Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa atumelnantu w monoterapii oraz w połączeniu z innymi lekami u dorosłych z zespołem Cushinga zależnym od ACTH

Rekomendowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Rekomendowane ośrodki

Ośrodki, z którymi blisko współpracujemy przy tym badaniu

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby ACTH-Dependent Cushing’s Syndrome, znanej także jako guz przysadki wydzielający ACTH. W tej chorobie organizm produkuje zbyt dużo hormonu stresu cortisol, co może powodować przyrost masy ciała, wysokie ciśnienie, osłabienie mięśni i problemy ze skórą. Celem jest sprawdzenie nowego doustnego leku atumelnant, który ma hamować produkcję tego hormonu.

Głównym celem jest ocena, czy po 12 tygodniach stosowania leku poziom średniego 24‑godzinowego wydalania wolnego kortyzolu w moczu (mUFC) spadnie do wartości uznanej za prawidłową. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej różne dawki atumelnant lub do grupy kontrolnej otrzymującej placebo. W trakcie badania będą regularnie pobierane próbki moczu i krwi w celu pomiaru poziomu hormonu oraz wypełniane ankiety dotyczące samopoczucia i jakości życia.

Po wstępnej kwalifikacji uczestnicy rozpoczynają przyjmowanie tabletek raz dziennie i odwiedzają ośrodek badawczy co kilka tygodni w celu oceny bezpieczeństwa i ewentualnych działań niepożądanych. Główna ocena odbywa się po 12 tygodniach, a osoby, które ukończą tę fazę, mogą kontynuować otwartą przedłużoną część badania, aby zbadać długoterminowe działanie leku.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Zapisanie się do badania

    Po spełnieniu kryteriów kwalifikacji zostaje przyjęty do badania i otrzymuje informacje o dalszych etapach.

    Wszystkie dalsze czynności będą realizowane zgodnie z protokołem badania.

  2. Krok 2

    Badania wstępne

    Wykonywane są pomiary mUFC (średnia dobowa produkcja kortyzolu), poziomu kortyzolu w surowicy oraz kortyzolu w ślinie pobranej około godziny 22:00.

    Przeprowadzana jest ocena QoL (jakość życia) oraz zbierane są dane medyczne niezbędne do dalszej oceny.

    Na podstawie wyników ustalana jest początkowa dawka leku atumelnant lub podawany jest placebo.

  3. Krok 3

    Przydzielenie leku i rozpoczęcie leczenia

    Uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z grup: Atumelnant w dawce 20 mg, 40 mg, 80 mg lub 120 mg, lub do grupy otrzymującej placebo.

    Dawka leku jest podawana doustnie w postaci tabletek zgodnie z zaleceniami badaczy.

  4. Krok 4

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik przyjmuje przydzieloną tabletkę codziennie przez okres 12 tygodni.

    W trakcie tego czasu nie należy zmieniać innych leków sterydowych bez konsultacji z personelem badawczym.

  5. Krok 5

    Kontrole w trakcie leczenia

    W tygodniu 4 i 8 odbywają się wizyty kontrolne, podczas których ponownie mierzy się mUFC, poziom kortyzolu w surowicy oraz kortyzol w ślinie.

    Ocena QoL jest również powtarzana, aby monitorować ewentualne zmiany w samopoczuciu.

    W razie wystąpienia działań niepożądanych uczestnik zgłasza je personelowi badawczemu.

  6. Krok 6

    Ocena po 12 tygodniach

    Po upływie 12 tygodni wykonywane jest końcowe badanie obejmujące pomiar mUFC, kortyzolu w surowicy, kortyzolu w ślinie oraz ocenę QoL.

    Wynik mUFC jest porównywany z wartością ULN (górna granica normy); celem jest uzyskanie mUFC ≤ ULN.

  7. Krok 7

    Otwarte przedłużenie (opcjonalne)

    Po zakończeniu fazy 12‑tygodniowej uczestnik może zostać zaproszony do otwartego przedłużenia badania, które ma na celu długoterminową ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leku.

