Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie kliniczne patrytumabu deruxtekanu u dzieci z nawrotowym lub opornym rakiem wątroby i mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

To badanie koncentruje się na dzieciach chorych na mięsaka prążkowanokomórkowego (rodzaj nowotworu mięśni) lub hepatoblastoma (rodzaj raka wątroby). Oba te nowotwory to złośliwe guzy, które mogły się rozprzestrzenić lub powrócić po wcześniejszym leczeniu. W badaniu będzie testowany lek o nazwie patritumab deruxtecan (znany również jako HER3-DXd), który jest nowym rodzajem terapii skierowanej przeciwko komórkom nowotworowym.

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy patritumab deruxtecan jest bezpieczny dla dzieci oraz czy może pomóc w leczeniu tych rodzajów nowotworów. Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części lekarze będą stopniowo zwiększać dawkę leku, aby znaleźć najbezpieczniejszą i najskuteczniejszą ilość dla dzieci. Będą również obserwować, jak organizm dziecka przetwarza ten lek. W drugiej części badania więcej dzieci otrzyma lek w dawce ustalonej w pierwszej części, aby lepiej ocenić jego skuteczność.

Podczas całego badania lekarze będą regularnie sprawdzać stan zdrowia uczestników i monitorować wszelkie działania niepożądane. Będą również wykonywać badania obrazowe, aby zobaczyć, czy lek pomaga zmniejszyć rozmiar guza lub zatrzymać jego wzrost. Badanie jest przeznaczone dla dzieci, które już otrzymały co najmniej jedno leczenie na swój nowotwór, ale choroba wróciła lub się pogorszyła, a standardowe opcje leczenia nie są już odpowiednie.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Część 1 - Rozpoczęcie leczenia

    Otrzymasz lek o nazwie patritumab deruxtecan (nazywany również HER3-DXd). Jest to lek przeciwnowotworowy podawany dożylnie.

    Lek będzie podawany w formie wlewu dożylnego, co oznacza powolne podawanie leku przez kroplówkę do żyły.

    W tej części badania lekarze sprawdzają, jaka dawka leku jest dla Ciebie bezpieczna i skuteczna.

  2. Krok 2

    Część 1 - Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas tej fazy lekarze będą bardzo uważnie obserwować, czy występują u Ciebie jakiekolwiek działania niepożądane po podaniu leku.

    Będą sprawdzać, czy lek powoduje jakiekolwiek problemy zdrowotne, które mogłyby ograniczyć dawkę (toksyczności ograniczające dawkę).

    Regularnie będą pobierane próbki krwi, aby sprawdzić, jak Twój organizm przetwarza lek i jak długo pozostaje w Twoim organizmie.

  3. Krok 3

    Część 1 - Badanie skuteczności

    Lekarze będą sprawdzać, czy lek pomaga w leczeniu Twojego nowotworu.

    Będą mierzyć wskaźnik odpowiedzi na leczenie, czyli czy guz się zmniejsza, pozostaje taki sam, czy się powiększa.

    Do oceny używane będą kryteria RECIST 1.1, które są standardowym sposobem mierzenia reakcji na leczenie przeciwnowotworowe.

  4. Krok 4

    Część 2 - Kontynuacja leczenia

    Jeśli w Części 1 zostanie ustalona bezpieczna dawka, możesz przejść do Części 2 badania.

    W tej części będziesz kontynuować otrzymywanie patritumab deruxtecan w ustalonej dawce.

    Lekarze będą nadal monitorować Twoje zdrowie i sprawdzać skuteczność leczenia.

  5. Krok 5

    Regularne badania kontrolne

    Przez cały czas trwania badania będziesz miał regularne wizyty kontrolne.

    Podczas każdej wizyty lekarze będą sprawdzać Twoje samopoczucie i czy występują jakiekolwiek działania niepożądane.

    Będą wykonywane badania obrazowe, aby sprawdzić, jak reaguje Twój nowotwór na leczenie.

  6. Krok 6

    Pobieranie próbek krwi

    Regularnie będą pobierane próbki Twojej krwi do badań.

    Te badania sprawdzają, ile leku znajduje się w Twojej krwi w różnych momentach po podaniu.

    Badane będą trzy różne składniki leku: całe przeciwciało anty-HER3, przeciwciało połączone z lekiem oraz sam składnik aktywny DXd.

  7. Krok 7

    Ocena odpowiedzi na leczenie

    Lekarze będą mierzyć różne wskaźniki skuteczności leczenia.

    Sprawdzą czas do odpowiedzi - czyli jak szybko lek zaczyna działać.

    Zmierzą czas trwania odpowiedzi - czyli jak długo lek pozostaje skuteczny.

    Będą monitorować czas bez progresji choroby - czyli jak długo nowotwór nie powiększa się.

  8. Krok 8

    Długoterminowe monitorowanie

    Lekarze będą śledzić Twoje ogólne przeżycie i stan zdrowia przez cały czas trwania badania.

    Będą sprawdzać wskaźnik kontroli choroby - czyli czy leczenie pomaga w kontrolowaniu nowotworu.

