Badanie skuteczności jednorazowej dozy dożylnych infuzji SGT‑003 u ambulatoryjnych mężczyzn z dystrofią mięśniową Duchenne

Randomizacja i podanie leku

Po przyjęciu do badania wykonywane są podstawowe pomiary funkcji mięśni oraz badania laboratoryjne, które służą jako punkt wyjściowy.

Następnie następuje losowy przydział do jednej z dwóch grup: otrzymanie SGT-003 lub placebo (roztwór soli fizjologicznej).

Obydwie substancje podawane są jednorazowo dożylnie (przez żyłę) w postaci zawiesiny do infuzji.

Dawka SGT-003 wynosi 100000000000000 jednostek (jednostka podana w dokumentacji jako "other").

Infuzja odbywa się w jednym dniu, oznaczanym jako dzień 0.

Bezpośrednie monitorowanie po infuzji

Po zakończeniu podania leku pacjent pozostaje pod obserwacją przez kilka godzin.

Monitorowane są podstawowe parametry życiowe, takie jak tętno, ciśnienie krwi oraz rytm serca (EKG).

W razie wystąpienia niepokojących objawów personel medyczny podejmuje odpowiednie działania.

Wizyta kontrolna po 90 dniach

Po upływie 90 dni pacjent przychodzi na planową kontrolę.

Badane są poziomy białka microdystrofiny w tkance mięśniowej oraz jego rozmieszczenie w organizmie.

Ocenia się także bezpieczeństwo terapii, rejestrując ewentualne niepożądane zdarzenia.

Regularne wizyty kontrolne do dnia 540

Pacjent uczestniczy w kolejnych wizytach kontrolnych, które odbywają się w ustalonych odstępach czasu aż do dnia 540.

Podczas tych wizyt przeprowadzane są pomiary funkcji mięśni, w tym:

Czas wstawania i prędkość wstawania,

Prędkość chodu i biegu na 10 metrów,

Prędkość wspinania po czterech schodach,

Ocena NSAA (test zdolności ruchowych),

Monitorowanie chodu przy użyciu urządzenia noszonego na nadgarstku (Syde).

Oceniane są także parametry oddechowe: % przewidywanej pojemności życiowej (FVC), % przewidywanego szczytowego przepływu wydechowego (PEF) oraz % przewidywanego natężenia wydechu w pierwszej sekundzie (FEV1).

Regularnie wykonywane są badania elektrokardiograficzne (EKG) oraz echokardiograficzne (echo serca) w celu wykrycia ewentualnych zmian w sercu.

Każda wizyta obejmuje również zbieranie informacji o ewentualnych zdarzeniach niepożądanych, w tym poważnych zdarzeń oraz zdarzeń szczególnego zainteresowania.

Końcowa ocena w dniu 540

W dniu 540 przeprowadzane są wszystkie planowane pomiary końcowe.

Ocenia się zmianę w czasie wstawania, prędkość chodu, wyniki testu NSAA oraz wyniki pomiarów oddechowych i sercowych.

Dokonywana jest ocena globalnego wyniku w kwestionariuszu PODCI (ocena funkcjonowania w codziennym życiu).

Zebrane dane pozwalają na określenie skuteczności jednorazowej dozy SGT-003 w porównaniu do placebo.