    W przedłużeniu kontynuowane jest przyjmowanie leku w tej samej dawce, a regularne kontrole odbywają się zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Wiek od 18 do poniżej 75 lat (lub od 16 lat w USA) i płeć męska lub żeńska.
  • Musisz mieć potwierdzoną Cushinga zależnego od ACTH (przyczyną może być przysadka, guz poza przysadką lub nieznane źródło) wykazaną podwyższonym wynikiem mUFC (moczowy poziom wolnego kortyzolu) większym niż 1,3‑krotność ULN (górna granica normy), potwierdzonym w centralnym laboratorium przed dniem 1 badania.
  • Wcześniej wykonany test dexametazonowy (badanie, które sprawdza, jak organizm reaguje na lek hamujący produkcję kortyzolu) lub podwyższony poziom kortyzolu w ślinie nocą, albo potwierdzenie nowotworu produkującego ACTH (hormon pobudzający nadnercza).
  • Poranny poziom ACTH we krwi musi być wyższy niż 10 pg/mL.
  • Należy odstawić wszystkie leki stosowane w leczeniu tej choroby na określony czas przed rozpoczęciem badania: co najmniej 2 tygodnie dla leków ketokonazol, levoketokonazol lub metyrapon, 4 tygodnie dla osilodrostatu, mifepristonu lub kabergoliny, oraz 8 tygodni dla pasireotide LAR.
  • Osoby, które ukończyły 12‑tygodniowy okres leczenia w części A lub B lub które potrzebowały dodatkowego leczenia z powodu bardzo wysokiego poziomu kortyzolu, mogą przystąpić do dalszej części badania, jeśli lekarz uzna, że mogą z tego skorzystać.
  • Osoby, które były w trakcie kwalifikacji do części B, a rekrutacja do tej części została zamknięta, mogą od razu przejść do części C, pod warunkiem spełnienia wszystkich kryteriów części B.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

14 kryteriów

  • Jeśli w przeszłości wystąpiła u Ciebie reakcja alergiczna (nadwrażliwość) na lek atumelnant lub jego składniki pomocnicze, nie możesz wziąć udziału w badaniu.
  • Jeśli przyjmowałeś w ciągu ostatnich 2 tygodni lek ketokonazol, lewoketokonazol lub metirapon, w ciągu ostatnich 4 tygodni osilodrostat, mifepryston lub kabergolina, lub w ciągu ostatnich 8 tygodni pasireotyd LAR, musisz odczekać odpowiedni okres odstawienia (tzw. washout) przed rozpoczęciem badania.
  • Jeśli w ciągu ostatnich 60 dni (lub w czasie równym pięciu okresom półtrwania leku, jeśli jest dłuższy) przyjmowałeś jakikolwiek lek badawczy, lub planujesz przyjmować lek badawczy w innym badaniu, nie możesz uczestniczyć w tym badaniu.
  • Jeśli kiedykolwiek przyjmowałeś lek mitotan, nie możesz wziąć udziału w badaniu.
  • Jeśli miałeś poważną operację (np. operację narządu wewnętrznego) w ciągu miesiąca przed badaniem, nie możesz uczestniczyć.
  • Jeśli przeszedłeś operację przysadki mózgowej w ciągu miesiąca przed badaniem, nie możesz wziąć udziału.
  • Jeśli w ciągu ostatnich 3 lat otrzymałeś radioterapię przysadki (leczenie promieniowaniem), nie możesz uczestniczyć w badaniu.
  • Jeśli masz wysokie ryzyko związane z guzem przysadki, w tym:
    • obecny wynik MRI (obrazowanie rezonansu magnetycznego) pokazujący zmianę bliżej niż 2 mm od miejsca, gdzie krzyżują się nerwy wzrokowe (przegub wzrokowy),
    • rozrost guza przysadki lub guza poza przysadką w ciągu roku po operacji lub radioterapii,
    • przewidywana konieczność operacji neurochirurgicznej lub radioterapii w trakcie trwania badania,
    • diagnoza nowotworu złośliwego przysadki (przysadkowy rak),
    • Jeśli już przyjmowałeś lek atumelnant przed rozpoczęciem badania, nie możesz uczestniczyć.
    • Jeśli lekarz uważa, że nie odniosłabyś/odniosłbyś korzyści z długotrwałego leczenia tym lekiem lub przewiduje, że Twoje życie może trwać krócej niż 6 miesięcy, nie możesz wziąć udziału.
    • Jeśli masz inne poważne schorzenia, które według lekarza mogą utrudnić bezpieczne uczestnictwo w badaniu, nie możesz brać w nim udziału.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Encorton

    lek zawierający prednizonę, podawany doustnie w postaci tabletek. Prednizona jest syntetycznym glikokortykosteroidem, który działa przeciwzapalnie i immunosupresyjnie. W badaniu stosowano go jako lek testowy, aby porównać jego wpływ na objawy zespołu Cushinga z nowym lekiem badanym.

  • Acecort

    lek zawierający hydrokortyzon, podawany doustnie w postaci filmu powlekanego tabletki. Hydrokortyzon jest naturalnym hormonem steroidowym produkowanym przez nadnercza i ma działanie przeciwzapalne oraz regulujące gospodarkę metaboliczną. W badaniu użyto go jako jeden z leków testowych, aby ocenić jego skuteczność w kontrolowaniu poziomu kortyzolu u pacjentów.

