Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie osilodrostatu u dzieci i młodzieży z chorobą Cushinga

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży z chorobą Cushinga, która jest rzadkim schorzeniem powodującym nadmierną produkcję hormonów przez nadnercza. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie osilodrostat, znany również jako Isturisa. Lek ten jest dostępny w postaci tabletek powlekanych o różnych dawkach: 1 mg, 5 mg i 10 mg. Celem badania jest zrozumienie, jak organizm dzieci i młodzieży przetwarza ten lek oraz jak jest on tolerowany.

W badaniu wezmą udział dzieci i młodzież w wieku od 6 do poniżej 18 lat, które mają potwierdzoną diagnozę choroby Cushinga. Uczestnicy będą przyjmować osilodrostat doustnie przez maksymalnie 48 tygodni. Badanie nie porównuje tego leku z innymi lekami ani z placebo. Podczas badania będą monitorowane różne parametry, aby ocenić, jak lek działa w organizmie oraz jak jest tolerowany przez pacjentów.

Choroba Cushinga jest trudna do leczenia, a osilodrostat może być opcją dla pacjentów, którzy nie mogą poddać się operacji lub dla których operacja nie przyniosła oczekiwanych rezultatów. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które mogą pomóc w lepszym zrozumieniu i leczeniu tej choroby u młodszych pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po potwierdzeniu diagnozy choroby Cushinga i spełnieniu kryteriów włączenia, pacjent zostaje przyjęty do badania klinicznego.

    Pacjent musi mieć ukończone 6 lat, ale nie więcej niż 18 lat, oraz ważyć więcej niż 30 kg.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Pacjent rozpoczyna przyjmowanie leku osilodrostat w formie tabletek powlekanych.

    Dostępne dawki to 1 mg, 5 mg i 10 mg, a lek przyjmuje się doustnie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie farmakokinetyki

    Podczas badania ocenia się, jak organizm pacjenta przetwarza lek osilodrostat.

    Regularne pobieranie próbek krwi pozwala na analizę parametrów farmakokinetycznych.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Mierzy się poziom mUFC (wolny kortyzol w moczu) w celu oceny skuteczności leczenia.

    Analizuje się zmiany wartości mUFC w porównaniu do wartości początkowych.

  5. Krok 5

    Ocena bezpieczeństwa

    Regularnie monitoruje się stan zdrowia pacjenta, aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję leku.

    Zgłaszane są wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas badania.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia do 30 listopada 2025 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może zostać poinformowany o wynikach i dalszych krokach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Dzieci i młodzież w wieku od 6 do poniżej 18 lat z chorobą Cushinga, która pochodzi z wnętrza organizmu, które nie odniosły sukcesu po operacji, czekają na operację lub dla których operacja nie jest natychmiastową opcją.
  • Masa ciała większa niż 30 kg.
  • Potwierdzona diagnoza choroby Cushinga.
  • Zdolność do połykania tabletek leku badawczego (nie mogą być one kruszone ani dzielone).
  • Rodzice lub opiekunowie prawni muszą być w stanie wyrazić zgodę na udział w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innej poważnej choroby, która mogłaby wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może przyjmować leków, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania substancji, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpłynąć na przetwarzanie leku w organizmie.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą być pogorszone przez badany lek.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Osilodrostat to lek stosowany w leczeniu choroby Cushinga. Choroba ta powoduje nadmierną produkcję kortyzolu, hormonu stresu, w organizmie. Osilodrostat działa poprzez hamowanie enzymu odpowiedzialnego za produkcję kortyzolu, co pomaga w normalizacji jego poziomu. W badaniu klinicznym ocenia się, jak lek jest wchłaniany, jak działa w organizmie oraz jak jest tolerowany przez dzieci i młodzież z chorobą Cushinga.

Co już wiadomo o tej terapii

Osilodrostat – Osilodrostat jest lekiem podawanym doustnie, który jest badany w leczeniu choroby Cushinga u dzieci i młodzieży. Obecnie znajduje się w fazie II badań klinicznych, gdzie oceniane są jego farmakokinetyka, farmakodynamika oraz tolerancja. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie choroby Cushinga, która charakteryzuje się nadmiernym wydzielaniem kortyzolu. Mechanizm działania osilodrostatu polega na hamowaniu enzymu odpowiedzialnego za syntezę kortyzolu, co prowadzi do zmniejszenia jego poziomu w organizmie. Klasyfikowany jest jako inhibitor steroidogenezy.

Badane choroby

Choroba Cushinga – Jest to zaburzenie hormonalne spowodowane nadmiernym wydzielaniem kortyzolu przez nadnercza. Najczęściej wynika z obecności guza przysadki mózgowej, który produkuje zbyt dużo hormonu adrenokortykotropowego (ACTH). Objawy mogą obejmować przyrost masy ciała, szczególnie w okolicach brzucha i twarzy, osłabienie mięśni, nadciśnienie tętnicze oraz zmiany skórne, takie jak trądzik czy rozstępy. Choroba może prowadzić do zaburzeń metabolicznych, takich jak cukrzyca, oraz problemów z kośćmi, jak osteoporoza. W miarę postępu choroby mogą pojawić się także problemy z pamięcią i koncentracją. Choroba Cushinga jest rzadkim schorzeniem, które wymaga specjalistycznej opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-516825-30-00Kod protokołuCLCI699C2203Planowana liczba uczestników14 osóbSponsorRecordati AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).