W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne z udziałem hydrocortisone. Sprawdzają one głównie skuteczność i bezpieczeństwo w różnych chorobach oraz u różnych grup pacjentów, na przykład w sepsie, wstrząsie, po operacjach, w chorobach nadnerczy i w nowotworach.
Najważniejsze informacje
- Badania z hydrocortisone obejmują bardzo różne grupy pacjentów, od osób w stanie nagłym po pacjentów z chorobami nadnerczy, zapalnymi, neurologicznymi i nowotworowymi. Najwięcej badań ma fazę 3, ale są też badania fazy 2, 4 oraz wczesne badania fazy 1. W wielu projektach hydrocortisone jest porównywany z placebo albo używany jako część większego schematu leczenia. Główne cele to poprawa przeżycia, zmniejszenie powikłań, lepsza kontrola objawów i ocena bezpieczeństwa. W części badań mierzy się też jakość życia, zmęczenie, nawroty choroby, wyniki neurologiczne i czas bez pogorszenia choroby.
Przegląd badań z hydrocortisone
W przedstawionych danych hydrocortisone jest badany w wielu różnych sytuacjach klinicznych, a nie jako pojedynczy lek na jedną chorobę. Badania sprawdzają głównie, czy hydrocortisone pomaga poprawić wyniki leczenia, zmniejszyć powikłania lub złagodzić objawy w konkretnych grupach pacjentów.
W części badań hydrocortisone jest podawany sam, a w innych jest elementem większego schematu leczenia, na przykład razem z innymi lekami lub w porównaniu z placebo. W danych są badania zakończone, w toku, autorised oraz jedno zawieszone i jedno wycofane, co pokazuje, że program badań jest szeroki i nadal się rozwija.
Jakie choroby są badane
Największa grupa badań dotyczy stanów nagłych i ciężkich chorób, takich jak zatrzymanie krążenia, sepsa, zespół po resuscytacji oraz ciężkie ostre zakażenia. W tych badaniach naukowcy chcą sprawdzić, czy hydrocortisone może poprawić przeżycie, zmniejszyć niewydolność narządów lub poprawić powrót do zdrowia.
Druga ważna grupa dotyczy chorób nadnerczy, w tym niewydolności nadnerczy wywołanej glikokortykosteroidami, choroby Addisona oraz wrodzonego przerostu nadnerczy. W tych badaniach ocenia się między innymi zmęczenie, jakość życia, poziomy hormonów i potrzebę zmiany leczenia.
Hydrocortisone pojawia się także w badaniach po dużych operacjach, na przykład po pancreatoduodenectomy i w operacjach serca, gdzie celem jest zmniejszenie powikłań po zabiegu. Inne badania dotyczą chorób zapalnych, takich jak atopowe zapalenie skóry, idiopatyczne zapalne miopatie oraz reumatoidalne zapalenie stawów, a także chorób psychicznych i neurologicznych, w tym PTSD i innych zaburzeń neurologicznych.
Fazy badań i wielkość grup
W danych znajdują się badania fazy 1, 2, 3 i 4, więc hydrocortisone jest oceniany zarówno we wczesnych, jak i bardziej zaawansowanych etapach rozwoju klinicznego. Faza 1 zwykle koncentruje się na bezpieczeństwie i dawkowaniu, faza 2 na pierwszych sygnałach skuteczności, a fazy 3 i 4 na większych porównaniach i potwierdzaniu efektu w praktyce klinicznej.
Największe badania obejmują bardzo duże grupy, na przykład sepsę z planowaną liczbą 2000 uczestników i infekcję dróg oddechowych z 3471 uczestnikami. Są też mniejsze badania, na przykład z 30, 31, 40 lub 50 osobami, które zwykle służą do bardziej szczegółowej oceny konkretnego pytania badawczego.
Jakie wyniki są mierzone
Najczęściej badacze sprawdzają przeżycie, brak pogorszenia choroby, zmniejszenie powikłań oraz poprawę objawów zgłaszanych przez pacjentów. W badaniach nad sepsą i stanami po zatrzymaniu krążenia ważne są wyniki śmiertelności, wynik neurologiczny oraz czas bez wsparcia narządowego.