  • Hydrocortisonum‑SF

    kolejny preparat zawierający hydrokortyzon, podawany doustnie w postaci tabletki. Działa podobnie jak Acecort, czyli zmniejsza stan zapalny i wpływa na metabolizm. W badaniu pełnił rolę leku testowego, umożliwiając porównanie różnych form hydrokortyzonu.

  • Atumelnant

    eksperymentalny lek podawany doustnie w postaci tabletek. Atumelnant jest nowym związkiem, który ma na celu zmniejszenie nadmiernej produkcji kortyzolu u osób z ACTH‑zależnym zespołem Cushinga. W badaniu oceniano jego skuteczność i bezpieczeństwo przy różnych dawkach, aby ustalić optymalny zakres terapeutyczny.

  • Solu‑Cortef

    lek zawierający hydrokortyzon w postaci roztworu do wstrzykiwań. Jest stosowany do podawania dożylnie lub domięśniowo, co pozwala na szybkie wprowadzenie leku do organizmu. W badaniu pełnił rolę terapii tła, czyli standardowego leczenia, które uczestnicy otrzymywali oprócz badanych leków.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Prednisone

    lek podawany doustnie w postaci tabletek, który po przyjęciu przekształca się w aktywną formę prednizolon i wiąże się z receptorami glukokortykoidowymi, co zmniejsza stan zapalny i reakcje immunologiczne; jest szeroko stosowany w leczeniu chorób autoimmunologicznych, alergii i innych stanów zapalnych i jest dostępny od wielu lat jako lek zatwierdzony; klasyfikowany jako syntetyczny glukokortykoid; w badaniu jest używany jako lek testowy w dawkach 1 mg i 5 mg.

  • Hydrocortisone

    lek podawany doustnie w postaci tabletek powlekanych lub w formie roztworu do wstrzykiwań, który naśladuje naturalny hormon kortyzol i łączy się z receptorami glukokortykoidowymi, pomagając regulować reakcje zapalne i metabolizm; jest zatwierdzony do stosowania w niewydolności nadnerczy oraz w stanach zapalnych i jest dostępny od dawna; klasyfikowany jako naturalny glukokortykoid; w badaniu występuje jako tabletki (5 mg, 10 mg, 20 mg) oraz roztwór do iniekcji (100 mg).

  • Atumelnant

    lek podawany doustnie w postaci tabletek o różnych dawkach (20 mg, 40 mg, 80 mg, 120 mg), który działa jako nowy środek modulujący receptory glukokortykoidowe i zmniejsza produkcję kortyzolu w organizmie; jest w fazie badań klinicznych i nie jest jeszcze zatwierdzony do codziennego użytku; klasyfikowany jako eksperymentalny modulator glukokortykoidowy; w badaniu jest testowany jako potencjalne leczenie zespołu Cushinga zależnego od ACTH.

Badane choroby

  • Zespół Cushinga zależny od ACTH

    choroba, w której nadmierna produkcja hormonu ACTH przez przysadkę lub inny guz prowadzi do zwiększonego wydzielania kortyzolu przez nadnercza. W wyniku podwyższonego poziomu kortyzolu pojawiają się objawy takie jak przyrost masy ciała, szczególnie w okolicy brzucha i twarzy, oraz osłabienie mięśni. Z czasem może dochodzić do zwiększonej retencji soli i wody, co powoduje obrzęki. Skóra staje się cieńsza i łatwiej się siniaki, a pojawiają się trudności w gojeniu ran. Choroba rozwija się stopniowo, a objawy nasilają się wraz ze wzrostem poziomu kortyzolu.

  • przysadkowy zespół Cushinga

    specyficzny rodzaj zespołu Cushinga, w którym przyczyną jest guz przysadki wydzielający nadmiar ACTH. Nadmiar ACTH stymuluje nadnercza do produkcji dużych ilości kortyzolu. Objawy kliniczne są podobne do ogólnego zespołu Cushinga i obejmują przyrost masy ciała, zmiany w rozmieszczeniu tłuszczu oraz osłabienie mięśni. Z biegiem czasu może dojść do zwiększonego gromadzenia się tłuszczu w okolicy szyi i twarzy. Choroba postępuje stopniowo, a nasilenie objawów rośnie wraz z rosnącą aktywnością guza przysadki.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2025-522648-42-01Kod protokołuCRN04894-331Planowana liczba uczestników190 osóbSponsorCrinetics Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).