergiami na leki stosowane w badaniu.
Cel badania: Celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności tej kombinacji leków. Badanie jest podzielone na dwie fazy. W pierwszej fazie badacze określą najlepszą dawkę rybokolibu do stosowania z innymi lekami. W drugiej fazie badanie dodatkowo oceni, jak dobrze ta kombinacja działa w leczeniu nowotworów.
Badane leki: Ryboklib to lek blokujący białka potrzebne komórkom nowotworowym do wzrostu i podziału. Topotekan to lek chemioterapeutyczny zakłócający DNA komórek nowotworowych, zapobiegając ich wzrostowi i namnażaniu. Temozolomid to kolejny lek chemioterapeutyczny uszkadzający DNA komórek nowotworowych, co może zatrzymać ich wzrost i rozprzestrzenianie.
Podsumowanie
Przedstawione siedem badań klinicznych dotyczących rdzeniaka zarodkowego oferuje szeroki zakres opcji terapeutycznych dla pacjentów w różnym wieku i na różnych etapach choroby. Badania są prowadzone głównie w krajach europejskich, z największą koncentracją w Niemczech, Włoszech, Hiszpanii, Francji i Czechach.
Szczególną uwagę zwraca różnorodność podejść terapeutycznych. Część badań koncentruje się na nowo zdiagnozowanych przypadkach, podczas gdy inne dotyczą nawrotów lub opornych form choroby. Wiele badań wykorzystuje kombinacje chemioterapii z radioterapią, przy czym testowane są różne dawki i schematy podawania leków.
Zauważalna jest tendencja do personalizacji leczenia w oparciu o profil molekularny guza, szczególnie w odniesieniu do podgrup SHH-aktywowanej i WNT. Kilka badań testuje także innowacyjne podejścia, takie jak terapia przeciw-angiogenna czy inhibitory szlaku Hedgehog.
Istotnym aspektem jest również dbałość o jakość życia pacjentów, z badaniami oceniającymi długoterminowe skutki uboczne, takie jak niedoczynność tarczycy czy funkcje neurologiczne i poznawcze. Większość badań jest skierowana do dzieci i młodych dorosłych, co odpowiada charakterystyce epidemiologicznej tej choroby.
Austria
