Narodny Ustav Detskych Chorob

W klinice Narodny Ustav Detskych Chorob prowadzone są badania nad nowoczesnymi terapiami dla dzieci i młodzieży z acute lymphoblastic leukaemia oraz innymi nowotworami krwi. Celem jest zwiększenie przeżywalności i ograniczenie działań niepożądanych.

• Immunoterapia z blinatumomab
• Przeszczep szpiku kostnego od dawców HLA‑zgodnych i niezgodnych
• Nowe inhibitory kinaz, m.in. upadacitinib
• Ocena bezpieczeństwa przeciwciał monoklonalnych, np. inotuzumab ozogamicin

Badania koncentrują się na ocenie skuteczności i bezpieczeństwa nowych leków oraz strategii transplantacji, aby poprawić rokowanie pacjentów z nowotworami hematologicznymi.

W dziale onkologii dziecięcej badane są terapie dla pacjentów z neuroblastoma, rhabdomyosarcoma, ewing sarcoma oraz innymi nowotworami stałymi. Projekty mają na celu zwiększenie wskaźników przeżycia wolnego od choroby.

• Chemoimmunoterapia z dinutuximab beta
• Intensywna chemioterapia wysokiej dawki (Bu‑Mel, thiotepa)
• Radioterapia celowana po operacji
• Badania nad inhibitorami CDK4/6 (palbociclib) w połączeniu z chemioterapią

Celem jest opracowanie skuteczniejszych schematów leczenia, które zmniejszą liczbę nawrotów i poprawią jakość życia młodych pacjentów.

Badania w dziedzinie neurologii obejmują dzieci i młodzież z relapsing‑remitting multiple sclerosis oraz innymi postaciami choroby. Próby mają wykazać skuteczność i bezpieczeństwo nowych leków modyfikujących przebieg.

• Porównanie ofatumabu i siponimodu z fingolimodem
• Ocena peginterferonu beta‑1a (BIIB017) w RRMS
• Długoterminowe monitorowanie wpływu fingolimodu na rozwój poznawczy i fizyczny
• Badania nad ublituximab w postaci rzutowej

Projekty dążą do znalezienia terapii, które zmniejszą liczbę rzutów i spowolnią postęp choroby u młodych pacjentów.

W ramach dermatologii prowadzone są badania nad leczeniem atopic dermatitis u dzieci w wieku od 2 do 12 lat, porównujące nowy inhibitor JAK – upadacitinib – z dupilumabem.

• Porównanie skuteczności upadacitinibu i dupilumabu
• Ocena bezpieczeństwa terapii systemowej w grupie pediatrycznej
• Monitorowanie wskaźnika EASI 75 po 16 tygodniach
• Badanie wpływu leczenia na jakość życia i objawy skórne

Celem jest wyznaczenie najskuteczniejszego i najbezpieczniejszego leku dla młodych pacjentów z umiarkowaną i ciężką postacią choroby.

W klinice prowadzone są badania nad terapią zastępczą immunoglobuliną u dzieci z primary immunodeficiency diseases. Badania oceniają nowy produkt subkutanny Newnorm w porównaniu z tradycyjną podawaniem dożylnym.

• Subkutanna podaż Newnorm versus IVIG
• Ocena profilu farmakokinetycznego i immunoglobulinowego
• Bezpieczeństwo i tolerancja w populacji noworodków i małych dzieci
• Porównanie PK TAK‑881 i HYQVIA po podaniu podskórnym

Badania mają potwierdzić, że subkutanna podaż zapewnia równoważny poziom IgG przy jednoczesnym zwiększeniu komfortu leczenia.

Oddział infekcyjny skupia się na leczeniu ciężkich zakażeń wirusowych, w tym Coronavirus Disease 2019, zwłaszcza u pacjentów z osłabioną odpornością. Badania obejmują nowe kombinacje leków przeciwwirusowych.

• Leczenie ibuzatrelvirem w połączeniu z remdesivirem
• Ocena skuteczności rimegepantu w profilaktyce migreny u pacjentów z COVID‑19
• Badania nad zastosowaniem antybiotyków w złożonych zakażeniach układu moczowego
• Ocena nowych przeciwciał monoklonalnych przeciw SARS‑CoV‑2

Celem jest opracowanie skutecznych terapii, które zmniejszą ciężkość choroby i poprawią wyniki leczenia u najbardziej narażonych grup.

W ramach badań nad zaburzeniami metabolicznymi kości testowany jest lek romosozumab u pacjentów z osteogenesis imperfecta. Projekty koncentrują się na bezpieczeństwie oraz wpływie na gęstość mineralną kości.

• Bezpieczeństwo romosozumab w populacji OI
• Ocena wpływu na gęstość mineralną i siłę kości
• Długoterminowe monitorowanie wzrostu i rozwoju szkieletowego
• Badania nad kontrolą masy ciała u pacjentów z OI

Badania mają wykazać, czy nowy lek może stać się skuteczną opcją w zapobieganiu złamaniom i poprawie jakości życia osób z tym rzadkim schorzeniem.

Dział okulistyki prowadzi badania nad lekiem SYD‑101 mającym spowolnić progresję krótkowzroczności u dzieci. Projekt ocenia zarówno skuteczność, jak i tolerancję preparatu.

• Ocena SYD‑101 w spowolnieniu progresji myopii
• Bezpieczeństwo stosowania u dzieci w wieku szkolnym
• Badania nad jakością widzenia i komfortem użytkowania
• Monitorowanie efektów długoterminowych po zakończeniu terapii

Celem jest wypracowanie skutecznej interwencji, która pozwoli zahamować pogłębianie się krótkowzroczności i zmniejszyć potrzebę korekcji optycznej w przyszłości.