Centro Clinico Nemo

W Centro Clinico Nemo prowadzone są badania nad rzadkimi schorzeniami genetycznymi, takimi jak Duchenne Muscular Dystrophy oraz Spinal Muscular Atrophy. Głównym celem prób jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności innowacyjnych terapii genowych oraz metod korekcyjnych, które mogą zatrzymać postęp choroby i poprawić funkcje motoryczne pacjentów.

• badania nad terapią eksponową (exon skipping)
• ocena biomarkerów dystrofiny w mięśniach
• monitorowanie funkcji motorycznych przy użyciu testów klinicznych
• analiza farmakokinetyki i farmakodynamiki nowych leków
• badania nad podawaniem leków dożylnie i podanie dośrodkowe

Dzięki współpracy z lokalnymi ośrodkami w Mediolanie, ośrodek angażuje się w międzynarodowe programy, które przyspieszają dostęp do przełomowych terapii dla pacjentów z chorobami wrodzonymi.

Specjalizacja Centro Clinico Nemo obejmuje badania nad dystrofiami mięśni, w tym Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy i Myotonic Dystrophy. Badania koncentrują się na opracowywaniu nowych leków przeciwzapalnych oraz inhibitorów deacetylazy histonowej, które mają na celu spowolnienie zaniku mięśni i poprawę siły mięśniowej.

• ocena skuteczności givinostat w redukcji postępu dystrofii
• badania nad lekami modulującymi procesy mięśniowe
• zastosowanie rezonansu magnetycznego do monitorowania zmian mięśniowych
• analiza wpływu leków na funkcje motoryczne i mobilność
• badania nad długoterminowym bezpieczeństwem i tolerancją terapii

Ośrodek we współpracy z uniwersytetami europejskimi prowadzi programy kliniczne, które umożliwiają pacjentom dostęp do najnowszych terapii eksperymentalnych.

W Centro Clinico Nemo realizowane są badania nad neurodegeneracyjnymi schorzeniami, takimi jak Amyotrophic Lateral Sclerosis. Badania mają na celu ocenę nowych terapii neuroprotekcyjnych, które mogą spowolnić postęp choroby i poprawić jakość życia pacjentów.

• testowanie kombinacji leków przeciwglutaminowych
• badania nad substancjami wspierającymi mitochondria
• ocena wpływu leków na skalę ALSFRS-R
• monitorowanie biomarkerów neurodegeneracji we krwi
• analiza długoterminowego bezpieczeństwa nowych związków

Projekt jest częścią szerokiej europejskiej inicjatywy, której celem jest przyspieszenie wprowadzania skutecznych leków dla pacjentów z chorobami neurodegeneracyjnymi.

Badania w Centro Clinico Nemo obejmują także badania nad fizjologicznymi procesami mięśniowo-neuronowymi, które leżą u podstaw wielu chorób neuromięśniowych. Celem jest opracowanie precyzyjnych metod oceny skutków farmakologicznych oraz zrozumienie mechanizmów działania nowych leków.

• zastosowanie MRI do oceny struktury i funkcji mięśni
• badania PK/PD leków w połączeniu z terapią genową
• ocena efektów kombinacyjnych leków i terapii ryzodiplam
• badania nad wpływem leków na połączenia nerwowo-mięśniowe
• analiza długoterminowej tolerancji i bezpieczeństwa terapii

Dzięki 35 prowadzonym badaniom klinicznym i zespołowi 10 doświadczonych badaczy, ośrodek jest kluczowym centrum w Europie w dziedzinie badań nad neuromięśniowymi procesami fizjologicznymi.