Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo AOC 1020 w leczeniu dystrofii mięśniowej obręczowo-łopatkowo-ramiennej u dorosłych pacjentów

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dystrofii mięśniowej obręczy barkowej i miednicznej typu twarzowo-łopatkowo-ramiennego, która jest chorobą genetyczną powodującą stopniowe osłabienie mięśni. Choroba ta zwykle zaczyna się od mięśni twarzy, łopatek i ramion, a następnie może obejmować inne części ciała. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie AOC 1020, który jest podawany dożylnie w postaci proszku do infuzji. Część osób uczestniczących w badaniu otrzyma AOC 1020, a część otrzyma placebo, które wygląda tak samo jak badany lek, ale nie zawiera substancji czynnej. Jest to roztwór soli fizjologicznej podawany dożylnie.

Celem badania jest sprawdzenie, czy lek AOC 1020 poprawia sprawność ruchową u osób z tą chorobą. Badanie będzie trwało 78 tygodni, a uczestnicy będą otrzymywać lek lub placebo w regularnych odstępach czasu. Maksymalna dawka leku wynosi 2 miligramy na kilogram masy ciała, a całkowita maksymalna dawka to 26 miligramów. Podczas badania będą wykonywane różne testy sprawdzające zdolność do poruszania się, takie jak test chodzenia na dystansie 10 metrów, test wstawania i chodzenia, a także badania siły mięśni.

Badacze będą również oceniać jakość życia uczestników, sprawdzać jak choroba wpływa na codzienne czynności związane z używaniem rąk i nóg, oraz mierzyć poziom zmęczenia i bólu. Dodatkowo będą wykonywane badania krwi w celu sprawdzenia poziomu pewnych substancji związanych z chorobą. Badanie jest randomizowane, co oznacza, że przydzielenie do grupy otrzymującej lek lub placebo następuje losowo, oraz podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani uczestnicy ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje lek, a kto placebo, aż do zakończenia badania.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: otrzymasz albo AOC 1020, albo placebo (sól fizjologiczną 0,9%).

    Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani ty, ani lekarze nie będą wiedzieć, który preparat otrzymujesz.

    Lek będzie podawany dożylnie (przez wenflon do żyły).

    Preparat AOC 1020 zawiera przeciwciało monoklonalne połączone z cząsteczką siRNA, która ma za zadanie blokować produkcję białka DUX4 odpowiedzialnego za objawy choroby.

  2. Krok 2

    Wizyty kontrolne i ocena funkcji ruchowych

    Podczas całego badania będą przeprowadzane regularne oceny twojej sprawności ruchowej.

    Zostanie wykonany test chodu na 10 metrów (10MWRT), który mierzy prędkość twojego poruszania się na dystansie 10 metrów. Ten test będzie powtarzany do tygodnia 78.

    Wykonasz test wstań i idź (TUG), który polega na wstaniu z krzesła, przejściu określonej odległości, zawróceniu i ponownym usiadaniu.

    Przeprowadzone zostanie ilościowe badanie siły mięśni (QMT), które oceni siłę różnych grup mięśniowych, w tym kończyn górnych, dolnych oraz poszczególnych mięśni.

  3. Krok 3

    Badania laboratoryjne

    Będą pobierane próbki krwi do oceny biomarkerów związanych z genem DUX4, które pomagają określić aktywność choroby.

    Zostanie zbadany poziom kinazy kreatynowej w osoczu (CK), enzymu, którego podwyższony poziom może wskazywać na uszkodzenie mięśni.

  4. Krok 4

    Kwestionariusze dotyczące jakości życia i objawów

    Wypełnisz kwestionariusze oceniające funkcję kończyn górnych według skali NeuroQoL.

    Odpowiesz na pytania dotyczące sprawności fizycznej w ramach systemu PROMIS.

    Ocenisz swoje zmęczenie za pomocą kwestionariusza PROMIS Fatigue.

    Określisz najsilniejszy ból, jaki odczuwasz, używając skali liczbowej (NRS).