    Badanie będzie trwało do grudnia 2030 roku, ale Twój udział może być krótszy w zależności od tego, jak reagujesz na leczenie.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzone badaniem histopatologicznym mięsaka prążkowanokomórkowego (typu nowotworu mięśni) lub hepatoblastoma (typ nowotworu wątroby u dzieci) w stadium zaawansowanym lub z przerzutami (gdy nowotwór rozprzestrzenił się na inne części ciała)
  • Nowotwór musi się pogorszyć po co najmniej jednym wcześniejszym leczeniu systemowym i nie ma innych zadowalających opcji leczenia standardowego
  • Jeśli pacjent miał działania niepożądane (skutki uboczne) po wcześniejszych terapiach przeciwnowotworowych, muszą one być wyleczone do stopnia 1 lub powrócić do stanu sprzed leczenia
  • Pacjenci z problemami hormonalnymi po leczeniu mogą uczestniczyć, jeśli są odpowiednio leczeni hormonami zastępczymi
  • Pacjenci z neuropatią (uszkodzeniem nerwów) stopnia 2 lub mniejszego mogą uczestniczyć
  • Pacjenci z dodatnim antygenem powierzchniowym hepatitis B (oznaczającym zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B) mogą uczestniczyć, jeśli otrzymują leczenie przeciwwirusowe i mają niewykrywalny poziom wirusa w organizmie
  • Pacjenci z historią zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C mogą uczestniczyć, jeśli poziom tego wirusa w organizmie jest niewykrywalny

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma guza mózgu lub przerzuty do mózgu - oznacza to rozprzestrzenienie się choroby nowotworowej do mózgu
  • Wykluczone są osoby z problemami z oddychaniem wymagającymi stałego wspomagania tlenem
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma ciężkie problemy z sercem, takie jak niewydolność serca lub zaburzenia rytmu serca
  • Osoby z ciężkimi infekcjami lub gorączką nie mogą brać udziału w badaniu
  • Wykluczone są pacjentki, które są w ciąży lub karmią piersią
  • Osoby z ciężkimi problemami z wątrobą lub nerkami nie mogą uczestniczyć - oznacza to, że te organy nie działają prawidłowo
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli niedawno otrzymywał chemioterapię lub radioterapię - leczenie za pomocą leków przeciwnowotworowych lub promieniowania
  • Osoby z innymi nowotworami oprócz tych badanych w tym badaniu są wykluczone
  • Wykluczone są osoby z problemami z układem odpornościowym - systemem organizmu, który walczy z infekcjami
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z krzepnięciem krwi lub stosuje leki rozrzedzające krew
  • Osoby z ciężkimi problemami żołądkowo-jelitowymi, takimi jak niedrożność jelit, są wykluczone
  • Wykluczone są osoby, które nie mogą połykać tabletek lub mają problemy z wchłanianiem leków
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Patritumab deruxtecan (HER3-DXd) to nowatorski lek przeciwnowotworowy, który łączy w sobie dwa różne mechanizmy działania w jednej cząsteczce. Pierwsza część tego leku to przeciwciało, które rozpoznaje i przyczepia się do specjalnego białka zwanego HER3, które często występuje na powierzchni komórek nowotworowych. Druga część to silny lek chemioterapeutyczny, który jest dołączony do przeciwciała za pomocą specjalnego łącznika. Gdy lek znajdzie i przyczepi się do komórki nowotworowej, zostaje wchłonięty do jej wnętrza, gdzie łącznik zostaje złamany i uwalniane jest lekarstwo niszczące komórkę. Ten sposób działania pozwala na bardziej precyzyjne dostarczenie leku bezpośrednio do komórek nowotworowych, minimalizując jednocześnie wpływ na zdrowe komórki organizmu.

Co już wiadomo o tej terapii

Patritumab deruxtecan – Ten lek jest podawany dożylnie w formie wlewu i należy do grupy nowoczesnych leków przeciwnowotworowych zwanych koniugatami przeciwciało-lek. Patritumab deruxtecan działa poprzez łączenie się z białkiem HER3 znajdującym się na powierzchni komórek nowotworowych, a następnie dostarcza do nich toksyczną substancję chemiczną, która niszczy te komórki od wewnątrz. Obecnie lek jest badany w badaniach klinicznych u dzieci z nawracającymi lub opornymi na leczenie guzami litymi, takimi jak hepatoblastoma i rhabdomyosarcoma. Jest to eksperymentalny lek, który nie został jeszcze oficjalnie zatwierdzony do stosowania u dzieci, ale wykazuje obiecujące wyniki w niszczeniu komórek nowotworowych przy jednoczesnym ograniczeniu uszkodzeń zdrowych tkanek.

Badane choroby

  • Wątrobiak zarodkowy

    Jest to rzadki rodzaj nowotworu złośliwego wątroby, który występuje głównie u dzieci, zwykle przed ukończeniem trzeciego roku życia. Choroba rozwija się z komórek wątroby, które zaczynają dzielić się w sposób niekontrolowany. Guz może rosnąć w obrębie wątroby i powodować jej powiększenie. W miarę postępu choroby może dochodzić do rozprzestrzeniania się komórek nowotworowych do innych części ciała. Objawy mogą obejmować powiększenie brzucha, utratę apetytu i ogólne osłabienie. Hepatoblastoma stanowi najczęstszy pierwotny nowotwór wątroby u dzieci.

  • Mięsak prążkowanokomórkowy

    To złośliwy nowotwór pochodzący z tkanki mięśniowej, który może występować w różnych częściach ciała, w tym w obszarze głowy, szyi, kończyn, pęcherza moczowego i narządów płciowych. Choroba najczęściej dotyka dzieci i młodych dorosłych. Nowotwór rozwija się z komórek, które normalnie przekształcałyby się w mięśnie szkieletowe. Guz może rosnąć szybko i rozprzestrzeniać się do pobliskich tkanek oraz odległych narządów przez układ limfatyczny lub krwionośny. Objawy zależą od lokalizacji guza i mogą obejmować obecność wyczuwalnej masy, ból lub zaburzenia funkcji dotykanych narządów. Istnieją różne podtypy tej choroby, które różnią się szybkością wzrostu i sposobem rozprzestrzeniania.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza INumer badania2024-518771-66-00Kod protokołuMK-9999-01CPlanowana liczba uczestników77 osóbSponsorMerck Sharp & Dohme LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).