Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie optymalizacji przeszczepienia komórek macierzystych z zastosowaniem ruksolitinibu, etopozidu, blinatumomabu i kombinacji leków dla dzieci i młodych dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych, którzy wymagają przeszczepienia komórek macierzystych krwiotwórczych. Ostra białaczka limfoblastyczna jest nowotworem krwi, w którym organizm wytwarza zbyt dużo niedojrzałych białych krwinek. W badaniu stosowanych jest wiele różnych leków w zależności od rodzaju leczenia, w tym ruksolitynib w postaci tabletek lub roztworu doustnego, blinatumomab w postaci roztworu do wlewu dożylnego, treosulfan, fludarabina, busulfan, tiotepa, cyklofosfamid, etopozyd, metyloprednizolon oraz leki immunosupresyjne zawierające immunoglobulinę przeciwko limfocytom T. Część pacjentów może otrzymać placebo zamiast aktywnego leku.

Celem badania jest poprawa wyników przeszczepienia komórek macierzystych u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną poprzez zmniejszenie powikłań związanych z leczeniem przy jednoczesnym zachowaniu skuteczności w zwalczaniu białaczki. Badanie składa się z kilku części, które porównują różne sposoby przygotowania pacjenta do przeszczepienia oraz różne metody zapobiegania powikłaniom po przeszczepieniu. Jedna część bada, czy można zastosować mniejszą dawkę napromieniania całego ciała przed przeszczepieniem bez pogorszenia wyników leczenia. Inna część sprawdza, czy dodanie ruksolitynib do standardowego leczenia kortykosteroidami pomaga w leczeniu choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi, która jest powikłaniem występującym po przeszczepieniu, gdy przeszczepione komórki atakują organizm pacjenta.

Badanie obejmuje dzieci, młodzież i młodych dorosłych w wieku od 3 miesięcy do 25 lat, którzy są w remisji choroby przed przeszczepieniem. Pacjenci otrzymują leki przygotowujące do przeszczepienia przez kilka dni, następnie przeprowadzane jest przeszczepienie komórek macierzystych od odpowiedniego dawcy. Po przeszczepieniu pacjenci są obserwowani przez kilka lat w celu oceny skuteczności leczenia i wystąpienia ewentualnych powikłań. W zależności od części badania, w której pacjent uczestniczy, leczenie może trwać od kilku dni do 24 miesięcy. Niektórzy najmłodsi pacjenci mogą otrzymać blinatumomab jako leczenie podtrzymujące po przeszczepieniu przez maksymalnie cztery cykle.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Kwalifikacja do badania

    Zostaniesz zakwalifikowany do badania, jeśli masz ostrą białaczkę limfoblastyczną (ALL) i zostało ustalone, że potrzebujesz przeszczepienia komórek macierzystych. Diagnoza musi być zgodna z krajowymi protokołami leczenia.

    Twój wiek w momencie przeszczepienia musi wynosić od 3 miesięcy do 25 lat.

    Musisz być w całkowitej remisji, co oznacza, że w szpiku kostnym znajduje się mniej niż 5% komórek białaczkowych i nie ma komórek białaczkowych poza szpikiem.

    Zostanie wybrany odpowiedni dawca komórek macierzystych. Może to być dawca zgodny genetycznie (rodzeństwo lub dawca niespokrewniony) lub dawca częściowo zgodny z rodziny.

    Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, wykonasz test ciążowy, który musi być negatywny.

    Ty i twój opiekun prawny podpiszecie dokumenty zgody na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do przeszczepienia - kondycjonowanie

    Przed przeszczepieniem przejdziesz przez proces zwany kondycjonowaniem, który przygotowuje organizm do przyjęcia nowych komórek macierzystych.

    W zależności od przydzielonej grupy badania, kondycjonowanie może obejmować różne leki i procedury.

    Jeśli zostaniesz zakwalifikowany do podbadania R1 (wiek powyżej 2 lat z dawcą zgodnym), możesz otrzymać jeden z dwóch schematów: napromienianie całego ciała w dawce 8 Gy lub 12 Gy w połączeniu z lekiem etopozyd (VP16) podawanym dożylnie.

    Inne możliwe leki kondycjonujące to: busulfan (podawany dożylnie), treosulfan (podawany dożylnie w dawce 1 g), tiotefa (podawany dożylnie w dawce 100 mg), fludarabina (podawana dożylnie w dawce 50 mg) oraz cyklofosfamid (podawany dożylnie w dawce 500 mg).

    Wszystkie leki kondycjonujące będą podawane według ściśle określonego harmonogramu przed przeszczepieniem.

  3. Krok 3

    Zapobieganie odrzuceniu przeszczepu

    Otrzymasz leki, które mają zapobiec chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD), czyli sytuacji, w której przeszczepione komórki atakują twój organizm.