    Ocenisz ogólną dolegliwość objawów (PGI-S) oraz zmiany w swoim stanie (PGI-C) w trakcie badania.

  5. Krok 5

    Zakończenie głównej fazy badania

    Główna faza badania trwa do tygodnia 78.

    W tym czasie będą kontynuowane wszystkie wcześniej wymienione oceny i badania.

    Głównym celem badania jest ocena, czy lek wpływa na poprawę sprawności ruchowej mierzonej testem chodu na 10 metrów.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Musisz wyrazić pisemną zgodę (podpisaną i datowaną) na udział w badaniu oraz spełnić wszystkie wymagania prawne obowiązujące w danym kraju. Musisz być gotowy i zdolny do przestrzegania wszystkich wymagań badania. Jeśli jesteś osobą niepełnoletnią, konieczna jest również zgoda Twojego prawnego opiekuna, a informacje o badaniu zostaną Ci przedstawione w sposób dostosowany do Twojego wieku i dojrzałości umysłowej.
  • Musisz być mężczyzną lub kobietą z FSHD (dystrofia mięśniowo-ramienna twarzowo-łopatkowo-ramienną), potwierdzoną udokumentowanym badaniem genetycznym, czyli testem sprawdzającym Twoje geny. Akceptowane są dwa typy tej choroby: FSHD1 i FSHD2.
  • Musisz mieć od 18 do 70 lat w momencie wyrażania zgody na udział w badaniu.
  • Musisz być w stanie chodzić samodzielnie na odległość co najmniej 10 metrów. Możesz używać ortez (specjalnych urządzeń wspomagających ruch) lub stabilizatorów kostki.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak dostępnych szczegółowych kryteriów wykluczenia w dostarczonych danych badania klinicznego
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AOC 1020 to lek podawany dożylnie (przez wlew do żyły), który jest testowany w leczeniu dystrofii mięśniowej typu Landouzy-Dejerine'a (FSHD). Jest to choroba genetyczna powodująca osłabienie i zanik mięśni, głównie w okolicy twarzy, łopatek i ramion. Lek AOC 1020 ma na celu poprawę ruchliwości i sprawności funkcjonalnej u osób chorujących na FSHD. W badaniu sprawdzane jest, czy lek ten jest skuteczny i bezpieczny w porównaniu z placebo (substancją nieaktywną).

Co już wiadomo o tej terapii

AOC 1020 – Lek podawany dożylnie, obecnie badany w zaawansowanych badaniach klinicznych trzeciej fazy, przeznaczony do leczenia dystrofii mięśniowej obręczy barkowej i biodrowej (FSHD), która jest rzadką chorobą genetyczną powodującą postępujące osłabienie mięśni. Substancja ta działa na poziomie molekularnym, prawdopodobnie wpływając na nieprawidłową ekspresję genów odpowiedzialnych za rozwój tej choroby, co ma na celu spowolnienie procesu osłabienia mięśni i poprawę zdolności ruchowych pacjentów. Głównym celem terapii jest poprawa funkcjonalnej mobilności osób cierpiących na tę postępującą chorobę mięśni, która zazwyczaj dotyka mięśnie twarzy, barków i ramion.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna – Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy to choroba genetyczna powodująca postępujące osłabienie mięśni. Najczęściej dotyka mięśni twarzy, łopatek oraz ramion, stąd pochodzi nazwa choroby. Z czasem osłabienie może rozprzestrzeniać się na mięśnie brzucha i nóg. Choroba zwykle objawia się w okresie dojrzewania lub we wczesnej dorosłości, choć może wystąpić w każdym wieku. Postęp choroby jest zmienny i nieprzewidywalny - u niektórych osób rozwija się powoli przez wiele lat, u innych szybciej. Osłabienie mięśni prowadzi do trudności w wykonywaniu codziennych czynności, takich jak podnoszenie rąk nad głowę czy chodzenie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-521012-18-00Kod protokołuAOC 1020-CS3Planowana liczba uczestników200 osóbSponsorAvidity Biosciences Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).