W badaniach chirurgicznych mierzy się powikłania pooperacyjne, takie jak ostra niewydolność nerek, powikłania płucne, przetoka trzustkowa lub inne ciężkie powikłania po zabiegu. W badaniach nad chorobami nadnerczy często ocenia się jakość życia, zmęczenie, objawy niewydolności nadnerczy i zmiany w poziomach hormonów.
W badaniach onkologicznych punkty końcowe obejmują odpowiedź na leczenie, przeżycie wolne od progresji choroby oraz bezpieczeństwo, w tym działania niepożądane i przerwanie leczenia. W badaniach psychologicznych i psychiatrycznych ocenia się objawy PTSD, reakcję na stres oraz pamięć bezpieczeństwa po ekspozycji na bodźce lękowe.
Kto może brać udział
Do badań kwalifikują się bardzo różne grupy pacjentów, zależnie od choroby i celu projektu. Są to między innymi dorośli po zatrzymaniu krążenia, pacjenci po przeszczepie nerki, osoby po dużych operacjach, chorzy z sepsą, pacjenci z chorobami nadnerczy, dzieci z białaczką oraz osoby z chorobami zapalnymi i nowotworami.
Niektóre badania są skierowane do bardzo wąskich grup, na przykład dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną wysokiego ryzyka lub dorośli z bardzo wysokim ryzykiem określonego typu raka prostaty. Inne obejmują szerokie grupy pacjentów, na przykład dorosłych i dzieci z sepsą albo pacjentów z infekcjami dróg oddechowych w szpitalu.
Wybrane ważne badania
Badanie NCT05139849 ocenia, czy połączenie adrenaliny, wazopresyny i steroidów, w tym hydrocortisone, poprawia 30-dniowe przeżycie u osób po zatrzymaniu krążenia. Jest to badanie fazy 3 z planowaną dużą grupą 1400 uczestników, a jego status jest opisany jako zawieszone oraz authorised w danych źródłowych.
Badanie 2025-521371-31-00 dotyczy sepsy u dzieci i dorosłych i sprawdza dwa główne wyniki: śmiertelność 28-dniową oraz liczbę dni bez terapii podtrzymującej życie. To badanie fazy 2 ma charakter eksploracyjny, czyli ma pomóc wygenerować nowe hipotezy do dalszych, potwierdzających badań.
Badanie 2024-517699-39-00 ocenia przedłużone leczenie kortykosteroidami, w tym hydrocortisone, u pacjentów po planowanej operacji serca o średnim lub wysokim ryzyku. Główny punkt końcowy obejmuje wystąpienie ostrej niewydolności nerek, powikłań płucnych lub użycia noradrenaliny w ciągu 7 dni po operacji.
Badanie NCT05435781 sprawdza hydrocortisone u osób z niewydolnością nadnerczy wywołaną glikokortykosteroidami i koncentruje się na zmęczeniu ocenianym za pomocą kwestionariusza MFI-20. Badanie 2024-516427-13-00 bada PTSD i pyta, czy hydrocortisone może wspierać uczenie bezpieczeństwa oraz zmniejszać reakcję lękową po wygaszeniu strachu.
W badaniu NCT06136624 Hydrocortisone jest częścią leczenia porównawczego u pacjentów z przerzutowym opornym na kastrację rakiem prostaty, a głównym wynikiem jest przeżycie całkowite. Z kolei w badaniu NCT06253637 Hydrocortisone jest stosowany u dorosłych z bardzo wysokiego ryzyka T-komórkową ostrą białaczką limfoblastyczną, gdzie oceniana jest odpowiedź choroby po pierwszym cyklu leczenia.
Najważniejsze pojęcia
Randomizacja oznacza losowy przydział do grup badania, aby wynik był bardziej wiarygodny. Placebo służy jako porównanie i pomaga ocenić, czy obserwowany efekt wynika z badanego leczenia.
Primary endpoint, czyli główny punkt końcowy, to najważniejszy wynik, który badanie chce zmierzyć. Może to być przeżycie, czas do nawrotu, zmiana objawów lub liczba powikłań.
Safety oznacza bezpieczeństwo leczenia, a więc to, czy terapia nie powoduje zbyt wielu problemów i czy można ją stosować w badanej grupie. Efficacy oznacza skuteczność, czyli czy leczenie pomaga osiągnąć zamierzony efekt.