    Możesz otrzymać immunoglobulinę antytymocytarną (lek osłabiający układ odpornościowy pochodzący od królika), podawaną dożylnie w dawce 20 mg na ml. Może to być preparat Grafalon lub Thymoglobuline w dawce 25 mg.

    Możesz również otrzymać metylprednizolon (lek steroidowy) podawany dożylnie.

    W niektórych przypadkach, zamiast leków, komórki przeszczepu mogą zostać specjalnie przygotowane w laboratorium poprzez usunięcie określonych komórek odpornościowych.

  4. Krok 4

    Przeszczepienie komórek macierzystych

    Otrzymasz komórki macierzyste od wybranego dawcy.

    Komórki mogą pochodzić ze szpiku kostnego, krwi obwodowej lub krwi pępowinowej.

    Komórki zostaną podane dożylnie, podobnie jak transfuzja krwi.

    Ten dzień jest uważany za dzień zerowy twojego leczenia.

  5. Krok 5

    Okres po przeszczepieniu - obserwacja

    Po przeszczepieniu będziesz ściśle monitorowany pod kątem powikłań i przyjmowania się przeszczepu.

    Regularnie będą wykonywane badania krwi, aby sprawdzić, czy nowe komórki zaczynają produkować komórki krwi.

    Będziesz obserwowany pod kątem objawów choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi, zakażeń i innych powikłań.

    Jeśli rozpoznana zostanie ostra choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (aGvHD) stopnia II-IV, a uczestniczysz w podbadaniu R2 (wiek poniżej 18 lat z dawcą zgodnym), możesz zostać losowo przydzielony do jednej z dwóch grup leczenia.

  6. Krok 6

    Leczenie ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (jeśli wystąpi)

    Jeśli zostanie u ciebie rozpoznana ostra choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi, otrzymasz leczenie zależne od przydzielonej grupy.

    Możesz otrzymać same kortykosteroidy (leki przeciwzapalne) lub kortykosteroidy w połączeniu z lekiem ruksolitynib.

    Ruksolitynib jest dostępny w dwóch postaciach: tabletki po 5 mg do połykania lub roztwór doustny w stężeniu 5 mg na ml do picia.

    Odpowiedź na leczenie będzie oceniana po 28 dniach od rozpoczęcia terapii.

    Lek będzie podawany zgodnie z ustalonym harmonogramem, a dawkowanie zostanie dostosowane do twojej masy ciała i wieku.

  7. Krok 7

    Leczenie podtrzymujące (dla dzieci poniżej 2 lat)

    Jeśli w momencie przeszczepienia miałeś mniej niż 2 lata i twoje komórki białaczkowe wykazywały obecność białka CD19, możesz otrzymać leczenie podtrzymujące lekiem blinatumomab.

    Blinatumomab to lek, który pomaga układowi odpornościowemu rozpoznawać i niszczyć komórki białaczkowe.

    Lek jest podawany dożylnie w formie ciągłego wlewu (infuzji trwającej przez dłuższy czas).

    Możesz otrzymać do czterech cykli leczenia blinatumomabem.

    Preparat Blincyto zawiera 38,5 mikrogramów substancji czynnej i jest przygotowywany jako roztwór do infuzji.

    Leczenie rozpocznie się po potwierdzeniu, że jesteś w remisji morfologicznej i nie ma aktywnej choroby w ośrodkowym układzie nerwowym.

  8. Krok 8

    Długoterminowa obserwacja

    Będziesz regularnie badany przez okres do 4 lat po przeszczepieniu.

    Wizyty kontrolne obejmą badania krwi, ocenę szpiku kostnego i badania obrazowe w celu wykrycia ewentualnego nawrotu choroby.

    Będziesz monitorowany pod kątem późnych powikłań przeszczepienia, w tym przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi.

    Regularnie będzie oceniana funkcja różnych narządów, aby upewnić się, że leczenie nie spowodowało trwałych uszkodzeń.

    Zostaniesz również monitorowany pod kątem rozwoju wtórnych nowotworów.

    Wszystkie informacje o twoim stanie zdrowia będą systematycznie dokumentowane w ramach badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi mieć rozpoznaną ALL (ostrą białaczkę limfoblastyczną - rodzaj nowotworu krwi) i wskazanie do przeszczepienia komórek krwiotwórczych od dawcy (przeszczep komórek, które tworzą krew, pochodzących od innej osoby).
  • Wiek pacjenta musi wynosić od 3 miesięcy do 25 lat w momencie przeszczepienia.
  • Pacjent musi być w całkowitej remisji (oznacza to, że w badaniach jest mniej niż 5% komórek białaczkowych i nie ma komórek białaczkowych poza szpikiem kostnym) przed przeszczepieniem.
  • Wybrany dawca (osoba oddająca komórki krwiotwórcze) musi być albo dawcą zgodnym (co oznacza rodzeństwo lub niespokrewnionego dawcę z odpowiednim dopasowaniem genetycznym HLA) albo dawcą niezgodnym z rodziny (członek rodziny z mniejszym dopasowaniem genetycznym).
  • Można wykorzystać komórki pobrane ze szpiku kostnego (gąbczasta tkanka wewnątrz kości, gdzie powstają komórki krwi) lub z krwi obwodowej (krew krążąca w naczyniach krwionośnych).
  • Można również wykorzystać krew pępowinową (krew pobrana z pępowiny po urodzeniu dziecka), jeśli spełnia określone wymagania dotyczące dopasowania genetycznego i liczby komórek.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy przed włączeniem do badania.
  • Wszyscy pacjenci muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji (metod zapobiegających ciąży) podczas trwania badania.
  • Pacjent lub jego rodzic albo opiekun prawny musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu.
  • Pacjent nie może mieć w przeszłości innych nowotworów.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

2 kryteria

  • W dostarczonej dokumentacji badania klinicznego nie zostały szczegółowo określone kryteria wykluczenia (powody, dla których pacjent nie może wziąć udziału w badaniu).
  • Aby uzyskać pełną informację na temat tego, kto nie może uczestniczyć w tym badaniu, należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym lub zespołem badawczym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Ruksolitynib

    to lek, który jest badany w połączeniu z kortykosteroidami u pacjentów z ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi. Jest to stan, który może wystąpić po przeszczepieniu komórek macierzystych, gdy przeszczepione komórki atakują organizm pacjenta. Ruksolitynib ma pomóc w leczeniu tej reakcji.

  • Blinatumomab

    to lek stosowany po przeszczepieniu komórek macierzystych jako terapia podtrzymująca u małych dzieci poniżej drugiego roku życia z białaczką limfoblastyczną typu B. Lek ten ma na celu zmniejszenie ryzyka powrotu choroby po przeszczepie. Jest podawany dzieciom, których komórki białaczkowe mają na swojej powierzchni białko CD19.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Ruksolitynib

    Lek podawany doustnie w formie tabletek, który jest stosowany w leczeniu ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (aGVHD), poważnego powikłania występującego po przeszczepieniu komórek macierzystych. Substancja działa poprzez blokowanie specyficznych białek zwanych kinazami JAK, które są odpowiedzialne za nadmierną reakcję immunologiczną organizmu. W badaniu klinicznym ruksolitynib jest testowany w połączeniu z kortykosteroidami u pacjentów z ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi stopnia II-IV, aby sprawdzić, czy ta kombinacja jest skuteczniejsza niż same kortykosteroidy.

  • Blinatumomab

    Lek podawany dożylnie w formie ciągłego wlewu, który należy do grupy immunoterapii i jest stosowany w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B (B-ALL). Substancja działa jako specjalne przeciwciało, które łączy komórki białaczkowe posiadające białko CD19 na swojej powierzchni z komórkami odpornościowymi organizmu, umożliwiając ich zniszczenie. W badaniu klinicznym blinatumomab jest testowany jako terapia podtrzymująca po przeszczepieniu komórek macierzystych u dzieci poniżej drugiego roku życia z CD19-dodatnią B-ALL, w celu zmniejszenia ryzyka nawrotu choroby.

Badane choroby

  • Ostra białaczka limfoblastyczna

    jest to nowotwór złośliwy układu krwiotwórczego, w którym dochodzi do niekontrolowanego rozmnażania się niedojrzałych białych krwinek zwanych limfoblastami. Choroba rozwija się bardzo szybko, a nieprawidłowe komórki gromadzą się w szpiku kostnym, wypierając zdrowe komórki krwi. W rezultacie dochodzi do niedoboru prawidłowych krwinek czerwonych, białych i płytek krwi. Najczęściej występuje u dzieci, ale może pojawić się również u dorosłych. Objawy obejmują osłabienie, bladość skóry, częste infekcje, krwawienia oraz bóle kości istawów. Bez odpowiedniego postępowania choroba postępuje bardzo szybko.

  • Ostra choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi

    jest to powikłanie występujące po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych, w którym komórki odpornościowe dawcy atakują tkanki biorcy. Choroba rozwija się zazwyczaj w ciągu pierwszych trzech miesięcy po przeszczepie. Najczęściej zajmuje skórę, wątrobę oraz przewód pokarmowy. Objawy skórne obejmują wysypkę i zaczerwienienie, zaś zmiany w wątrobie prowadzą do żółtaczki. Dolegliwości ze strony przewodu pokarmowego to biegunka, nudności i bóle brzucha. Choroba może przebiegać w różnym nasileniu, od łagodnych do ciężkich postaci.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2025-522052-13-00Kod protokołuFORUM2Planowana liczba uczestników1 213 osóbSponsorOspedale Pediatrico Bambino Gesu

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).